$APLT Исследование ACTION-Galactosemia Kids Phase 3 было разработано для оценки влияния лечения говорестатом против плацебо на клинические результаты с течением времени у 47 детей в возрасте от 2 до 17 лет с галактоземией. Основная конечная точка, Глобальный статистический тест, представляла собой составную сумму изменений, состоящую из четырех конечных точек: OWLS-2 Oral Expression (OE), OWLS-2 Listening Comprehension (LC), BASC-3 Behavior Symptoms Index (BSI) и BASC-3 Activities of Daily Living (ADL). Дополнительный заранее заданный анализ чувствительности включал познание в основной конечной точке (батарея NIH-Toolbox Cognition Battery). Дополнительные клинические результаты были оценены как вторичные конечные точки, включая адаптивные навыки и тремор. Клинические результаты оценивались каждые 6 месяцев независимым комитетом по мониторингу данных (DMC) с брандмауэром. Лечение говорестатом продемонстрировало последовательную и устойчивую клиническую пользу при повседневной жизни, поведенческих симптомах, познании, адаптивном поведении и треморе. В то время как статистическая значимость, определяемая как значение p <0,05, не была достигнута на первичной конечной точке, со временем было продемонстрировано систематическое улучшение для общей первичной конечной точки (p=0,1030) и для заранее определенного анализа чувствительности, включая познание (p=0,0698). Отдельные речевые и языковые компоненты первичной конечной точки не пострадали, что, как предполагается, связано с отсутствием прогрессирования в группе плацебо и сопутствующей логопедией, полученной почти всеми детьми в ходе испытания. Следует отметить, что пациенты с тяжелым дефицитом речи показали благоприятную тенденцию к улучшению с говорестатом по сравнению с плацебо. Постспециальный анализ глобального статистического теста, включая поведение и деятельность повседневной жизни, но исключая речевые и языковые компоненты (OWLS-OE и OWLS-LC), продемонстрировал очень статистически значимое преимущество активного лечения по сравнению с плацебо (p=0,205), которое со временем усилилось. Govorestat обеспечил статистически значимую выгоду от толчного толчко в течение 18 месяцев (p=0,0428), измеренное тестом на спиральный рисунок Архимеда, и адаптивные навыки, оцененные индексом адаптивных навыков BASC-3 (p=0,265). В соответствии с предыдущими данными улучшение уровня галактитола сохранялось на протяжении всего испытания без влияния на Gal-1p или галактозу, что еще больше устанавливало причинно-следственную роль галактитола в патогенезе заболевания. Говорестат по-прежнему безопасен и хорошо выдержается во всех возрастных группах; сообщений о серьезных неблагоприятных явлениях, связанных с лечением (SAE).