$BMRN ✅ BioMarin объявляет о положительных результатах продолжающегося глобального исследования GENEr8-1 в фазе 3 по валоктокогену роксапарвовеку - исследуемой генной терапии для лечения взрослых с тяжелой формой гемофилии А. 📍Это крупнейшее на сегодняшний день глобальное исследование 3-й фазы любой генной терапии гемофилии, в котором участвуют 134 человека. 👤 134 участника исследования достигли всех первичных и вторичных конечных точек эффективности по результатам двухлетнего анализа. 📉 Годовая частота кровотечений (ABR) снизилась на 85% по сравнению с исходным уровнем, демонстрируя превосходство над профилактикой фактором VIII. 👉 Средняя активность фактора VIII 23 МЕ/дл (хромогенный анализ); 36 МЕ/дл (одноэтапный анализ) наблюдалась в течение 2-го года. 📍Компания планирует представить дополнительные данные на предстоящих медицинских встречах. 📆 Заявка на получение разрешения на продажу находится на рассмотрении в Европейском агентстве по лекарственным средствам (EMA), а подача заявки NDA в FDA ожидается во 2 квартале 2022г. #новости #bmrn