О компании PTC Therapeutics

$PTCT Translarna от PTC получила отрицательное заключение CHMP о переходе на полную регистрационную лицензию 15 сентября 2023 г. — 06:33 по восточному времени Написано RTTNews.com для RTTNews -> (RTTNews) - PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) объявила в пятницу, что Комитет Европейского агентства по лекарственным средствам для использования человеком (CHMP) дал отрицательное заключение о Трансларне (аталурен) для перехода на полную авторизацию. Компания добивалась преобразования условного регистрационного удостоверения в полное регистрационное удостоверение Трансларны для лечения мышечной дистрофии Дюшенна с нонсенс-мутацией или нМДД. Дюшенн, поражающий преимущественно мужчин, представляет собой редкое и смертельное генетическое заболевание, которое приводит к прогрессирующей мышечной слабости с раннего детства и приводит к преждевременной смерти в середине 20-х годов из-за сердечной и дыхательной недостаточности. Отрицательное заключение также относится к продлению существующего условного разрешения. Трансларна получила условное разрешение на продажу в Европе в 2014 году на основании результатов исследования 007. Условное разрешение было продлено в 2017 году, и в рамках продления PTC согласилась на конкретное обязательство провести третье плацебо-контролируемое исследование, исследование 041. Результаты исследования показали номинально статистически значимые результаты по нескольким ключевым конечным точкам в общей популяции мальчиков, включенных в программу лечения, состоящей из 359 человек, даже несмотря на то, что они не соответствовали статистической значимости в подгруппе первичного анализа. PTC заявила, что планирует подать запрос на повторную проверку в рекомендации CHMP согласно рекомендациям EMA, чтобы отменить это мнение, как это уже было сделано ранее в истории регулирования Translarna в Европе. Трансларна останется на рынке и будет доступна пациентам с нМДД до завершения процесса повторного обследования. Ожидается, что заключение CHMP после процесса повторной экспертизы будет вынесено в январе 2024 года, а ЕК ратифицирует это заключение в течение следующих 67 дней. Мэтью Кляйн, генеральный директор PTC, сказал: «Мы удивлены и крайне разочарованы решением CHMP, учитывая хорошо зарекомендовавший себя и благоприятный профиль безопасности и эффективности Трансларны. Конечно, это решение является самым разрушительным для сотен мальчиков. и молодые люди в Европе с нонсенс-мутацией МДД, для которых нет других одобренных методов лечения». Чтобы узнать больше о таких новостях о здоровье, посетите rttnews.com. Взгляды и мнения, выраженные здесь, являются взглядами и мнениями автора и не обязательно отражают точку зрения Nasdaq, Inc.

🔥💊❌ Исследование применения ватикинона у пациентов с атаксией Фридрейха PTC THERAPEUTICS $PTCT не достигло первичной конечной точки Компания прекращает доклинические исследования генной терапии Исследование не достигло своей первичной конечной точки статистически значимого изменения показателя mFARS через 72 недели в популяции первичного анализа. Тем не менее, лечение ватихиноном действительно продемонстрировало значительное улучшение по основным подшкалам заболевания и вторичным конечным точкам. Кроме того, в популяции субъектов, завершивших протокол исследования, была достигнута значимость конечной точки mFARS и нескольких вторичных конечных точек. ✅🔥 Заходи в профиль и подписывайся на горячие новости, отчёты, прогнозы и аналитику 👍 Ставь лайк, если было полезно

$PTCT PTC Therapeutics объявляет о сотрудничестве в области стратегического финансирования с Blackstone на сумму до 1 миллиарда долларов США. Саут-Плейнфилд, Нью-Джерсиа такжеНЬЮ-ЙОРК,27 октября 2022 г./PRNewswire/ --ПТС Терапевтикс, Инк.(NASDAQ: PTCT) сегодня объявила о заключении стратегического сотрудничества в области финансирования с фондами, управляемыми Blackstone (NYSE: BX), чтобы поддержать свою миссию по достижению стабильного состояния предоставления не менее одной терапии каждые 2-3 года, чтобы продолжать принести трансформирующие лекарства пациентам во всем мире. В рамках сотрудничества фонды, управляемые Blackstone Life Sciences иБлэкстоун Кредитпредоставит PTC первоначальный500 миллионов долларовприверженность, в том числе350 миллионов долларовв низкозатратном капитале с низким разводнением на момент закрытия. «Это стратегическое финансирование поддержит ускорение надежного и диверсифицированного портфеля PTC, возможностей для развития бизнеса и общих корпоративных целей», — говорится в сообщении.Эмили Хилл, Главный финансовый директор,ПТК Терапия. «Наши сильные внутренние усилия по разработке и коммерциализации лекарств, опыт развития бизнеса и создания ценности в сочетании с сетью Blackstone и опытом в области медико-биологических наук дают PTC сильную позицию для продолжения выполнения нашей миссии». Это сотрудничество с Blackstone основано на множестве инновационных терапевтических платформ PTC и ее проверенном опыте предоставления революционных методов лечения пациентам с редкими заболеваниями. Индивидуальные срочные обеспеченные кредиты Blackstone обеспечиваются Translarna™, Emflaza® , Upstaza® , сепиаптерином и ватихиноном. В частности, сделка состоит из следующих компонентов: •300 миллионов долларовстаршего обеспеченного долга по ставке 7,25% + SOFR на семилетний срок •50 миллионов долларовпокупка обыкновенных акций PTC •150 миллионов долларовотсрочка погашения долга до 18 месяцев •500 миллионов долларовв потенциальной кредитной линии или другом инвестиционном капитале для поддержки возможностей развития бизнеса при условии взаимного соглашения между Blackstone и PTC.