$EDIT У Editas есть только один кандидат на генную терапию в фазе 1 испытаний и несколько других на доклинической стадии. Однако это не помешало компании достичь рыночной капитализации в 4 миллиарда
$USDRUB
Компания рассчитывает получить данные к концу года по 1 фазе испытаний EDIT-101, кандидата на лечение наследственного заболевания сетчатки (врожденного амавроза Лебера типа 10 (LCA10)), которое может вызвать врождённую слепоту.
Компания также разрабатывает EDIT-301 для борьбы с серповидноклеточной болезнью (SCD) и бета-талассемией, которые являются наследственными заболеваниями крови. В первом случае болезнь искажает форму гемоглобина пациента. Это, в свою очередь, может вызвать опасное для жизни состояние, называемое вазоокклюзионным кризисом (VOCs), когда эритроциты неправильной формы скапливаются и сужают кровеносные сосуды. В США и Ес насчитывается более 165 000 пациентов с SCD и более 15 000 с бета-талассемией.
Прямо сейчас лекарства, которые лечат SCD, стоят до 15 000 долларов за рецепт, несмотря на то, что имеют только умеренную пользу, что указывает на огромную возможность, если Editas найдет лекарство от этого состояния. Компания рассчитывает продвинуть EDIT-301 в клинические испытания в этом году.
К рискам можно отнести тот факт, что компании может понадобится привлечь до 3 млрд долларов , для того чтобы довести свою разработку от 1 фазы до утверждения. Editas имеет только около 500 миллионов долларов НАЛИЧНЫМИ на руках, хотя и без долгов, и привлекла еще 231 миллион долларов в январе для финансирования своей деятельности. Инвесторы не должны удивляться, если компания продолжит продавать акции для финансирования своих исследований в течение следующих нескольких лет.
{$TBIO} {$TUSD}