$ARWR Arrowhead Pharmaceuticals вводит дозы первому пациенту в AROAAT2002 Open Label, фаза 2, исследование ARO-AAT для лечения болезни печени альфа-1 20 декабря 2019 г. ПАСАДЕНА, Калифорния .-- (БИЗНЕС-ПРОВОД) - дек. 20, 2019 - Сегодня Arrowhead Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ARWR) объявила, что она дала дозу первому пациенту в AROAAT2002, открытом клиническом исследовании фазы 2 ARO-AAT, второго поколения исследовательской РНК-интерференции (RNAi), разработанной компанией. разрабатывается для лечения редкого генетического заболевания печени, связанного с дефицитом альфа-1-антитрипсина (AATD). Arrowhead также проводит исследование SEQUOIA Phase 2/3, которое является продолжающимся, потенциально центральным исследованием, начавшим дозирование пациентов в августе 2019 года. Хавьер Сан Мартин, медицинский директор Arrowhead, сказал: «Мы стремимся помочь сообществу альфа-1 и хотели бы поблагодарить участвующих исследователей и пациентов, у которых в настоящее время нет доступных вариантов лечения болезни печени альфа-1». чем пересадка печени. AROAAT2002 - это важное исследование в рамках нашей программы развития ARO-AAT, которое дает нам ключевую возможность оценить реакцию пациента на лечение в различные моменты времени. Это может оказаться полезным для будущего нормативного и коммерческого планирования по мере развития программы развития ARO-AAT ». AROAAT2002 (NCT03946449) - это пилотное открытое многоэтапное исследование фазы 2 для оценки изменений в новой шкале гистологической активности в ответ на ARO-AAT у пациентов с AATD-ассоциированным заболеванием печени. Приблизительно 12 участников будут зарегистрированы в двух последовательных группах. Всем подходящим участникам потребуется биопсия до введения дозы и биопсия в конце исследования. Участникам, прошедшим лечение, также будет предложена возможность продолжить лечение в открытом выпуске (OLE). Включая OLE, изменения в новой шкале гистологических оценок будут оцениваться через 6, 12, 18 и 24 месяца лечения ARO-AAT.