$CCXI Информация от 20 марта 2021г Дизайн исследования В рандомизированное контролируемое исследование ADVOCATE были включены пациенты с АНЦА-ассоциированным васкулитом. Пациентов рандомизировали в отношении 1:1 в группу авакопана в дозе 30 мг 2 раза в день или преднизолона (у пациентов проводилась титрация дозы). Отметим, что все пациенты получали терапию циклофосфамидом (с последующим азатиоприном) или ритуксимаб. В качестве первичной конечной точки рассматривали ремиссию, определяемую по Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS) в 0 баллов (от 0 до 63 баллов) на 26 неделе и отсутствие терапии глюкортикостероидами в предшествующие 4 недели. В качестве вторичной конечной точки рассматривали поддержание ремиссии (ремиссия на 26 и 52 недели). Результаты 331 пациент был рандомизирован в исследование: 166 пациентов в группу авакопана и 165 – в группу преднизолона. Средний балл по шкале BVAS составил 16 в обеих группах. Как показал анализ, ремиссия на 26 неделе наблюдалась у 72,3% в группе авакопана и у 70,1% пациентов в группе преднизолона (различие, 3,4%; 95% ДИ, −6,0-12,8; P<0,001 для noninferiority; P=0,24 для superiority). Как показал анализ стойкая ремиссия на 52 неделе отмечена у 65,7% пациентов из группы авакопана и у 54,9% пациентов из группы преднизолона (различие, 12,5%; 95% ДИ, 2,6-22,3; P<0,001 для noninferiority; P=0.007 для superiority). По данным анализа безопасности серьёзные побочные эффекты, включая ухудшение васкулита, имели место у 37,3% пациентов, получавших экспериментальный препарат, и у 39% пациентов, получавших преднизолон. Заключение Согласно результатам исследования у пациентов с АНЦА-ассоциированным васкулитом авакопан не уступает преднизолону, но и не превосходит преднизолон по достижению ремиссии на 26 неделе, но при этом превосходит преднизолон по поддержанию ремиссии на 52 неделе. Источник: David R.W. Jayne, Peter A. Merkel, Thomas J. Schall, et al. Avacopan for the Treatment of ANCA-Associated Vasculitis. N Engl J Med 2021; 384:599-609. В принципе из этого и следует то что авакопан вполне пригоден для дальнейшего использования. Вот только с дизайном исследования накладочка и получилась, ибо выглядит будто препарат не намного лучше того который уже используется. Банкрот вряд-ли, а вот заставить переделать дизайн или провести контрольные испытания - это возможно. В любом случае всё будет ясно 7 июля, а до этого времени гадать смысла не вижу. Но пересмотрев многие препы по этой теме уверен что у авакопана шансы вполне достойные на одобрение. Советую всем прочитать больше про васкулит и про методы его лечения. Как действует авакопан и его аналоги. А не беспочвенно трястись от каждого шороха А пока моё заключение такое: Если не взлетит до 7 июля, то ждём одобрения. Нет одобрения, то долгосрочка. Всем удачных заработков и крепких нервов ^-^