$SLDB SLDB Solid Biosciences Inc сообщила о двухлетних промежуточных данных об эффективности и безопасности первых трех пациентов, получавших SGT-001 в когорте с высокой дозой (2E14 vg/кг) в рамках IGNITE DMD. Результаты свидетельствуют о длительном преимуществе через 24 месяца после введения SGT-001 по сравнению с естественной историей, что согласуется с результатами, полученными в 12-месячный и 18-месячный периоды. Данные, полученные от пациентов 4-6, свидетельствуют об улучшении двигательной функции через два года после инфузии на фоне ожидаемого естественного снижения в анамнезе. Кроме того, полученные данные свидетельствовали об улучшении функции легких и устойчивом или улучшенном исходе по сравнению как с исходным уровнем, так и с естественным анамнезом. По теме: Солидный прирост запасов биологических наук после данных генной терапии дистрофии Дюшенна. Solid Biosciences также сообщила о данных биопсии скелетных мышц, собранных через три месяца после инфузии SGT-001 у самых последних дозированных пациентов 7-9. Все шесть пациентов, получавших SGT-001 в когорте с высокой дозой, продемонстрировали экспрессию микродистрофина и правильную локализацию мембраны. Никаких новых данных о безопасности препарата у пациентов 1-9 лет после приема препарата в период от 90 дней до примерно четырех лет выявлено не было. Компания планирует завершить дозирование пациентов в рамках IGNITE DMD в этом году и начать обсуждение конца фазы II с FDA. Solid располагала денежными средствами, их эквивалентами и ценными бумагами, имеющимися в наличии для продажи, на сумму $207,8 млн, достаточную для финансирования своей деятельности и капитальных затрат в 3 квартале 2023 года. Ценовое действие: Акции SLDB упали на 6,25% до $0,99 во время рыночной сессии в последний контрольный понедельник.