⚡️ Завершены доклинические исследования российского препарата для лечения мышечной дистрофии   Компания Генотаргет - биотех-стартап, входящий в экосистему Артген биотех, завершила доклинические исследования нового геннотерапевтического препарата GTDF102 для лечения мышечной дистрофии - дисферлинопатии (ПКМД тип R2, LGMD R2, миопатия Миоши). ❗️ Исследования проводились в партнерстве с Белгородским государственным национальным исследовательским университетом при грантовой поддержке Минобрнауки России. В исследованиях препарата также принимали участие НИИ морфологии человека им. академика А.П. Авцына ФГБНУ "РНЦХ им. академика Б.В. Петровского" и Центр Genetico. В ходе исследований, проведенных на мышах с моделью заболевания, удалось достичь синтеза нормального белка дисферлина в количестве, достаточном для улучшения состояния мышечной ткани. ❗️ После подтверждения и расширения полученных данных, отработки производственного компонента и формирования пакета документов, Генотаргет подаст досье в Минздрав РФ для получения разрешения на проведение клинических исследований препарата с участием пациентов. 🆕 Препарат GTDF102 представляет собой комбинацию двух рекомбинантных вирусных векторов на основе аденоассоциированного вируса, несущих кодирующую последовательность гена дисферлина, под управлением элементов, обеспечивающих таргетное действие препарата в мышцах. Двойной вирусный вектор осуществляет доставку полноразмерного и функционального гена, кодирующего белок дисферлин (DYSF). Подробнее о новом препарате читать: https://artgen.ru/media-center/zaversheny-doklinicheskie-issledovaniya-rossijskogo-preparata-dlya-lecheniya-myshechnoj-distrofii/