Форум — CRISPR Therapeutics AG

{$CRSP} The FDA has granted approval to a CRISPR-based gene editing therapy for the first time in history. Ожидаемо одобрено, но вместо ракеты, торпеда. Потому что коммерческие перспективы остаются под вопросом. Курс лечения от болезни будет стоить 2.2 миллиона долларов. Рынок оценивают в 35 миллиардов долларов, 16 тысяч потенциальных покупателей. Поделят между собой рынок как минимум 2 компании. Капитализация CRSP 5.1 миллиард, Vertex 90 миллиардов. В любом случае сидеть в бумаге долго. Но я бы вышел по 75.

{$CRSP} Терапия приостановлена во вторник перед заседанием консультативного комитета Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов для обсуждения предлагаемого генно-редактированного препарата exa-cel от Crispr и партнера Vertex Pharmaceuticals при серповидно-клеточной болезни. Аналитики Truist на прошлой неделе заявили, что их обзор брифинговых документов Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов, опубликованных до встречи, не выявил никаких красных флагов, и что, по их мнению, группа, скорее всего, проголосует за одобрение, после чего Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов получит зеленый свет к целевой дате действий 8 декабря. Кивков FDA сделает exa-cel первым одобренным препаратом с использованием технологии редактирования генов, известной как Crispr. (colin.kellaher@wsj.com)

{$CRSP}, CRISPR Therapeutics 👉 Как писал раннее, все биотехи находятся в накоплении и я жду сигнала для входа. Что имеем сейчас по $CRSP: 🔸После хорошего отчета $CRSP отбился от нижней границы диапазона 🔸По опционным данным большой страйк на $50 подтвержает, что вероятность пойти ниже - маленькая 🔸По данным внебиржевых торгов, перед отчетом акцию покупали, видимо знали о хорошем результате. 📍Отсюда может быть агрессивный вход, т.к. только начало недели, нам нужны объемы для подтверждения 👉 Вход: с текущих, не дороже $56 🎯 Цель: $60 или 14%, $70 или 29% 💼 Позиция: до 1% 🛑 Стоп: $41 (R/R 2.15) Ссылка на мой публичный портфель со всеми сделками - в профиле. #идея #сша #биотеx

Недооцененные защитные акции В первой половине 2023-го года технологические акции росли гораздо быстрее рынка. Это открывает возможности для долгосрочных инвесторов за пределами IT-сектора, считают аналитики Morningstar. Они составили список 5 недооцененных компаний из защитных секторов, которые в меньшей степени зависят от состояния экономики, и объяснили, чем интересен их бизнес. 💉 Moderna {$MRNA} Расширяет портфель препаратов и превращается в одну из крупнейших компаний фарминдустрии. 🧬 CRISPR Therapeutics {$CRSP} Работает над перспективной технологией редактирования генома и препаратами, которые могут стать блокбастерами. 🥩 Tyson Foods {$TSN} Выручка компании диверсифицирована: она продает мясо разного вида. И делает это в 140 странах. 🏥 CVS Health {$CVS} Управляет сетью аптек в США и развивает новые бизнесы в сфере здравоохранения. 🍅 The Kraft Heinz {$KHC} Стратегия фокусируется на эффективности бизнеса и возможности быстро реагировать на изменения вкусов потребителей. Источник телеграм канал Международные инвестиции

✅💊 CRISPR Therapeutics {$CRSP} и Vertex Pharmaceuticals {$VRTX} объявили, что FDA приняло их заявки на получение лицензии на биопрепарат exa-cel ▪️Exa-cel, также известный как exagamglogene autotemcel, представляет собой аутологичную терапию ex vivo с отредактированным геном CRISPR/Cas9, которая получила ключевые названия FDA, такие как Fast Track, Orphan Drug и Rare Pediatric Disease. ▪️Регулирующий орган выпустил приоритетный обзор sBLA при тяжелой серповидно-клеточной анемии (SCD) с целевой датой действия 8 декабря 2023 и стандартный обзор для трансфузионно-зависимой бета-талассемии (TDT) с целевой датой действия 30 марта 2024 ✅🔥 Заходи в профиль и подписывайся на горячие новости, отчёты, прогнозы и аналитику 👍 Ставь лайк, если было полезно

🇪🇺 #ес {$CRSP} {$VRTX} Положительные результаты основных испытаний препарата exa-cel для лечения трансфузионно-зависимой бета-талассемии и тяжелой серповидно-клеточной анемии представлены на ежегодном конгрессе Европейской гематологической ассоциации (EHA) 2023 г. - Оба испытания достигли первичных и ключевых вторичных конечных точек при заранее заданном промежуточном анализе - – Данные продолжают демонстрировать трансформационные и долгосрочные преимущества – - Профиль безопасности соответствует кондиционированию бусульфаном и трансплантации аутологичных гемопоэтических стволовых клеток - Новости без задержки

{$CRSP} {$VRTX} FDA принимает заявки на получение лицензии на биологические препараты для экзагамглогена аутотемцела (exa-cel) для лечения тяжелой серповидно-клеточной анемии и трансфузионно-зависимой бета-талассемии - Первые заявки на редактирование генов CRISPR будут приняты на рассмотрение FDA - - Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) предоставляет приоритетное рассмотрение для тяжелой серповидно-клеточной анемии (SCD) и стандартное рассмотрение для трансфузионно-зависимой бета-талассемии (TDT) – - Целевая дата действия PDUFA: 8 декабря 2023 г. для SCD и 30 марта 2024 г. для TDT – Новости без задержки

Продолжаем записывать наши действия. Только что, продал {$VKCO} . +15 процентов за такой короткий срок, очень приятно. Если будет коррекция, то подумаю о перезаходе, а пока хватит. Как настоящий профессионал, я посмотрел сразу несколько ютуберов (для диверсификации конечно) по теме биотеха и пришел к выводу, что надо покупать ... {$CRSP} Из минусов такой покупки - держать надо долго, а это скучно, поэтому разделим портфель на 2. На половину купим {$CRSP} в долгую, а что на вторую пока подумаю...

