Перевод статьи по $ZYNE Часть 3/3. Донаты приветствуются! 📎Финансы Согласно отчету Комиссии по ценным бумагам и биржам США, Zynerba Pharmaceuticals имела денежные средства и их эквиваленты на сумму $77 миллионов по состоянию на 30 июня 2020 года. Большая причина, по которой у компании было так много денежных средств, заключается в том, что во втором квартале 2020 г. компания привлекла значительные денежные средства. Именно тогда она решила продать около 5,68 млн акций по цене $4,92 за акцию. В общей сложности она привлекла около $27,2 млн чистой выручки после вычета всех расходов, связанных с размещением. Zynerba считает, что у нее будет достаточно денежных средств для финансирования своей деятельности до 4 квартала 2021 года. Основываясь на этой оценке, весьма вероятно, что она привлечет дополнительные денежные средства к 1 кварталу 2021 года. Как правило, биотехнологическим компаниям нравится владеть средствами на срок около 1 года. 📎Риски для бизнеса Положительные результаты во второй фазе исследования BRIGHT с использованием Zygel для лечения пациентов с расстройством аутистического спектра были достигнуты благодаря тому, что это были несравнительные исследования без контроля плацебо. Риски появляются, когда препарат переходит к следующей фазе, в которой препарат сравнивается с плацебо. Поэтому, чтобы подтвердить, что Zygel действительно работает в лечении этой популяции пациентов, он должен будет победить плацебо. Риск заключается в том, что исследование может закончиться неудачей, и в этом случае программа может быть прекращена. Что касается программы Fragile X (Х-синдром ЗПР), есть несколько рисков. Один из рисков заключается в решении Управления по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). Позволит ли оно компании Zynerba продвинуться к 3-ей фазе исследования. В 4 квартале 2020 г., ожидается заседание, и еще предстоит выяснить, придется ли компании проводить еще одно отдельное исследование 2-й фазы, ориентированное на пациентов с Х-синдромом ЗПР с геном FMR1, или же она может сразу перейти к 3-й фазе. Второй риск заключается в том, что положительные данные Zygel по лечению FXS пациентов с геном FMR1 были сделаны на заранее спланированном разовом анализе из неудачного исследования 3-й фазы. Нет гарантии, что повторное исследование 3-й фазы, нацеленное только на конкретных пациентов FXS с геном FMR1, даст положительный клинический результат. Это последний шанс для Zygel, когда речь идет о лечении пациентов с Х-синдромом ЗПР. 📎Заключение У Zynerba все еще есть шансы на успех с Zygel. Неудача на 3-ей фазе исследования у пациентов с Х-синдромом ЗПР стала огромным ударом для компании и ее акций. Однако заранее спланированный разовый анализ пациентов с метилированием гена FMR1 достиг статистической значимости. Около 80% пациентов имели этот ген FMR1 в данном исследовании. Однако говорят, что ген FMR1 есть примерно у 60% больных Х-синдромом. Это по-прежнему обеспечивает значительное количество пациентов, которых Zynerba может лечить. Это может быть не вся популяция, но все же большинство. В то же время у Zygel хорошие предварительные данные в рамках лечения пациентов с аутизмом. Помимо этих упомянутых показаний, Zynerba все еще использует Zygel для лечения других заболеваний, таких как синдром делеции 22q и эпилептическая энцефалопатия.