🧬ОСТАЛЬНЫЕ РАЗРАБОТКИ SAREPTA - Часть 4 разбора $SRPT ❗️По частям разбора можно перемещаться с помощью тега #АО_SRPT 🧬ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ Помимо SRP-9001 генетический портфель включает кандидатов на борьбу с болезнями: 🧬 Мышечная дистрофия Дюшенна 📌 GALGT2 - испытания обещали начать до конца 2017 г, с тех пор ни слухом ни духом 📌 GNT 0004 - испытания проводит Genethon, тот же принцип действия что и в SRP-9001. Старт был в апреле 21 г. 🧬 Поясно-конечностная мышечная дистрофия (ПКМД) Это генетические заболевание, связанное с мутациями в некоторых генах, из-за которого образуется недостаток определенных белков. Результат => прогрессирующая, изнуряющая слабость и истощение, которые начинаются в мышцах вокруг бедер и плеч, а затем переходят в мышцы рук и ног. Только в США примерно 8000 человек. Есть несколько типов ПКМД, так как может вызываться недостатком разных белков, и в связи с этим есть несколько препаратов. Все из них основаны на AAVrh74 - рабочую копию нужного гена вводят в клетку с помощью безвредного вируса, после чего ген должен начать производить белок и остановить течение болезни: 📌 SRP-9003 - мутация 2E, фаза ½, начата 27.10.18, данные были 28.09.20, вроде бы хорошие, увеличение дозировки помогает. 📌 SRP-9004 - мутация 2D, фаза ½, начата февраль 2015, данные 2019 г, хорошая эффективность 📌 SRP-9005 - мутация 2C, доклиника, на мышах хороший эффект 📌 SRP-6004 - мутация 2B, недавно получили IND, и испытания еще не запущены. 📌 SRP-9006 - мутация 2L, недавно получили IND, и испытания еще не запущены. 📌 Calpain 3 - мутация 2A - самая распространенная в ПКМД - 33%, недавно получили IND, и испытания еще не запущены. 💰Все эти препараты позволят покрыть 70% рынка ПКМД, что при средней выручке 500 тыс на пациента (что минимум для редких болезней) принесет компании как минимум $2.8 b. 💸Все разработки кроме Calpain 3 были получены в ходе выкупа компании Myonexus в 2019 г. Calpain 3 лицензирован у Общенациональной детской больницы в 2021 г. 🔍 Что интересно, все программы, в том числе и SRP-9001, используют AAVrh74 вектор, что свидетельствует о том, что данные по двойным слепым исследованиям SRP-9003 и SRP-9004 смогут предсказать успех их главного исследования в случае позитивных данных. 🏥Из конкурентов есть $BBIO, но их программа BBP-418 касается мутации 2i. Расширение маркировки в таких болезнях сделать очень трудно, поэтому можно не беспокоиться 🧬 Иные редкие болезни Есть большое количество препаратов на доклинической стадии: 📌Neurotrophin 3 от Болезни Шарко-Мари-Тута типа 1 📌Препарат от кардиомиопатии 📌CNS-1 от расстройств центральной нервной системы 📌 от множественного склероза 📌+ от Болезни Ниманна Пика (типа С) 📌+ от Мышечной дистрофии Эмери-Дрейфуса (тип 1) И на до-доклинической стадии (Discovery) : 📌от болезни Помпе - конкурент $FOLD $SNY 📌+ от синдрома Ретта - конкурент $ACAD 📌+ от синдрома Драве - конкурент {$ZGNX} 📌+ от синдрома Ангельмана - конкурент $IONS $RARE 🧬ГЕННАЯ ИНЖЕНЕРИЯ Есть 2 в коллаборации с ведущими университетами США, находящиеся на до-доклинической стадии, касающиеся борьбы с МДД 📌 Дьюкский университет - in vivo терапия CRISPR Cas9 по извлечению мешающих экзонов из гена дистрофина. 📌 Гарвард - схожая с предыдущей. Успех этого направления предвосхищен результатом in-vivo терапии NTLA-2001 $NTLA, которая как раз-таки и заключается в удалении поврежденного гена, поэтому это будет последней “подложенной соломкой” для программы по борьбе с МДД - если все провалится, то это поможет. 🔎ВЫВОД ПО ВСЕМУ ПАЙПЛАЙНУ Компания делает 2 очевидные ставки на борьбу с МДД и ПКМД и использует при этом, фактически, одну и ту же технологию. Но даже если эта ставка не оправдается у компании есть огромные доклинические “тихие гавани” направленные на редкие болезни, поэтому тот доход который Sarepta получает от МДД она направит на сильнейшее расширение пайплайна. Стратегически верный ход. #Аптекарский_огород ❤️ Подписывайтесь на профиль, чтобы не пропустить уникальную аналитику!