#Пресс-релиз CRISPR Therapeutics ( NASDAQ: {$CRSP} ): прибыль на акцию по GAAP за 1 квартал в -0,67 доллара превышает 0,97 доллара . Доход в 100 миллионов долларов превышает 75,67 миллиона долларов . Выручка от совместной работы, признанная в первом квартале 2023 года, в основном относится к выручке, признанной в связи с авансовым платежом от Vertex. Crispr Therapeutics: потенциал роста, скорее всего, появится теперь, когда Exa-Cel с FDA

#ЧТО_ДУМАЮТ_АНАЛИТИКИ {$CRSP} EF Hutton Action - Buy (Reiterated) Price target - 75.0 $ Date - 2023-04-17 О аналитике: Anthony Butler ⭐⭐⭐ Доходность за год: 1.3 % Получите акцию до 20.000 рублей за оформление ИИС по этой ссылке, даже если уже имеете брокерский счёт! Ссылка на оформление ИИС: https://www.tinkoff.ru/baf/AiarQBuQNqe Подарок в виде акции до 20.000 рублей приходит после пополнения ИИС на 20.000 рублей. Оформление ИИС займёт пару минут. За пару минут это отличные деньги, вряд-ли возможно заработать эти деньги где-то ещё за такой короткий срок. Также с ИИС вы сможете получать до 52.000 рублей в год в виде налогового вычета, либо не платить налоги с продажи акций! Чтоб Тинькофф увидел что Вы оформили ИИС по этой ссылке и получили бонус, открывайте ссылку в обычном режиме браузера, не инкогнито и не прерывайте регистрацию, оформляйте именно на той странице куда вы попали по этой ссылке и указывайте при подаче заявки на странице номер телефона на который оформлен Ваш Тинькофф (тогда ИИС оформится гораздо быстрее и не возникнет путаницы). Вы получите акцию до 20.000 рублей за оформление ИИС по этой ссылке даже если у Вас уже есть брокерский счёт в Тинькофф. Подарок за ИИС придёт на Ваш брокерский счёт, и если Вы более месяца держите от 20к рублей на брокерском счету то Вы сможете продать этот подарок сразу. Даже если у Вас уже есть ИИС в другом банке, Вы можете его там закрыть и открыть здесь по этой ссылке, и получить акцию до 20.000 рублей. Ссылка на оформление ИИС: https://www.tinkoff.ru/baf/AiarQBuQNqe Будь вкурсе - #NEWS_ROCKET Пост создан автоматически.

#ЧТО_ДУМАЮТ_АНАЛИТИКИ {$CRSP} Piper Sandler Action - Buy (Reiterated) Price target - 105.0 $ Date - 2023-04-17 О аналитике: Edward Tenthoff ⭐⭐⭐⭐⭐ Доходность за год: 15.1 % Получите акцию до 20.000 рублей за оформление ИИС по этой ссылке, даже если уже имеете брокерский счёт! Ссылка на оформление ИИС: https://www.tinkoff.ru/baf/AiarQBuQNqe Подарок в виде акции до 20.000 рублей приходит после пополнения ИИС на 20.000 рублей. Оформление ИИС займёт пару минут. За пару минут это отличные деньги, вряд-ли возможно заработать эти деньги где-то ещё за такой короткий срок. Также с ИИС вы сможете получать до 52.000 рублей в год в виде налогового вычета, либо не платить налоги с продажи акций! Чтоб Тинькофф увидел что Вы оформили ИИС по этой ссылке и получили бонус, открывайте ссылку в обычном режиме браузера, не инкогнито и не прерывайте регистрацию, оформляйте именно на той странице куда вы попали по этой ссылке и указывайте при подаче заявки на странице номер телефона на который оформлен Ваш Тинькофф (тогда ИИС оформится гораздо быстрее и не возникнет путаницы). Вы получите акцию до 20.000 рублей за оформление ИИС по этой ссылке даже если у Вас уже есть брокерский счёт в Тинькофф. Подарок за ИИС придёт на Ваш брокерский счёт, и если Вы более месяца держите от 20к рублей на брокерском счету то Вы сможете продать этот подарок сразу. Даже если у Вас уже есть ИИС в другом банке, Вы можете его там закрыть и открыть здесь по этой ссылке, и получить акцию до 20.000 рублей. Ссылка на оформление ИИС: https://www.tinkoff.ru/baf/AiarQBuQNqe Будь вкурсе - #NEWS_ROCKET Пост создан автоматически.

{$PFE} 💊 Генеральный директор Pfizer Альберт Бурла поддержал FDA после решения о таблетках для аборта. 👤 Группа высших руководителей фармацевтических компаний, в том числе исполнительный директор Pfizer Альберт Бурла, выступили в поддержку FDA после того, как судья в Техасе в пятницу приостановил одобрение мифепристона для абортов. 👉 Мифепристон, одобренный FDA более двух десятилетий назад в 2000 году, был одобрен в США для прерывания беременности. Используемый в сочетании с другим препаратом под названием мизопростол, на его долю приходится около половины всех абортов в США. ✅ После вынесения решения Бурла объединился с несколькими другими руководителями фармацевтических компаний, в том числе с Полом Хастингсом, генеральным директором Nkarta ( $NKTX ), Сабриной Мартуччи Джонсон, генеральным директором Daré Bioscience ( $DARE ), Дэвидом Микером, генеральным директором Rhythm Pharmaceuticals ( {$RYTM} ), написав коллективное письмо в поддержку полномочий FDA в отношении одобрения лекарств. 🗣 «Как отрасль мы рассчитываем на автономию и полномочия FDA в предоставлении новых лекарств пациентам в рамках надежного регулирующего процесса для оценки и утверждения лекарств», — заявили они. 🗣 «Если суды могут отменить одобрение лекарств без учета научных данных или доказательств или сложности, необходимой для полной проверки безопасности и эффективности новых лекарств, любое лекарство рискует получить тот же результат, что и мифепристон», — добавила группа. 👉 Среди других подписавших письмо значится Джон Мараганор, бывший генеральный директор-основатель Alnylam Pharmaceuticals ( {$ALNY} ), Дэниел Свишер, президент и главный операционный директор Jazz Pharmaceuticals ( $JAZZ ), Ронда Ф. Фарнум, главный коммерческий директор Theravance Biopharma ( $TBPH ) и Алекс Хардинг, руководитель отдела развития бизнеса CRISPR Therapeutics ( {$CRSP} ). ▶️ Заходи в профиль и подписывайся, чтобы получать больше актуальных новостей, обзоров и мнений

