Форум — Bridgebio Pharma

#новости #Одобрение #FDA #сердце ✅ Новый будущий блокбастер (оборот более 1 млрд долларов в год). FDA США одобрило препарат BridgeBio для лечения редкого заболевания сердца FDA одобрило препарат BridgeBio ( {$BBIO} ), Препарат для лечения редкого и смертельно опасного заболевания сердца, заявила компания в пятницу, что делает его первым новым средством на рынке, где доминирует Pfizer ( {$PFE}), с блокбастером Вындакель. Пероральный препарат под торговой маркой Attruby был одобрен для лечения взрослых пациентов с транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией (ATTR-CM), при которой дефектные белки транстиретина накапливаются в сердце и могут привести к отказу органа. BridgeBio планирует установить цену на терапию в $18 759,12 за 28-дневный курс. Vyndaqel от Pfizer продается по прейскуранту $225 000 в год за рекомендуемую ежедневную дозу 80 миллиграммов. ATTR-CM затрудняет перекачку крови в другие части тела и приводит к его отказу, если его не лечить. По данным некоммерческого исследовательского Института клинического и экономического обзора, в США около 120 000 взрослых американцев болеющих данным заболеванием. Pfizer ( #PFE ) имеет препарат тафамидис, продаваемый под торговыми марками Vyndaqel и Vyndamax, были одобрены в 2019 году и принесли объем продаж в размере 3,32 млрд долларов США в 2023 году. Заявка BridgeBio на препарат Attruby, также известный как acoramidis, была основана на данных позднего исследования с участием 632 пациентов, в ходе которого препарат значительно улучшил выживаемость и снизил частоту госпитализаций, связанных с заболеваниями сердца, после 30 месяцев лечения. Но препарат не показал статистически значимых результатов по вторичной цели — снижения количества смертей по любой причине в группах лечения и плацебо на 30-м месяце. 💡 Тафамидис и акорамидис предназначены для стабилизации дефектных белков, в отличие от препарата Alnylam Pharmaceuticals {$ALNY} , который работает за счет снижения выработки белка. Вутрисиран Alnylam одобрен для лечения повреждений нервов, связанных с заболеванием. BridgeBio сотрудничает с Bayer {$BAYN@DE} для продвижения препарата в Европе, где он в настоящее время находится на рассмотрении регулирующих органов. Компания также сотрудничает с AstraZeneca ( {$AZN} ), подразделение Alexion , занимающееся маркетингом препарата в Японии. ✅ Если был интересен - полезен поставь лайк и подпишись ❤️ 🎁 Дополнительные бонусы за подключение продуктов Т-банка и Т-инвестиций и др. по моей ссылке. Бесплатный Премиум тариф на 1-2 месяца, бесплатное обслуживание дебетовых и кредитных карт с бесплатным грейс периодом (период, в течении которого за перевод к себе на карту Тинькофф нет ни комиссий, ни %, нужно лишь вернуть деньги обратно через 55 дней, благодаря чему средства можно держать в фондах ликвидности - далее погашать карту и снова вкладывать в накопительные счета и фонды ликвидности) 👉🏻 https://www.tbank.ru/baf/6JZje9BkJqb

❗️🔬 #результаты {$BBIO} BridgeBio Pharma объявляет о публикации в Медицинском журнале Новой Англии положительных результатов фазы 2b проверки концепции энкалерета у пациентов с аутосомно-доминантной гипокальциемией 1 типа (ADH1) - В нашем исследовании энкалерет восстанавливал физиологический минеральный гомеостаз у 13 участников с ADH1, в частности корректируя гипокальциемию и уменьшая гиперкальциурию - Наблюдалось быстрое и устойчивое влияние энкалерета на минеральный гомеостаз, в частности, на нормализацию уровня кальция в крови, кальция в моче и паратиреоидного гормона (ПТГ) - В ходе исследования не было зарегистрировано никаких серьезных побочных эффектов при применении энкалерета, а также не было случаев прекращения лечения или прекращения участия в исследовании. - Исследование 3 фазы CALIBRATE по применению энкалерета у пациентов с ADH1 продолжается в шести странах, основные данные ожидаются в первой половине 2024 года - В случае одобрения энкалерет может стать первым препаратом, специально показанным для лечения СДВГ1 Новости без задержки

