Перевод статьи по $ZYNE Часть 1/3. Донаты приветствуются! 📎Zygel от Zynerba остается главным продуктом компании, несмотря на неудачу. Тезисно: • Компания Zynerba провалила третью фазу исследования Zygel для лечения всей популяции больных синдромом Мартина-Белла/Х-синдром ЗПР (прим. Переводчика: генетическое заболевание, главным образом у мужчин, проявляется умственной отсталостью, дефицитом внимания, аутизмом, у больных старшего возраста описывают удлиненное лицо, выступающий лоб, большие оттопыренные уши и макроорхизм). Тем не менее, компания нацелена на лечение пациентов с метилированием гена FMR1 (прим. Переводчика: это человеческий ген, кодирующий белок, называемый хрупким белком умственной отсталости Х, или FMRP. Этот белок, чаще всего встречающийся в мозге, необходим для нормального когнитивного развития и репродуктивной функции женщины). • Ожидается, что заседание FDA состоится в 4 квартале 2020 года, на котором компания обсудит потенциальный путь использования Zygel для лечения больных синдромом Мартина-Белла с геном FMR1. • Положительные результаты были достигнуты во второй фазе исследования BRIGHT, где Zygel использовался для лечения пациентов с расстройством аутистического спектра. Следующий шаг - плацебо-контролируемое исследование. • Zynerba использует Zygel для борьбы с другими расстройствами, такими как синдром делеции 22q (прим. Пер.: расстройство, при котором отсутствует маленькая часть хромосомы 22) и эпилептическая энцефалопатия. 📎Компания Zynerba Pharmaceuticals (ZYNE) потерпела неудачу, провалив третью фазу исследования для лечения всего населения с Х-синдромом ЗПР. Однако дальнейший анализ показал, что Zygel потенциально все еще может использоваться для лечения пациентов с Х-синдромом ЗПР (FXS). Он может помочь пациентам с полным метилированием гена FMR1. Такие пациенты составляют огромную часть населения. И положительный результат исследований специально для этой группы пациентов позволит компании двигаться дальше по этому направлению. Кроме этой программы, Zynerba все еще имеет большой потенциал в использовании Zygel для лечения многих других расстройств. Недавно компания объявила о положительных результатах исследования Zygel для лечения пациентов с расстройством аутистического спектра (ASD). С учетом этих недавних результатов, а также многих других заболеваний, с которыми компания борется, мы все еще верим, что Zynerba может предоставить инвесторам большие возможности для спекулятивных покупок. Позитивные предварительные данные, ведущие к новым исследованиям. Компания Zynerba объявила о положительных результатах второй фазы исследования BRIGHT. Это было одноцентровое исследование с использованием Zygel для лечения пациентов с расстройством аутистического спектра (ASD). В частности, это были дети и подростки с аутизмом в возрасте от 3 до 18 лет. Первичной целью данного исследования было определение безопасности и переносимости препарата в течение 38 недель. Вторичными целями исследования были: симптомы аутистического расстройства, измерение влияния аутизма (AIM) и проблемы поведения, о которых сообщали лица, ухаживающие за больными. Результаты показали, что пациенты, получавшие Zygel в исследовании, добились статистически значимых улучшений в сравнении с исходными данными измерений всех остальных подопытных, участвовавших в AIM. Основными симптомами ASD, где препарат достиг статистической значимости, были: • Коммуникация • Взаимодействие с людьми одного круга • Нетипичное поведение • Социальная взаимность • Повторяющееся поведение Предварительные результаты очень хорошие. Препарат показал, что он может справиться с симптомами, от которых страдают больные аутизмом. Однако, в данном случае препарат сравнивали только с исходными данными. Следующий шаг - протестировать препарат относительно плацебо и посмотреть, будет ли достигнут тот же конечный результат. Конец 1 части из 3х.