$SLDB Инфа из вчерашней призентации •-6.93%SLDB Вандана Сингх Чт, 23 сентября 2021, 7:14 вечера В этой статье: • •SLDB-6.93% 📷 •Компания Solid Biosciences Inc (NASDAQ: SLDB) сообщает о функциональных данных за 1,5 года и показателях результатов, сообщаемых пациентами, в ходе продолжающегося испытания IGNITE DMD фазы 1/2 SGT-001. •SGT-001-это новая адено-ассоциированная вирусная (AAV) векторно-опосредованная терапия переноса генов при мышечной дистрофии Дюшенна (DMD). •Данные будут представлены сегодня на Виртуальном конгрессе Всемирного общества мышц 2021 года. •Данные продемонстрировали устойчивую экспрессию и функцию белка микродистрофина через 12-24 месяца после приема препарата. •Сопутствующее Содержание: Генная Терапия DMD Компании Solid Bio Показывает Многообещающие Ранние Данные, Никаких Новых Проблем С Безопасностью, Но Не Радует Инвесторов. •Результаты NSAA (измерение функциональных двигательных способностей) показали минимальные изменения по сравнению с исходным уровнем и предполагали пользу после лечения по сравнению с траекториями, обычно наблюдаемыми в данных естественной истории. •Анализ естественного анамнеза показывает, что у пациентов обычно наблюдается снижение NSAA на 4,5 пункта в течение 1,5 лет. •Напротив, у пациентов наблюдалось среднее снижение на 1,7 балла от исходного уровня и средняя разница в +2,8 балла по сравнению с данными естественного анамнеза. •Тест на 6-минутную ходьбу (6 МВт) длился 1,5 года после введения препарата, в то время как анализ естественной истории показал снижение на 63,5 метра. •Среднее увеличение 6 МВт составило 15,3 метра по сравнению с исходным уровнем, а средняя разница по сравнению с данными естественной истории составила +78,8 метра. •Прогнозируемый процент FVC (тесты функции легких) продолжал демонстрировать стабильность или улучшение, в то время как анализы естественной истории показывают снижение на 7,5%. •Показатели результатов, о которых сообщили пациенты, показали значимые, устойчивые улучшения через 1,5 года по сравнению с исходным уровнем. •Никаких новых данных о безопасности, связанных с наркотиками, не сообщалось. •Ценовое действие: Акции SLDB выросли на 1% до 3,03 доллара во время рыночной сессии в последний контрольный четверг.