{$GBT}
Global Blood Therapeutics, Inc. запускает программу раннего доступа к Voxelotor
Global Blood Therapeutics, Inc. объявила о начале программы раннего доступа к вокселотору в Европе и других регионах за пределами США для лечения гемолитической анемии у пациентов с серповидно-клеточной анемией (SCD) в возрасте от 12 лет и старше.
Первый в своем классе пероральный препарат, принимаемый один раз в день, вокселотор непосредственно подавляет полимеризацию гемоглобина, основную причину серповидности и разрушения красных кровяных телец при ВСС.
Серповидный процесс вызывает гемолитическую анемию (низкий гемоглобин из-за разрушения красных кровяных телец), которая нарушает адекватную доставку кислорода к тканям и органам тела.
Voxelotor одобрен в США под торговым наименованием Oxbryta® для лечения SCD у пациентов в возрасте от 12 лет и старше. GBT ранее объявил, что планирует получить одобрение регулирующих органов для лечения гемолитической анемии при ВСС у пациентов в возрасте от 12 лет и старше в Европе.
Программа раннего доступа - это механизм, позволяющий сделать лекарства доступными до утверждения по запросу врача для соответствующих пациентов, не имеющих альтернативного варианта лечения. Посредством программы раннего доступа к вокселотору врачи в странах с нормативно-правовой базой раннего доступа могут запросить вокселотор для соответствующих критериям пациентов с ВСС, у которых нет доступа к лекарству в рамках клинического исследования.
Программа реализуется в партнерстве и под управлением подразделения Inceptua Group по доступу к лекарственным средствам, которое имеет опыт в разработке стратегии, разработке и оперативном внедрении программ доступа до утверждения, которые делают фармацевтические продукты, находящиеся в клинической разработке, доступными для пациентов по мере необходимости.