$GBT- компания сконцентрировалась на разработке лекарства против редкого заболевания - серповидно-клеточной анемии. В ноябре 2019 года voxelotor получил ускоренное одобрение в Соединенных Штатах для лечения серповидноклеточной болезни (SCD) для тех, кому исполнилось 12 лет и старше.США. Управление по контролю за продуктами питания и лекарствами (FDA) считает его первоклассным лекарством Серповидно-клеточная анемия – редкое заболевание, от которого страдают около 100 тыс. человек в США и около 60 тыс. человек в Европе. Расходы на борьбу с заболеванием для одного человека составляют около $300 тыс. в год и около $700 тыс. - в течение жизни пациента. Использование препарата Oxbryta (voxelotor) позволяет более чем в два раза сократить издержки на поддержание стабильного состояния больных. Стоимость годовой терапии данным препаратом составляет около $125 тыс Препарат не имеет аналогов и начал свою коммерциализацию Пандемия негативно повлияла на количество рецептов на Oxbryta и, следовательно, на продажи Oxbryta. Продажи Oxbryta за последние три и девять месяцев составили 38,6 и 82,5 миллиона долларов соответственно. В настоящее время в США насчитывается 86000 пациентов , которые проходят лечение под текущим лейблом Oxbryta, но с расширением лейбла Oxbryta FDA на детей до 12 лет и одобрения в Европе и на Ближнем Востоке общая численность поддающихся лечению пациентов увеличивается примерно до 250,000, что указывает на то, что адресный рынок составляет около 28 миллиардов долларов. Следует помнить, что Oxbryta в настоящее время одобрена в США и Европе для пациентов старше 12 лет, и компания расчитывает подать заявку в FDA для расширения ее использования для детей до 12 лет в середине 2021 года. Несмотря на неудачу из-за пандемии, потенциал продаж Oxbryta остается огромным - несколько миллиардов долларов. При сохранении текущей динамики на НИОКР и отсутствии событий, способных отразиться на выручке, к 2024 году продажи компании смогут достигнуть $1,4 млрд Voxelоtor - $125 тыс в год, 700 тысяч в среднем больному за всю жизнь. GROSS продукта -99 % рынок около 2 ярдов У GBT, то в настоящее время есть два препарата-кандидата: (Inclacumab и GBT021601), оба на ранних стадиях испытаний. GBT021601 - это ингибитор полимеризации HbS (серповидного гемоглобина) третьего поколения GBT. Согласно только что опубликованным доклиническим данным, это гораздо более эффективная версия, чем Oxbryta (препарат первого поколения) Inclacumab недавно были опубликованы предварительные результаты испытаний с участием около 700 пациентов, которые дали многообещающие результаты. GBT намеревается начать два испытания фазы III в первой половине этого 2021 года, чтобы подтвердить эффективность инклакумаба в предотвращении ЛОС у пациентов с этим хроническим заболеванием. Первое исследование предназначено для профилактики хронических летучих органических соединений, такое же, как и Adakveo компании Novartis. GBT считает, что инкакумаб может обеспечить улучшения по сравнению с Адаквео, поскольку он может не обеспечивать оптимальное ингибирование Р-селектина на минимальных уровнях, и поскольку инкакумаб может улучшить удобство и приверженность пациента лечению при однократном введении ежеквартально по сравнению с ежемесячным введением Адаквео. Если результаты двух испытаний фазы III покажут хорошие данные, GBT примет решение представить NDA в начале следующего 2022 года. Риски: Без сомнения, основной краткосрочный риск здесь заключается в том, что пандемия усугубится в ближайшие месяцы и, следовательно, снизит продажи Oxbryta. Недавнее существенное падение как раз было обусловлено слабыми результатами продаж в 3кв и плохой динамикой экспансии продукта из-за пандемии. В целом я считаю, что 2021 год будет отличным для $GBT . Как только пандемия закончится, мы должны увидеть значительный рост продаж Oxbrya в ближайшие кварталы. Текущие котировки говорят о явной недооценке потенциала компании. Целевая цена на 2021 год -100$