Перевод статьи по $ZYNE Часть 2/3. Донаты приветствуются! 📎У Zygel есть шансы побороться с X-синдромом ЗПР Эта программа хорошо продвигалась, но появились сложности. Именно тогда компания Zynerba опубликовала результаты своего ключевого исследования, известного как CONNECT-FX. В ходе 3-й фазы исследования CONNECT-FX компания набрала в общей сложности 245 пациентов с Х-синдромом ЗПР, а также с полной мутацией гена FMR1. Окончательный анализ был проведен у 210 пациентов. Разбивка была следующей: • Около 109 пациентов принимали Зигель • Около 101 пациента принимало плацебо Что касается общего количества испытуемых в рамках исследования 3-ей фазы, Zynerba с Zygel не смогли достичь основной конечной точки исследования до окончания курса лечения относительно подшкалы анкеты оценки аномального поведения. Компания также не смогла достичь ключевых вторичных целей, каковыми являются: • Субмасштабная оценка раздражительности • Улучшение клинического глобального впечатления (CGI-I) Несмотря на то, что основная конечная точка и все ключевые вторичные конечные точки не были достигнуты, все еще есть шанс двигаться вперед. Как это возможно? Потому, что Zynerba провела заранее спланированный анализ пациентов (с Х-синдромом ЗПР) с метилированием гена FMR1. Для этого исследования у компании было около 80% пациентов с этой мутацией. Тем не менее, Zynerba все еще может преследовать значительную аудиторию, выполнив 3-ю фазу исследования у пациентов с метилированием гена FMR1. Компания считает, что около 60% всех больных X-синдромом ЗПР владеют этим специфическим геном. Чтобы доказать это открытие с субпопуляцией пациентов с геном FMR1, были опубликованы данные об этом. У этих пациентов, принимавших Zygel, была достигнута статистическая значимость в первичной конечной точке улучшения на 12 неделе в анкете оценки аномального поведения по сравнению с плацебо. Статистическая значимость результата равнялась р = 0.02. Почему это важно? Потому, что это может стать катализатором в ближайшие несколько месяцев. Ожидается, что Zynerba проведет встречу с FDA в 4 квартале 2020 года. Состоится заседание с FDA, а также компания рассчитывает предоставить акционерам обновленную информацию в течение того же квартала. Тогда мы увидим, позволит ли Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) компании перейти к третьей фазе исследования, специально предназначенного для пациентов с X-синдромом ЗПР с геном FMR1. Конец части 2/3.