​📰 #Мета_новости 📍 #FOLD, #BNTX, #AFMD #PCRX #IONS #HRTX #CRSP #VRTX ✅ {$FOLD} Amicus Therapeutics объявляет об одобрении Европейской комиссией Pombiliti Европейская комиссия (ЕК) одобрила Pombiliti (ципаглюкозидаза альфа), фермент длительного действия. заместительная терапия (ФЗТ), используемая в сочетании с миглустатом у взрослых с поздним началом болезни Помпе (LOPD). Компания представила ранее запрошенное аналитическое исследование миглустата, компонента ферментативного стабилизатора AT-GAA. Заключение комитета по лекарственным средствам для человека (CHMP) по миглустату ожидается во втором квартале 2023 года. Болезнь Помпе с поздним началом — это редкое нервно-мышечное заболевание, которое может иметь разрушительные последствия для пациентов и их семей. Одобрение Европейской комиссией препарата Помбилити является еще одним важным шагом на пути к предоставлению столь необходимого нового лечения для всех взрослых, живущих в ЕС, с поздним началом болезни Помпе. 📢 Учитывая одобренную формулировку в показании и нашу готовность к запуску, мы считаем, что существуют значительные коммерческие возможности, и что AT-GAA может стать следующим стандартом лечения болезни Помпе, переопределив терапевтические ожидания людей, живущих с болезнью Помпе. Как только оба компонента будут одобрены, мы надеемся как можно быстрее предоставить AT-GAA людям в Европе, живущим с LOPD, — сказал Брэдли Кэмпбелл, президент и главный исполнительный директор Amicus Therapeutics, Inc. ✅❌ {$BNTX} BioNTech SE (NASDAQ: BNTX) сообщила о прибыли на акцию за четвертый квартал в размере 9,26 евро, что на 1,14 больше, чем оценка аналитиков в 8,12 евро. Выручка за квартал составила 4,28 млрд евро против консенсус-прогноза в 3,78 млрд евро. Но год к году - падение выручки на 23%. Предполагаемый доход BioNTech от вакцины против COVID-19 в 2023 финансовом году составляет 5 миллиардов евро. ✅ BioNTech обратно выкупит акций на $0,5 млрд в 2023 году ✅ {$AFMD} Аналитик Wells Fargo Янан Чжу предполагает, что Affimed имеет рейтинг «выше рынка» и объявляет целевую цену в размере 7 долларов. 💡Считаю потенциальной компанию, как минимум в среднесрок, набираю позицию ❌ #PCRX Иск компании в отношении общества анестезиологов, суд США отклонил 💡P. S. Один из их продуктов для анестезиологии, содержит липосомальную форму суспензиции бупивакаина, помните, где ещё есть бупивакаин, и так же в анестезиологии? Правильно - {$HRTX} ✅ {$IONS} AZN : Ionis сообщает о положительных результатах 66-недельного исследования фазы 3 эплонтерсена у пациентов с ATTRv-PN 💡IONS также рассматриваю к покупке, но сейчас выглядит дороговато ✅ VRTX Vertex Pharma Inks подписала лицензионное соглашение на использование технологии редактирования генов CRISPR Therapeutics В соответствии с этим соглашением Vertex выплатит {$CRSP} CRISPR Therapeutics 100 миллионов долларов авансом за неисключительные права на технологию CRISPR Therapeutics для разработки гипоиммунных клеточных препаратов с отредактированными генами для лечения СД1. CRISPR Therapeutics будет иметь право на дополнительные 230 миллионов долларов США на исследования и разработки и получать лицензионные платежи за любые будущие продукты, вытекающие из этого соглашения. 🤔 #EBS Дата FDA PDUFA (дата решения FDA) для Emergent BioSolutions Narcan - 29 марта 2023 г. ✅ Premium Tinkoff на 2 месяца бесплатно 👉 https://www.tinkoff.ru/baf/Anj7SwkJPT4 🎁 Полный список бонусов от продуктов Тинькофф 👉https://www.tinkoff.ru/baf/3cQ5hCQX1KH ✅ Если понравилось - лайк👌 Заходите в профиль и подписывайтесь: посты чаще, информации больше, обсуждения, ответы на вопросы лично

{$VRTX} Vertex Pharmaceuticals. Новые драйверы впереди Рекомендация «Покупать» по бумагам американской биотехнологической компании Vertex Pharmaceuticals, при этом повышаем целевую цену с $303 до $350 на горизонте года на фоне приближения важных драйверов по пайплайну. Главное • Vertex Pharmaceuticals опубликовала позитивные результаты за IV квартал 2022 г. • Менеджмент повысил оценку потенциального рынка Trikafta. • Генная терапия exa-cel — одобрение может быть получено до конца года. • Еще одним драйвером роста бизнеса может стать препарат VX-548. Рекомендация «Покупать», целевая цена — $350. В деталях Описание компании Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ: #VRTX) — крупная американская биотехнологическая компания, которая специализируется на производстве препаратов для лечения кистозного фиброза (муковисцидоз). Это заболевание ухудшает работу легких и в отсутствие должного лечения приводит к смерти. Число потенциальных пациентов составляет 88 тыс. человек. В 2012 г. компания получила одобрение по препарату Kalydeco, который перевел кистозный фиброз из неизлечимого заболевания в хроническое. Позже корпорация получила одобрения по препаратам Orkambi (2015 г.), Symdeko (2018 г.) и Trikafta (2019 г.). Инвестиционное заключение Позитивные результаты за IV квартал 2022 г. Выручка компании в IV квартале 2022 г. составила $2,3 млрд (+11% г/г, -1% к/к) — на уровне консенсус-прогноза. Скорректированная EBITDA достигла 💵1,2 млрд (+19% г/г, -8% к/к). Чистая прибыль на акцию (EPS) увеличилась на 11% г/г, но снизилась на 6% к/к до 💵3,76, что на 7% лучше ожиданий. Компания продолжает переводить пациентов на более эффективный препарат Trikafta. Продажи Trikafta в IV квартале 2022 г. составили 💵 2 млрд (+19% г/г, +1% к/к), превысив ожидания на 3%. Менеджмент также повысил оценку потенциального числа пациентов с кистозным фиброзом в США, Европе, Австралии и Канаде с 83 тыс. до 88 тыс. в основном за счет роста продолжительности жизни больных кистозным фиброзом и улучшения диагностирования заболевания. По оценкам менеджмента, около 20 тыс. потенциальных пациентов попадают под критерии лечения текущими препаратами, но пока не проходят лечение, что представляет возможность роста выручки на $4 млрд. Ближайший кандидат на одобрение — генная терапия exa-cel. Препарат для лечения серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, разработанный в партнерстве с {$CRSP} CRISPR Therapeutics, находится на рассмотрении у регуляторов в Европе и Великобритании. Подача заявки в США ожидается до конца I квартала 2023 г., решения от регуляторов — во II полугодии 2023 г. Потенциальное число пациентов оценивается в 32 тыс. (продажи на пике до $2 млрд в год). Еще одним драйвером может стать одобрение препарата VX-548 в 2024 г. Препарат VX-548 представляет собой новое поколение обезболивающих и, по предварительным данным, более эффективен, чем многие текущие препараты, при этом не вызывает привыкания. Потенциальный рынок только в США оценивается в $4 млрд. Сохраняем рекомендацию «Покупать» и повышаем целевую цену с $303 до $350. Мы полагаем, что текущий портфель препаратов от кистозного фиброза компании стоит около $315 за акцию. Мы также добавили в нашу оценку консервативные ожидания по продажам генной терапии exa-cel (взвешенные на вероятность одобрения), что привело к росту целевой цены до $350 (потенциал роста 23%, рекомендация «Покупать») на горизонте года. Риски • Провал разработки препаратов в пайплайне. • Рост конкуренции в текущих сегментах компании. • Реформа системы здравоохранения в США. 📰Bcs global 📊4-h #таймфрейм уровни поддержек и сопротивлений 💡Не иир 📲 Tinkoff Premium Бесплатно для Вас 🫶 https://www.tinkoff.ru/sl/7277FGc9qKv 🌍 Открой Мир ИИС 🎁 https://www.tinkoff.ru/sl/5bh6ZxbN2D 💵 💸 🌅 Вы можете подключить Tinkoff Premium или любой другой продукт : https://www.tinkoff.ru/sl/3vUeV8G1Wo7 🧸🛍 #псвп #пульс #новости #акции #россия #биржа #новичкам