✅💊 BridgeBio {$BBIO} поделилась положительными долгосрочными данными исследования фазы 2 по LGMD2I/R9 🟣Данные подтверждают потенциальное использование уровней гликозилированного альфа-дистрогликана (⍺DG) в качестве суррогатной конечной точки при мышечной дистрофии пояса конечностей типа 2I/R9 (LGMD2I/R9) 🟣Долгосрочные данные продолжающегося исследования фазы 2 BBP-418 у пациентов с LGMD2I/R9 на 21-м месяце демонстрируют хорошую переносимость профиля безопасности и стабилизацию 🟣В США продолжается участие в исследовании фазы 3, и BridgeBio считает, что существует потенциал для ускоренного одобрения BBP-418 ✅🔥 Заходи в профиль и подписывайся на горячие новости, отчёты, прогнозы и аналитику 👍 Ставь лайк, если было полезно

❗️💊 #FDA {$BBIO} BridgeBio Pharma делится положительными долгосрочными данными текущего исследования фазы 2, которые подтверждают потенциальное использование уровней гликозилированного альфа-дистрогликана (⍺DG) в качестве суррогатной конечной точки при мышечной дистрофии пояса конечностей типа 2I/R9 (LGMD2I/R9) - Ранняя оценка повышенных уровней гликозилированного ⍺DG через 3 месяца предсказывала последующие амбулаторные улучшения через 9 месяцев, что поддерживает использование уровней гликозилированного ⍺DG в качестве потенциального суррогатного конечного показателя при LGDM2I/R9 - Долгосрочные данные продолжающегося исследования фазы 2 BBP-418 у пациентов с ПКМД2I/R9 на 21 месяце демонстрируют хорошую переносимость профиля безопасности и стабилизацию в тесте ходьбы на 10 метров (10MWT), беге на 100 метров на время. тест (100mTT) и оценки North Star Assessment (NSAD) - При лечении BBP-418 через 21 месяц наблюдалось устойчивое снижение уровня креатинкиназы (КК), маркера распада мышц, на ≥80 %. - В США продолжают принимать участие в исследовании фазы 3, и BridgeBio полагает, что существует потенциал для ускоренного одобрения BBP-418 на основе недавнего взаимодействия с Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) по использованию гликозилированных уровней αDG в качестве суррогатная конечная точка Новости без задержки

💰BridgeBio Pharma {$BBIO} вступила в соглашение с инвесторами о выпуске и продаже в общей сложности 9 167 723 акций по цене $ 27,27 посредством частных инвестиций в публичный акционерный капитал (PIPE). 🟣BridgeBio ожидает, что валовая выручка от финансирования PIPE составит примерно $250млн без вычета расходов на размещение. Ожидается, что финансирование PIPE завершится 27 сентября 2023 года при соблюдении обычных условий закрытия. 🟣Финансирование PIPE возглавило Инвестиционное управление Катара (QIA) при значительном участии четырех крупнейших компаний по управлению инвестициями в США, а также ряда крупных институциональных инвесторов. Компания также продолжает изучать дополнительные стратегические варианты финансирования бизнеса. ✅🔥 Заходи в профиль и подписывайся на горячие новости, отчёты, прогнозы и аналитику 👍 Ставь лайк, если было полезно

