{$GBT} представляет новые данные о долгосрочном и реальном использовании таблеток Oxbryta® (вокселотор) у пациентов с серповидноклеточной болезнью на 62-м ежегодном собрании и выставке ASH Global Blood Therapeutics, Inc. объявила о новых данных 72-недельного анализа Фазы 3 исследования HOPE таблеток Oxbryta® (вокселотора) у пациентов с серповидно-клеточной анемией (SCD). Эти данные, а также новые результаты практических исследований Oxbryta были представлены на полностью виртуальном 62-м ежегодном собрании и выставке Американского общества гематологов (ASH). 72-недельный анализ исследования фазы 3 HOPE. Анализ полных данных из исследования фазы 3 HOPE Study поддерживает долгосрочное использование Oxbryta для уменьшения анемии и гемолиза, с потенциалом снижения связанной с этим заболеваемости и смертности от ВСС. Анализ данных за 72 недели (Реферат № 1716) показал, что Oxbryta в дозе 1500 мг привел к стойкому улучшению уровня гемоглобина и маркеров гемолиза в течение 72 недель лечения. Подавляющее большинство пациентов (примерно 90 процентов) достигли улучшения гемоглобина> 1 г / дл от исходного уровня в один или несколько временных моментов во время исследования по сравнению с плацебо (примерно 25%). Исследование также показало: Значительное улучшение маркеров гемолиза непрямого билирубина и процентного содержания ретикулоцитов. В соответствии с ранее опубликованными данными за 24 недели, лечение Oxbryta оставалось хорошо переносимым. Наиболее частыми побочными эффектами были головная боль, диарея, боль в животе, тошнота, артралгия, сыпь и гипертермия. Другой анализ HOPE Study (Abstract # 795) показал, что более высокий уровень гемоглобина, достигнутый с помощью Oxbryta, связан с более низкой частотой вазоокклюзионных кризов (ЛОС) в течение 72 недель. Хотя исследование HOPE не было разработано и не предназначено для демонстрации воздействия на летучие органические соединения, эти результаты свидетельствуют о важности снижения гемолиза и повышения уровня гемоглобина у людей с SCD за счет ингибирования полимеризации. В частности: среднегодовые показатели заболеваемости ЛОС были численно ниже у пациентов, получавших Oxbryta 1500 мг (2,4), чем плацебо (2,8); эта числовая разница была больше у пациентов, которые испытали два или более летучих органических соединений за год до исследования. Пациенты с самым высоким средним уровнем гемоглобина в течение 72 недель испытали наименьшее количество летучих органических соединений с Oxbryta, с постепенным снижением уровня летучих органических соединений по мере повышения уровня гемоглобина. В третьем анализе исследования HOPE (реферат № 802) использовалась шкала общего клинического впечатления от изменений (CGI-C), подтвержденная мера результатов, которая обеспечивает целостную оценку эффекта лечения. Результаты показали, что лечение Oxbryta по сравнению с плацебо привело к статистически значимому более высокому рейтингу улучшения общего состояния здоровья пациента через 72 недели лечащим врачом. Анализ (аннотация № 2627), оценивающий данные заявлений Symphony Health от подгруппы из 1275 пациентов с SCD в возрасте от 12 лет и старше, получавших Oxbryta, показал статистически значимое снижение годовых показателей трансфузий и снижение ежегодных показателей VOC после начала терапии Oxbryta. Дополнительное исследование (реферат № 1723) из серии случаев, проведенных в одном центре, показало, что и пациенты, и врачи наблюдали улучшение состояния здоровья на основе показателей общего впечатления пациента - улучшение (PGI-I) и общего клинического впечатления - улучшения (CGI-I). шкалы для изучения восприятия пациентом и клиницистом состояния здоровья у пациентов, получавших Oxbryta. Кроме того, хотя о случаях побочных эффектов со стороны желудочно-кишечного тракта сообщалось с такой же частотой, что и в исследовании HOPE, пациенты были успешно вылечены путем корректировки режимов дозирования и продолжали лечение.