Год у {$BLUE} ожидается тяжёлый, а у инвесторов нервный. Последнее время собираю инфу из разных источников в надежде понять, стоит ли держать позу или... Картинка складывается не очень есчес. 1) растет конкуренция с {$CRSP} Напомню, что обе работают в области генной терапии. Несмотря на то что у птички уже есть преимущество в виде одобренных FDA препаратов, а Криспи только ждёт одобрения, то в случае одобрения Криспи птичка заруинится, потому что exa-cel лучше и дешевле. + У Криспи намного больше кэша.(около 1+ млрд.долл) 2) ситуация выглядит так, что денег у компании очень мало, около 408млн это уже с учётом ваучера и допки на 120мл. При затратах около 75-80 млн в квартал протянут едва ли год. Собственно вторичное размещение это и была попытка по-быстрому намутить денег для поддержания штанов и это было уже решение их нового финансового директора (старый был против). В плане выручки птичка рассчитывает на 40 пациентов по 2,8 млн, это где-то 112 мультов, хотя реалистичнее оценка выглядит в 5-10 человек (14-28млн), но если одобрят Криспи, то все ожидания от продаж придется сокращать. 3) Вытекает из предыдущего пункта, менеджменту срочно нужно исправлять баланс и искать денег на осуществление деятельности, и прямо очень стараться не накосячить, потому что любая ошибка и компания нафиг с пляжа сразу. И это при том, что адресный рынок препаратов оценивается почти в 34млрд.долл и выдернуть из него свою долю при существующем положении будет прям очень не легко. Выводы простые: чтобы исправить баланс нужно или срочно наращивать продажи, что при текущей цене очень сложно+конкуренция может понизить ценник. Если не получится с продажами нужно тогда снова делать допку, но уже не SPO, а прям реально ещё размывать и возможно не один раз, т.е. цена пойдет вниз. Третий вариант, на который я рассчитываю, компанию кто-то купит, кто-то очень больший и крупный, потому что в целом то их исследования успешные, просто экономика предприятия и управление ею не вселяют оптимизма.

За генетикой будущее! Сейчас в условиях близкого дна многие ненавидят ее, но часть этих людей потом купят их уже близко к хаям. Генетика вероятно - прогресс важнее интернета. Человек-успешный будет жить 150 лет. Это дело времени. Причем в 100 лет будет как 40 летний. И многие будут отдавать за это деньги. Ведь что еще ценнее для людей? Сейчас мне интересны- {$BEAM} 2.7 млрд капитализации. Использует новое поколение исследований. {$NTLA} 2.9 млрд - сильный американец, фаворит Кети Вуд +это или - сложно определится. {$CRSP} 3.2 млрд - самый качественный швейцарец {$EDIT} 0.5 млрд - мой фаворит из-за патента, малых долгов и маленькой капы $caribu к сожалению тут нет, будет жесть, если именно она совершит прорывы. В своих стратегиях я часто беру генетиков. &Бросок Кобры &Золото XXI века Жаль в РФ нет такой генетики &Бросок Кобры (РФ) Но кто знает, преодоление проблем откроет для страны новые возможности. Пока ресурсники, а лет через 10-20 никто не запрещал совершить прорыв. #генетика #перспективырф #стратегии

#СДЕЛКИ_ИНСАЙДЕРОВ {$CRSP} - 🔴 SELL 🔴 Кто: Kulkarni Samarth (Officer (give title below) Chief Executive Officer) Дата сделки: 2022-09-28 Код сделки: M (Исполнение или конвертация производной ценной бумаги, полученной от компании (например, опцион)) Кол-во: 25000 Цена: 16.21 Остаток: 315279 Дата сделки: 2022-09-28 Код сделки: S (Продажа ценных бумаг на бирже или другому лицу) Кол-во: 23200 Цена: 64.5782 Остаток: 292079 Описание сделки в комментариях. Ссылка на источник - Будь вкурсе - #NEWS_ROCKET Пост создан автоматически.

