ARQT Аркутис занимается не тем, чем большинство других биотехов. Они не занимаются онкологией или не ищут средства от мерзкого ковида. Они занимаются пенками и кремами, но не очередными что-то там подтягивающими, а средствами от псориаза, дерматита и других малоприятных кожных заболеваний. Псориаз не заразен, хотя предубеждений от этого не меньше, портит фасад носителя, и полноценного избавления тоже, насколько понимаю, пока нет. Пайплайн предусматривает разработку средств от псориаза, атопического и себорейного дерматита, алопеции, витилиго и тп. Рынок средств против аутоиммунных кожных заболеваний просто гигантский - десятки млрд долларов. Если ребята преуспеют, то получат свой кусочек рынка во много миллиардов долларов, их собственные оценки к 2030 году - 3-8 млрд. долларов. Не скромно, но сколько там до того 2030го ещё... Конкурентов с одной стороны не мало, но все имеют в сравнении существенные минусы и побочки. Компания создана в 2016 году и, естественно, только кушает деньги, но ускоряются в этом направлении и кушали в прошлом 2020 году уже по 11 млн. долларов в месяц из-за начала клинических испытаний. Даже докап провели, которого должно хватить до 2022 года - всего около 300 млн в активах. Так что же от них ожидать? Надо отметить, что это не Алло и Эдит с 1 фазами теоретических блокбастеров, результат должен появиться гораздо скорее. Они продвинулись, о 3ей фазе в 1 кв 2021 должны отчитаться по крему с рофлумиластом для лечения бляшечного псориаза, результаты 3ей фазы испытаний этого же средства для лечения атопического дерматита должна появиться в 2ой половине 2022 года. Результаты пока показывают обнадеживающие - на хороших новостях испытаний с ноября неплохо выросли. Ещё один крем от хронической экземы рук - результаты по 2ой фазе ожидаются к средине 2021 года. В оперативной разработке 4 препарата, направленных на 7 видов заболевания. Ну вообще-то два препарата, просто в разных формах. О команде: большая часть людей пришли/работали в Amgen, включая CEO. В 2020 году сменили главного медицинского специалиста Говарда Велгуса (10 лет на фрезерном станке, тьфу, в Пфайзере), но он остался советником. И поставили Патрика Барнетта, проработавшего 5 лет в Новартисе и занимавшегося также клиническими испытаниями в области дерматологии, а также ещё в паре компаний, названия которых мне ни о чем не говорят. Из необычного - это то, что, насколько понимаю, права на сам рофлумистат принадлежат AstraZeneca. Хотя ребята и бодро заявляют о 5 существующих и 5 отложенных (?) патентах для своих Arq-151/154 и сроке действия патентной защиты до 2037 года. Особых движений среди инсайдеров нет, кажется, что просто на текущие личные расходы иногда продают по процентику своих акций.

ALLO Hello! Проблемы с пикированием акций вниз (ну не как Cortexyme) у уважаемой компании Allogene начались после конференции ASH (вообще громко прошла) и связаны с их терапией рецидивирующей множественной миеломы Allo-715. Показанная эффективность в 60% инвесторов не впечатлила. К тому же один из пациентов терапии умер, хотя причина по заявлениям и не в терапии. Однако, на той же конференции блистали J&J с эффективностью под 100 (правда, 6 из 97 умерли предположительно из-за побочек). Однако, вопрос еще в неравномерности доз и длительности эффекта. Впрочем нюансов много, профи уже писали и в пульсе тоже, так что отчаиваться из-за неплохого, но на фоне конкурентов не блистательного выступления, смысла нет. К тому же в загашнике есть ещё Алло-501501А (неходжкинские лимфомы), результаты 1 фазы ожидаются в 1 половине 2021. Подача IND и начало клинических исследований алло-605 (более эффективный turboCAR, также множественная миелома), алло-316 (лечение твердых опухолей/почечно-клеточная карцинома) стартуют клинические испытания в 2021. Да, здесь, увы, не приходится ждать новостей, что FDA что-то одобрило, но это не мешает на хороших клинических данных и после подобных ASH конференций показывать приличный рост. Команда подобралась неплохая ребята из Pfizer, GSK, Gilead... Они уже умудрились впарить в 2017 году Kite Pharma Гилеаду за 12 ярдов и первая одобренная FDA car-t терапия под брендом Yescarta принесла ему в 3 квартале 138 млн. Структура владения свидетельствует о том, что институционалы и компании (Pfizer) верят в компанию, да и отсутствие бегства инсайдеров на данной стадии, радует. Финансы. Здесь все изумительно. Нет, конечно, не в том смысле, что компания офигительно зарабатывает, мы же говорим о биофарме! Тем не менее компания имеет более 1 млрд. долларов (9 мес 2020) про запас, транжирят 15-20 млн. баксов в месяц. Т.е. необходимость допки в ближайшие пару лет отсутствует, хотя будут успехи кто же откажется.

RYTM Сразу оговорюсь, что не претендую на истину, да и почерпано все из более-менее открытых источников галопом. Ритмичные фармацевты довели таки свой орфанный продукт до финального рассмотрения FDA, притом даже приоритетного рассмотрения. Свое чудодейственное снадобье они пилят уже больше 10 лет и при провале в одной из дисциплин, есть шанс преуспеть в другой. К слову, единственный в их пайплайне препарат, но использовать его можно в отношении значительного ряда паталогий, связанных с ожирением. Если все пройдет хорошо - то 27 ноября (как назначено) Ритм получит акцепт и помчится вперёд пытаться убедить всех 50 потенциальных покупателей (или врачей и Medicare) в необходимости использования именно их снадобья и будет пытаться вытрясти сотни тысяч баксов за свои инъекции, как и другие уважаемые и уже преуспевшие компании монопродуктов. Разработки сетмеланотида касаются воздействия на рецепторы меланокортина-4, отвечающих за пищевое поведение и энергетический баланс, мутации гена приводят к ожирению. Судя по некоторым источникам у сетмеланотида могут быть неоднозначные побочки, помимо сравнительно успешного воздействия на остервенелое желание что-то сожрать (а именно тошнота, эрекция, и заодно пигментация кожи). Судя по их же презе Ритм имеют классный результат для одного из видов патологий - POMC (100-500 пациентов в США, а скорее 50), и вроде как приемлемый результат для второй патологии - LEPR (500-2000). У компании есть немного кэша в закромах 180 млн. долларов, кушают по 30+ млн в квартал и пока ничего не зарабатывает. Цель в принципе верная - получить разрешение для суперредкого заболевания, без конкурентов, затем закрепить успех на двух таких же редких синдромах Барде-Бидля и Альстрёма (3 фаза КИ) - ещё потенциально 1000-2000 пациентов и потом уже корзиной добавить ещё тысяч 50 пациентов на разных редких патологиях.