BLUE Немного мыслей по компании: У компании 2 одобренных препарата: Зинтегло и Скайсона Есть пайплайн из 4 лекарств: - ЛентиГлобин (HGB-210) - 3 фаза - ЛентиГлобин (HGB-206) - 1/2 фаза - BCL11A - 1ая фаза - Что-то еще по чему еще не начаты официальные стадии анализа эффективности Zynteglo Против чего: бета-Талассемия.•Заболевание крови, чаще вссего встречается в Средиземноморье и Азии (в регионах где была/есть малярия) Частота: 1:100 000 Потенциал: 8 000 людей !!! Далеко не все могут себе позволить Стоимость лекарства: 2 800 000. Лечение: 1 доза Сколько случаев покроется страховкой (если еще включат по текущей стоимости в нее)• Скайсона Против чего:•CSADЗаболевание:•церебральная•адренолейкодистрофия•— редкое заболевание мозга, которое встречается у•молодых мальчиков и•приводит к•инвалидности или смерти.•В•США каждый год рождается около пяти детей с•таким заболеванием, Bluebird bio рассчитывает ежегодно выпускать препарат для•десяти детей от•4•до•17•лет. Частота:•ALD 1:17 000, CSAD: 35%•от•ALD: 1: 45 000 Потенциал: 10 доз в год!!! Стоимость: 3 000 000. Лечение: 1 доза Потенциал в год: до 30 000 000• ЛентиГлобин Против чего: Серповидноклеточная анемия Симптомы серповидноклеточной анемии делятся на две основные категории. Из-за хрупкости красных клеток крови всегда наблюдается анемия, которая может привести к потере сознания, делает больного физически менее выносливым и может вызвать•желтуху•(связанную с чрезмерным распадом•гемоглобина).Кроме этого, периодическая закупорка мелких капилляров в любой части тела может привести к широкому спектру различных симптомов. Частота: 4 млн больных. 1: 2000. (распределение больных есть на скрине ниже) Встречается в средизеиноморье и африке Конкуренты: L-Глутамин,•вокселотор,•кризанлизумаб. Стоимость: 2•800 000•Лечение: 1 доза Вокселотор: 125 000 в год (22 года можно пить) Текущие операционные расходы: 120 миллионов Потенциальные доходы: Zynteglo: 28 миллионов ??? Зависит от включения в страховка в США Скайсона: 30 миллионов Доход за 2022 года: 2 Zynteglo (2 600 000) В ближайшее время компания будет оставаться убыточной. Нужно смотреть на успех ЛентиГлобина как препарата с наибольшим коммерческим потенциалом•