Fortuna77
Fortuna77
14 февраля 2021 в 20:15
Agio/ заметки https://www.agios.com/research/our-research-platform/ AGIO ожидает результатов исследования ACTIVATE-T в первом квартале Портфель генетически определенных болезней Agios основан на его ведущем клиническом кандидате, митапивате, который, по мнению компании, является потенциальным блокбастером трех различных гемолитических анемий. Agios проводит два глобальных ключевых исследования фазы 3 для оценки митапивата как потенциального средства лечения взрослых с дефицитом пируваткиназы; компания недавно объявила о положительных результатах исследования ACTIVATE и ожидает опубликовать данные исследования ACTIVATE-T в первом квартале 2021 года. Agios ожидает подачи заявки на разрешение регулирующих органов США и ЕС для взрослых с дефицитом PK в 2021 году, с потенциальным 2022 годом. коммерческий запуск в обоих регионах. Митапиват также оценивается в полностью включенном исследовании фазы 2 у взрослых с нетрансфузионно-зависимой альфа- или бета-талассемией, а также в качестве потенциального средства лечения серповидно-клеточной анемии в рамках Соглашения о совместных исследованиях и разработках с Национальными институтами здравоохранения США. В 2021 году Agios рассчитывает начать глобальные ключевые исследования фазы 3 по талассемии, включая как альфа-, так и бета-талассемию, а также популяции пациентов, зависимых от переливания крови и не зависимых от переливания крови, и серповидно-клеточной анемии. Кроме того, Agios намеревается оценить применение митапивата у педиатрических пациентов при всех трех заболеваниях. Помимо митапивата, Agios продвигает растущую линейку генетически определенных заболеваний, основываясь на своем основном опыте в области клеточного метаболизма и новаторском лидерстве в активации PK. AG-946, пероральный активатор нового поколения на клинической стадии как дикого типа, так и мутировавших ферментов пируваткиназы R, вошел в первое клиническое исследование на людях в третьем квартале 2020 года. развивается, чтобы включить богатый и устойчивый портфель генетически определенных целей по болезням с четкими областями применения. К ним относятся наследственные и приобретенные анемии, миопатии, заболевания сетчатки и болезни с врожденными нарушениями метаболизма, такие как аминоацидурии, аминоацидемии и другие. По мере того, как исследовательская деятельность компании продолжает развиваться, Agios может развивать партнерские отношения с добавленной стоимостью, которые могут принести дополнительный опыт в области определенных заболеваний. Прогноз 80
Нравится
Не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией
Читайте также
26 ноября 2024
Транснефть: стабильная монополия
22 ноября 2024
Валютные облигации: как выбирать?
Авторы стратегий
Их сделки копируют тысячи инвесторов
KsenoFund
+14,6%
6,1K подписчиков
Berloga_Homiaka
8,8%
7,3K подписчиков
Orlovskii_paren
+16%
7,7K подписчиков
Транснефть: стабильная монополия
Обзор
|
Вчера в 13:00
Транснефть: стабильная монополия
Читать полностью
Fortuna77
5 подписчиков 18 подписок
Портфель
до 500 000 
Доходность
+18,23%
Еще статьи от автора
2 июня 2021
Заметки /доктор/$#​​ BioXcel Therapeutics #BTAI По тикеру было довольно много позитивных новостей за последние месяцы, но все же, котировки неуклонно снижаются с конца февраля. Компания подала заявку на рассмотрение нового лекарства NDA для BXCL-501©️ в лечении шизофрении и биполярного расстройства ранним мартом, приняли ее на рассмотрение 19 мая (ноль реакции на графике, то ли +10% у #AXSM💣 на зеркальной новости). Дату PDUFA ведомство поставило 5м января 2022 года. Самое удивительное во всей этой истории с изучением уже известных науке молекул под новым ракурсом (фишка компании) - это то, что с момента старта испытаний на людях до подачи заявки NDA по BXCL-501 прошло всего лишь 28 месяцев - рекордный срок благодаря ускоренному пути подачи🏎. Просто что-то невообразимое для фармы, где коммерциализация препарата занимает десятилетия. Кстати, по этому же дексмедетомидину 💊 не так давно закончились КИ фазы 2 в лечении ажитации при деменции - тоже совсем не маленький рынок (13 млн. пациентов). Предварительные данные выглядят очень обнадеживающими, а главное, статистически значимыми, встреча с чиновниками из FDA по их обсуждению состоиться уже до конца этого месяца, должны дать добро на третью фазу.🤝 Предположительно, основной причиной сползания котировок выступили не убедительные данные по безопасности все того же BXCL-501 по не основному направлению - борьбе с опийным абстинентным синдромом💉. Первичные точки по безопасности были достигнуты, но вот при приеме самой высокой дозировки частота побочных эффектов существенно превосходила такие при приеме плацебо. Вторичные конечные точки по эффективности так же вызвали вопросы, но и лица, принимавшие участие в исследованиях были, так сказать, с определенной спецификой, сами понимаете. При текущей рыночной капитализации в 850 млн. долларов компания имеет 194 млн.$ наличных. Последние полтора года каждый квартал покупки фондов доминируют над продажами, хотя инсайдеры не спешат увеличивать позицию. Однако, очень интересна структура капитала, где 36% акций принадлежит BioXcel LLC🏛. Весь пайплайн целиком принадлежит Биоэкселю - с будущих продаж ни кому не придется отдавать долю - все пойдет в копилку компании. Я по прежнеу считаю, что #BTAI - отличный кандидат на удвоение ближайшие пол года/год. Такого же мнения придерживается и трейдер Fibo Invest, сторонник волновой теории активов на фондовом рынке
14 марта 2021
Заметки/Аllo
27 февраля 2021
НRTX/заметки PDUFA - до 12 мая https://www.herontx.com/home