​​Привет! Итак, мы обновили информацию о текущих разработках в области редактирования генома пяти биотехов. Думаю, не помешает небольшая сводка. 📍Редактирование генома позволяет внесение правок в наши молекулы ДНК. Технологии, однако, развиваются стремительно: те, что были доведены до испытаний на людях уже несколько устарели. Тем не менее, результаты пока обнадеживают! Подробности - в обзоре: https://telegra.ph/Redaktirovanie-genoma-12-14 Сформулируем основные проблемы редактирования генов. ➡️ Подходит для лечения состояний/заболеваний, вызванных точечными мутациями генов, и пока только для очень малой доли наследственных заболеваний мы точно знаем, какие именно мутации редактировать. О безопасности и долгосрочных эффектах у людей тоже пока очень мало известно. ➡️ Системы CRISPR-Cas9 хотя и точны, способны ошибаться (off-target эффекты). Особенно это касается первых нуклеаз - SpCas9. Используют, например, в NTLA-2001, Intellia Therapeutics, $NTLA. ➡️ Процесс восстановления двунитевых разрывов ДНК сложен и чреват необратимыми ошибками. То есть, при каждом редактировании возможны неожиданные изменения ДНК с неясными последствиями. Такие разрывы делает, например, EDIT-301 (Editas Medicine, {$EDIT} ), NTLA-2001 (Intellia Therapeutics, {$NTLA} ). ➡️ Ex vivo терапия (внешнее редактирование клеток, которые затем пересаживают в организм больного) требует предварительного подавления возможных нежелательных иммунных реакций. Для этого назначается цитостатическая (химио- и лучевая) терапия, которая может провоцировать тяжелые осложнения (развития рака, бесплодия, инфекций). Используется в EDIT-301 (Editas Medicine, {$EDIT}), во всех 5 препаратах CRISPR Therapeutics ( {$CRSP} ), OTQ923/HIX763 и NTLA-5001(Intellia Therapeutics, {$NTLA}), BEAM-101 (Beam Therapeutics, {$BEAM}) и Nula-cel (Graphite Bio, {$GRPH}). ➡️ Кроме того, процесс приготовления лечения персонализирован, долог и очень дорог. 🧐 Сравнение компаний - тоже проблема. Да, у каждой из них есть кандидат для лечения гемоглобинопатий с применением технологий редактирования генома, но это, похоже, все, что их объединяет. Кроме того, и здесь их подходы сильно отличаются. Также, у каждой компании свой фокус: Editas Medicine развивают платформу SLEEK, которая позволяет "выключать" сразу несколько целевых генов. Также в компании синтезируют вариант AsCas12a, имеющий бОльшую специфичность, чем SpCas9, и лучшую эффективность, чем другие AsCas12a (используется в EDIT-301, Editas Medicine, {$EDIT}). В CRISPR Therapeutics - в то время как Editas только начали разработку CAR-T, уже во всю тестируют CAR-T препараты в клинике (CTX110, CTX130). Beam Therapeutics используют наиболее молодую, но и пока наиболее точную технологию - редактирование оснований (base editing). Также компания занимается разработкой режимов кондиционирования для пациентов, перенесших трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ESCAPE). В Intellia Therapeutics изучают применение нуклеаз Spy, HiFi Spy, Nme2, редактирование оснований (C>T), вставку генов в ДНК. Также исследуется возможность сохранения эффекта вставки в геном при редактирования клеток печени после ее частичного удаления. Graphite Bio добиваются гомологичной репарации с их платформой UltraHDR™. Добавили к системе CRISPR/Cas9 копию участка ДНК, где целевой ген записан правильно, то есть поврежденный ген вырезается и замещается нормальным (копипаст). Держите эти компании в портфеле? Какие мысли? Пишите 💬 или в чат #CRISPR

#CRISPR Therapeutics AG ( NASDAQ: {$CRSP} ) («Crispr») — интересная компания. Несмотря на то, что компания все еще находится на стадии до получения дохода и без ясного будущего, она оценивается примерно в 4,9 миллиарда долларов. Причина этого связана с потенциально революционной технологией, которую Crispr Therapeutics пытается создать: Crispr Cas-9. С помощью этого инструмента для редактирования генов компания стремится вылечить такие заболевания, как серповидно-клеточная анемия, которые когда-то считались неизлечимыми. Таким образом, как я упоминал в своей предыдущей статье , оценка Crispr Therapeutics и цена акций в значительной степени зависят от прогресса, которого компания добивается в получении одобрения на свою продукцию. Сегодня, после отчета о прибылях и убытках за второй квартал 2022 г. и конференции BioPharm, я сохраняю свой рейтинг покупки, несмотря на макроэкономическое давление, которое привело к негативному отношению к более рискованным активам. Планы компании подать заявку на регистрацию CTX001 в регулирующие органы выполняются, и объявление по этому поводу будет сделано в ближайшие несколько недель, а другие продукты последуют этому примеру. Кроме того, трудно игнорировать видение компании и силу потенциала Crispr Cas-9. Таким образом, поскольку до подачи в регулирующие органы CTX001 осталось менее 4 месяцев, я сохраняю свой рейтинг покупки Crispr Therapeutics.

Жаль $synlogic только в премиуме, в обычном тиньке не купить, не в стратегию добавить... они занимаются ровно тем, о чем говорит Байден (микробы против рака). придется брать в {$IBKR} ... я уж думаю эти премиум бумаги надо переводить а обычный режим. Там очень много классных компаний. Тут же делаю ставку на {$EXEL} - ну не оставят же ее без поддержки? С огроменным противораковым пайплайном. &Бросок Кобры Раньше в @SPBexchange писали какие бумаги сделать доступными, теперь наверное эта традиция умерла? Помню так стал доступен {$CRSP} - великая генетическая компания, точно в топ 3. А таких недоступных еще столько...

#research #top 7 лучших акций биотехнологических компаний для покупки в 2022 году Сегодня Байден опубликовал указ о стимулировании биотехнологического сектора экономики США, что может послужить драйвером для роста биотехов Давайте попробуем найти интересные акции в данном секторе. Большинство из этих компаний обладают огромным потенциалом роста благодаря многообещающим лекарствам, находящимся на разных стадиях разработки, и успешным лекарствам, уже доступным сегодня. {$BIIB} Biogen. В последнее время в компании наблюдается большая нестабильность: ее лекарство от болезни Альцгеймера Aduhelm подает большие надежды, но его назначают только в рамках конкретных утвержденных испытаний. Тем не менее, плохие новости, связанные с Aduhelm, уже заложены в цену акций, поэтому акции не упали после публикации новостей. С тех пор компания уже опубликовала положительные результаты испытаний фазы другого нового препарата от волчанки. {$BMRN} BioMarin недавно получила ряд хороших новостей, в результате которых компания повысила свои прогнозы доходов на весь год. Компания специализируется на новаторских методах лечения редких генетических заболеваний и уже имеет на рынке множество лекарств. {$AMGN} Amgen наиболее известен благодаря препарату Neulasta, снижающему риск инфекций у пациентов, проходящих химиотерапию, Enbrel для лечения воспалительных заболеваний и Prolia для лечения остеопороза. Благодаря тому, что эти три успешных лекарства уже вышли на рынок, компания имеет прочную основу и стабильный доход. В начале июня 2022 года FDA одобрило препарат Amgen для лечения ревматоидного артрита, RIABNI. {$CRSP} CRISPR Therapeutics использует уникальный подход к разработке лекарств для лечения серьезных заболеваний путем редактирования генов. Компания разрабатывает многообещающие методы лечения таких заболеваний , как муковисцидоз, болезни Альцгеймера, Паркинсона, гемофилия, синдром Тея-Сакса и других. {$EXEL} Exelixis — это компания, специализирующаяся на лечении рака или, как указано на ее веб-сайте, компания, которая стремится разработать эффективные, переносимые и долговечные методы лечения, чтобы помочь пациентам с раком. На сегодняшний день у компании есть лекарства для лечения рака почек, печени и щитовидной железы, а также запущенной меланомы. #TECH Bio-Techne немного отличается от других фирм в этом списке. Вместо того, чтобы разрабатывать лекарственные препараты, она поставляет биологические материалы другим фармацевтическим и биотехнологическим фирмам для разработки и тестирования лекарств. {$REGN} Regeneron Pharmaceuticals, вероятно, наиболее известна своим препаратом REGEN-COV для лечения COVID-19 , который получил разрешение FDA на экстренное использование. Однако позже от этого EUA отказались, когда было обнаружено, что лечение неэффективно против варианта Omicron. Несмотря на это, акции компании сохраняют высокие рейтинги и являются одними из лучших акций биотехнологических компаний с точки зрения технических показателей. А какие компании из данного сектора выбираете вы? ❤️ Спасибо за лайк и подписку! #что_купить #псвп

#СДЕЛКИ_ИНСАЙДЕРОВ {$CRSP} - 🔴 SELL 🔴 Кто: Kulkarni Samarth (Officer (give title below) Chief Executive Officer) Дата сделки: 2022-08-29 Код сделки: M (Исполнение или конвертация производной ценной бумаги, полученной от компании (например, опцион)) Кол-во: 25000 Цена: 16.21 Остаток: 315279 Дата сделки: 2022-08-29 Код сделки: S (Продажа ценных бумаг на бирже или другому лицу) Кол-во: 4073 Цена: 66.1405 Остаток: 311206 Дата сделки: 2022-08-29 Код сделки: S (Продажа ценных бумаг на бирже или другому лицу) Кол-во: 20764 Цена: 66.975 Остаток: 290442 Описание сделки в комментариях. Будь вкурсе - #NEWS_ROCKET Пост создан автоматически.

Одна из главных бумаг из биотехов, которые находится на пристальном внимании инвесторов, конечно же, любимая Bluebird Bio ( {$BLUE} ). После ралли за пару недель до одобрения, ралли по факту одобрения, теперь все ждут третьего. 16 сентября - крайний срок решения FDA по eli-cel. Наверное, уже никто не сомневается в том, что решение будет положительным: всё таки одобрение zynteglo показало, что единогласное голосование "за" гарантирует одобрение. Тут хочется вспомнить про ещё одну перспективную компанию, занимающуюся генными терапиями - да, это Crispr ( {$CRSP} ). Компании не конкурируют непосредственно за конкретную долю рынка. Но у них 2 разные конкурентные платформы для создания лекарств. И пока Bluebird выглядит лучше - вторая терапия на подходе, против 0 у конкурентов. Но реально всё не так хорошо у "Синей птицы". Во-первых, это деньги. Коммерческий запуск будет стоить больших денег. Вроде слухов об интересе со стороны Big Pharmacy нет. А значит, что? Допэмиссия. Во-вторых, 2.8 млн $ за терапию. У Bluebird уже были истории с отказом со стороны страховщиков. Вот цитата одного аналитика (немного математики): "Хотя это кажется прекрасным для пациентов, оптовая стоимость указана в 2,8 миллиона долларов. Можно утверждать, что в течение жизни пациента это будет дешевле, чем переливание или Reblozyl Bristol-Myers, который стоит около 3700 долларов за дозу и должен вводиться каждые 3 недели. Я удивлюсь, если страховщики покроют Zynteglo, учитывая первоначальные затраты. Ориентировочная стоимость Reblozyl составляет 64 000 долларов в год, поэтому потребуется около 44 лет терапии, чтобы сбалансировать затраты по сравнению с Zynteglo. Фактором преимущества Zynteglo могут быть расходы на врачей, поскольку Reblozyl требует постоянных поездок к врачам, но пациенты Zynteglo должны лечиться на всю жизнь." Всё, оказывается, не так однозначно. Ну, и в-третьих, последние несколько месяцев позитива, скорее всего станут последними на много месяцев вперёд. Многие будут закрывать свои позиции, потому, что впереди мало чего хорошего у компании. Лично я сижу в бумаге. Движение будет на новости, но оно будет очень быстрым, и вряд ли на больших объемах. P.S. на фото - рейтинги с Wall Street - там тоже не ждут позитива

Всем доброго вечера!✌🏼 Сегодня читал про отток инвесторов из высокорисковых эмитентов. Но по факту сейчас ситуация больше похожа на отток инвестийций из американских интедксов в целом. Кто сейчас валится в моем портфеле?📉 1) {$INMD} - находился в зоне справедливой цены, поэтому не сильно удивлен просадке. Позиция небольшая оставалась (набирал и скидывал по новой схеме с контролем рисков). Просел за день на 5%, но это не страшно для меня. Слежу за ситуацией. Эмитент мне нравился.🌞 2) {$CRSP} - этот товарищ стал перекупленным после последнего отчета.🔴 Коррекция была неизбежна. Ну и кстати меня даже удивляет, что инвесторы так упорно эту бумагу держат. Ей бы еще немного подкорректироваться и ждать лучших времен с красивой отчетностью. Идет вниз не первый день, но для меня не критично, я по 80 большую часть сдал.🐹 3) {$GPS} - у компании были и остаются неплохие прогнозы по долгосрочному росту. Но цена акции росла весь последний месяц (я свою спекулятивную позицию всю успешно сдал по +11.5%), коррекция должна была быть. Катализатором является слабоватое финансовое положение.📋 Так что жду новых минимумов. Перспективы по операционным результатам, надеюсь, при этом сохранятся. Заправлюсь новой спекулятивной позицией. Если как сегодня будет валиться (6% за день), то ждать закупки недолго.🛒 4) {$PHM} - в настоящей момент на грани справедливой цены, ближе к перекупленному состоянию. Позиция небольшая, жду улучшения ситуации. Сообщу, если докупаться буду этим эмитентом в будущем.👌 5) Ну и мощнейший удар по моему портфелю. Старый лютый лось по кличке {$SLQT} . В прошлом закупился им слишком душевно, поймал просадку -80%. 🐹Выводы сделал. Но лось то остался🦌 И вот сйечас он вроде как собирался подрастать к отчету и вдруг обвалился на 15%.⤵️ Мечта, что сказать. Да, я успел отыграть на спекуляции что-то. Но не все далеко. Это как раз тот рисковый эмитент, из которого побежали инвесторы наиболее активно. Оно и понятно, финансовое положение трудное у компании: долги, все такое. Во вторник может быть буду аккуратно брать просадку в надежде на возврат к постепенному восстановлению. Посмотрим, что покажет отчет 29 августа. Что будет с долгами, что с чистым убытком. Ну и до вторника дергаться не буду точно. А там по ситуации.🤷‍♂️ Вообще хороший тренажер для спекулянта. Выхлопа мало, торгуется весело.👍 На скрине скидываю спекулятивную позицию со скромной прибылью 13%. Судьба каких валящихся эмитентов вас сейчас интересует? Пишите в комментарии. Всем профита! #profit_strategy #перспективы #цель_выше_рынка

​​Привет! Итак, следующая компания с разработками в области редактирования генома - CRISPR Therapeutics ( {$CRSP} ). Ведущие разработки: генная терапия для лечения гемоглобинопатий. Также у компании есть много кандидатов новых CAR T, модифицированных с использованием CRISPR/Cas9. In vivo редактирование: в настоящее время ведется 8 программ для лечения различных заболеваний (включая мышечную дистрофию Дюшенна, сердечно-сосудистые заболевания, муковисцидоз, боковой амиотрофический склероз и др.) - все на доклинической стадии. Ведущая разработка: 💊 CTX310 (мишень - ген ANGPTL3) для лечения сердечно-сосудистого заболевания. Ex vivo редактирование: 13 программ в области иммуноонкологии, гематологии и эндокринологии, 7 из которых на клинической стадии (5 кандидатов). Ведущая разработка (c Vertex Pharmaceuticals, {$VRTX}): 💊 Exa-cel (CTX001 exagamglogene autotemcel) - редактирует мутантные гены β-цепи гемоглобина так, что вместо них получаются γ-цепи, что приводит к синтезу фетального гемоглобина HbF (подробнее здесь) и может оказаться полезным для пациентов с серповидно-клеточной анемией и бета-талассемией. Проходит КИ 3 фазы (+ одно наблюдательное). Промежуточные результаты: У 95% (42/44) пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией не возникла необходимость в переливании крови (в течение 0.8 - 36.2 мес. после терапии). У 100% пациентов с серповидно-клеточной анемией не зарегистрировано вазоокклюзивных кризов (в течение 2.0 - 32.3 мес. после терапии). У двух пациентов с бета-талассемией были серьезные нежелательные явления, связанные с Exa-cel. 📖 Вазоокклюзивный (болевой) криз - самое частое проявление серповидноклеточной анемии. В основном поражаются кости и мышцы (подробнее - здесь). Другие клинические программы направлены на терапию: ➡️ Сахарного диабета I типа (VCTX210, редактирует аллогенные клетки эндодермы поджелудочной железы - КИ 1 фазы); ➡️ B-клеточных лимфом (CTX110, CAR-T против CD19, КИ 1 фазы CARBON), множественной миеломы (CTX120, CAR-T против BCMA, КИ 1 фазы), почечно-клеточного рака и лимфом (CTX130, CAR-T против CD70, 2 КИ 1 фазы). 📍 CTX120 из пайплайна убрали, хотя КИ в ходу. Количество участников в нем, правда, сократили с 80 до 26. 📢 Во 2 половине 2022: подача заявки на маркетинг в EMA для Exa-cel (также ведутся переговоры с FDA), CTA (заявка на проведение КИ в Европе) для VCTX211 и IND (заявка на проведение КИ в США) для CTX112. В следующие 12-18 месяцев планируется переход к КИ программ in vivo редактирования. #CRISPR

Думаю вполне логично было бы если бы {$VRTX} со своим огромным кешем купил {$BLUE} , - своего мелкого нищего, но талантливого в науке конкурента, а потом и великий {$CRSP} (хотя тут могут возникнуть проблемы купить швейцарца) ... явно вертекс станет лидером генетики. Но может они сомневаются в качестве? Или хотят их подешевле? Вы как думаете? Или же дело в репутации - итак вертекс ассоциируется со злым капитализмом... теперь еще почти под 3 млн новое лекарство продавать.

Господа, всех приветствую 💸 🇺🇸 Сенат поддержал план Байдена по налогам, климату и здравоохранению на $430 млрд 🇺🇸 Дейли из ФРС: ФРС далека от завершения борьбы с инфляцией. Повышение ставки на 50 бп определенно в силе ▶️ Банк Англии предсказывает, что рецессия продлится как минимум до 2024 г 🗣 Министр иностранных дел Китая: Тайвань — это территория Китая, а не США 🗣 THE TELEGRAPH: Китай планирует захватить Тайвань в течение 48 часов молниеносным нападением 🇪🇺 ЕС планирует продлить санкции против РФ на год. Решение об этом будет принято в процессе отопительного сезона 🇪🇺 Венгрия и Польша проголосовали против плана ЕС по добровольному сокращению потребления газа на 15% по сравнению со средним показателем за последние 5 лет на период с 1 августа 2022 г по 31 марта 2023 г 🗣 Заместитель постоянного представителя России при ООН Дмитрий Полянский: Технические процедуры по газопроводу «Северный поток» невозможно завершить из-за антироссийских санкций, именно поэтому европейские страны оказались сейчас в ситуации энергетического кризиса 📆 8 августа Мосбиржа {$MOEX} разрешит доступ для нерезидентов из дружественных страе к срочному рынку. Для предоставления доступа на фондовый рынок требуется дополнительная настройка биржевых систем. Дата будет сообщена дополнительно 🗣 Начальник управления информационного-аналитического контента «БКС Мир инвестиций» Василий Карпунин: Доля оборота нерезидентов дружественных стран была на уровне около 1%, вероятную просадку в акциях российских компаниях быстро выкупят, и значительного падения ждать не стоит ▶️ Байден сдал второй отрицательный тест на ковид и готов вернуться к работе ▶️ Илон Маск объявил, что AI DAY TESLA {$TSLA} пройдет 30 сентября ▶️ Netflix {$NFLX} планирует расширить свой каталог видеоигр с 24 до 50 к концу года ▶️ Маск заявил, что согласен купить Twitter {$TWTR} , если соцсеть предоставит доказательства подлинности проверенных ею учетных записей 🇨🇭 В Швейцарии призвали запастись свечами и дровами из-за возможных перебоев в подаче электричества в стране предстоящей зимой 🇬🇧 Британцам рекомендовали мыться на минуту меньше, чтобы исключить дефицит воды 👩 Сделки Кэти Вуд за 5 августа: ✅ Купила Twilio {$TWLO} 390k (+6.1% +4.23% +7.78%) $34m ❌ Продала CRISPR Therapeutics {$CRSP} 366k (-5.58%) $29m 🛢 Brent торговалась на уровне $95,37 за баррель Фьючерсы США 🟢 S&P500 +0,01% 🟢 Nasdaq +0,11% Китай 🔴 China A50 -0,44% 🔴 Hang Send -0,87% 🟢 Биткоин +1,96%

#Кэти Вуд , возглавляемая Ark Investment Management , в четверг продала 70 723 акции компании по редактированию генов CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ: {$CRSP} ) на сумму более 5,58 млн долларов через свой флагманский фонд. Для ARK Innovation ETF (ARCA: ARKK) CRISPR является пятым по величине холдингом с весом 4,83%, согласно данным об холдингах на веб-сайте фирмы по состоянию на четверг. Флагманский фонд в настоящее время владеет более 6 миллионами акций CRISPR на сумму более 493 миллионов долларов. Согласно документам SEC, в конце июля ее генеральный директор Самарт Кулкарни продал 25 000 акций. $Alibaba упала на 1%, Nio и XPeng выросли более чем на 3%: Hang Seng открылся устойчивее после смешанной сессии на Уолл-стрит Рейтинг аналитиков Citigroup повысила целевую цену акций компании до $83, сохранив при этом «нейтральный» рейтинг. Движение акций: в четверг акции подорожали на 0,42% до $78,91. Прочие сделки: ARKK приобрела 28 048 акций компании EXACT Sciences Corporation (NASDAQ: {$EXAS} ), занимающейся диагностикой рака, на сумму более 1,38 млн долларов США, исходя из последнего закрытия акций. EXACT Sciences — шестой по величине холдинг фонда с весом 4,66%. Акции закрылись на 3,72% выше в четверг. Фонд также купил 113 483 акции Pacific Biosciences of California Inc (NASDAQ: {$PACB} ) на сумму более 650 000 долларов на момент закрытия четверга. В настоящее время фонд владеет более 13,8 млн акций компании на сумму более 72 млн долларов с весом 0,71%. Акции Pacific Biosciences в четверг выросли на 11,52% до $5,81.

#СДЕЛКИ_ИНСАЙДЕРОВ {$CRSP} - 🔴 SELL 🔴 Кто: Kulkarni Samarth (Officer (give title below) Chief Executive Officer) Дата сделки: 2022-07-27 Код сделки: M (Исполнение или конвертация производной ценной бумаги, полученной от компании (например, опцион)) Кол-во: 8333 Цена: 12.57 Остаток: 298612 Дата сделки: 2022-07-27 Код сделки: M (Исполнение или конвертация производной ценной бумаги, полученной от компании (например, опцион)) Кол-во: 16667 Цена: 16.21 Остаток: 315279 Дата сделки: 2022-07-27 Код сделки: S (Продажа ценных бумаг на бирже или другому лицу) Кол-во: 6933 Цена: 75.6385 Остаток: 308346 Дата сделки: 2022-07-27 Код сделки: S (Продажа ценных бумаг на бирже или другому лицу) Кол-во: 700 Цена: 76.373 Остаток: 307646 Дата сделки: 2022-07-27 Код сделки: S (Продажа ценных бумаг на бирже или другому лицу) Кол-во: 700 Цена: 77.7929 Остаток: 306946 Дата сделки: 2022-07-27 Код сделки: S (Продажа ценных бумаг на бирже или другому лицу) Кол-во: 12759 Цена: 75.732 Остаток: 294187 Дата сделки: 2022-07-27 Код сделки: S (Продажа ценных бумаг на бирже или другому лицу) Кол-во: 3308 Цена: 76.2944 Остаток: 290879 Описание сделки в комментариях. Будь вкурсе - #NEWS_ROCKET Пост создан автоматически.

#дневник_сделок Начинаю потихонечку закрывать прибыльные и не очень позиции в зарубежных акциях у российского брокера и переливать освободившиеся денежки в крипту. Да-да, в крипту мы теперь уходим от риска 🤦‍♂️ 🟢Закрыл {$CRSP} в +15%, бумага отличная и перспективная, но страшно сидеть в биотехе на таком рынке. 🟡Закрыл {$ALLO} в 0%, на этом добре я прокатился три раза, третий раз оказался не особо удачным, поэтому решил выйти в 0, накопленная прибыль по активу около 1к$. На этом мы и попрощаемся. 🔴Закрыл {$CGEN} с убытком в 30%, благо, позиция была небольшая. Такие пирожки. А как у вас дела, друзья? Какие планы на рынок?