🔥Новости за Пятницу🔥 08.09.2023 --- {$TNET} Лауреат премии «Тони» Майлз Фрост, исполнительница кантри-музыки Лорен Дэвидсон и молодежный хор Мзанси из Южной Африки выступят на TriNet PeopleForce 2023 ДУБЛИН, Калифорния, 7 сентября 2023 г. /PRNewswire/ -- TriNet (NYSE:TNET), ведущий поставщик комплексных кадровых решений для малого и среднего бизнеса (SMB), сегодня объявила о линейке развлечений для {$NEM} $TSX:NCM $TSX:NGT Newmont объявляет дату специального собрания акционеров и подачи окончательного заявления о приобретении Newcrest Федеральный суд Австралии постановил созвать собрание по схеме и разослать буклет по схеме. Корпорация Newmont (NYSE:NEM, TSX:NGT) объявила о созыве специального собрания акционеров и подаче окончательного решения. $PLTR Policlinico Gemelli и Palantir Technologies сотрудничают в использовании искусственного интеллекта для развития науки о данных в здравоохранении Palantir Technologies Inc. (NYSE:PLTR) (Palantir) и Gemelli Generator Real World Data (RWD), исследовательский центр Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS (Policlinico Gemelli ), сегодня объявил {$ABG} Asbury Automotive Group соглашается приобрести автомобильные компании Джима Кунса в рамках крупнейшего приобретения автомобильной розничной торговли с 2021 года Продажа девятой по величине группы частных дилерских центров в США включает 29 франшиз, шесть центров столкновений, 20 дилерских центров в Вирджинии, Мэриленде и Делавэре и один из американских дилерских центров. Крупнейшие дилерские центры Toyota. Эсбери {$CLF} Кливленд-Клиффс Утвержден новый трудовой договор с Объединением сталелитейщиков для горнодобывающих предприятий на Северном берегу Компания Cleveland-Cliffs Inc. (NYSE:CLF) объявила сегодня, что ее сотрудники, представленные Объединением сталелитейщиков (USW) на ее предприятиях Northshore Mining в Миннесоте, ратифицировали новое трехлетнее трудовое соглашение. Соглашение {$BBIO} BridgeBio Pharma сообщает о стимулирующих грантах в соответствии с Правилом листинга Nasdaq 5635(c)(4) ПАЛО-АЛЬТО, Калифорния, 8 сентября 2023 г. (GLOBE NEWSWIRE) – BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO) («BridgeBio» или «Company»), рекламный ролик Биофармацевтическая компания второго уровня, специализирующаяся на генетических заболеваниях и раке, сегодня {$NDAQ} Nasdaq объявляет о первом типе ордеров на базе искусственного интеллекта, одобренном SEC НЬЮ-ЙОРК, 8 сентября 2023 г. (GLOBE NEWSWIRE) — Nasdaq (NASDAQ:NDAQ) сегодня объявила, что получила одобрение SEC на запуск Dynamic Midpoint Extended Life Order (M-ELO), первой биржи искусственного интеллекта (ИИ). --- 🔥Не подписался - хомяком остался🔥 Ставь 👍 если понял источник (с) Рабмэн

🇪🇺 #ес {$BBIO} BridgeBio Pharma объявляет о положительных отзывах FDA США и EMA ЕС о пути регулирования ключевого исследования фазы 3 инфигратиниба у детей с ахондроплазией - BridgeBio завершила встречу с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) по итогам второго этапа, а также научное консультирование с Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) Европейского союза (ЕС) - Согласование FDA и EMA было достигнуто в отношении адекватности однолетнего рандомизированного плацебо-контролируемого исследования 3 фазы 2:1 для инфигратиниба для поддержки его маркетингового применения для лечения детей с ахондроплазией - Первичной конечной точкой будет изменение годовой скорости роста (AHV) по сравнению с исходным уровнем через 12 месяцев, а вторичными конечными точками, включая пропорциональность, Z-показатель роста и влияние на медицинские осложнения. - Эти нормативные взаимодействия открывают путь к запуску PROPEL3 к концу 2023 года - BridgeBio ранее объявила об увеличении годовой скорости роста (AHV) на +3,38 см/год по сравнению с исходным уровнем за шесть месяцев при приеме 0,25 мг/кг/день, без оценки серьезных нежелательных явлений (SAE) или нежелательных явлений (AE). в отношении исследуемого препарата Новости без задержки

🇪🇺 #ес {$BBIO} BridgeBio представляет подробные положительные результаты 3-й фазы исследования акорамидиса ATTRibute-CM для пациентов с транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией (ATTR-CM) на Конгрессе Европейского общества кардиологов 2023 г. - Первичная конечная точка была достигнута (коэффициент побед 1,8) с высоко статистически значимым значением p (p<0,0001); Этот результат первичной конечной точки неизменно благоприятствовал лечению акорамидиса во всех ключевых подгруппах, в том числе среди пациентов с вариантным и диким типом ATTR, а также среди пациентов Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) классов I, II и III. В частности, в отличие от результатов, наблюдавшихся в предыдущих исследованиях стабилизаторов TTR, через 30 месяцев во всех заранее определенных подгруппах наблюдалась стабильность в отношении госпитализаций по поводу сердечно-сосудистых заболеваний (CVH). - Абсолютные значения, наблюдаемые по смертности от всех причин (ACM), сердечно-сосудистой смертности (CVM) и CVH, показали, что за 30 месяцев пациенты выживали больше и были госпитализированы реже, чем наблюдалось в предыдущих контролируемых исследованиях. исследования ATTR-CM, насколько известно компании - Показатель выживаемости 81% при акорамидисе приближается к уровню выживаемости в базе данных США по возрасту (~85%) - Средний годовой уровень сердечно-сосудистых заболеваний при акорамидисе, составляющий 0,29, приближается к ежегодному уровню госпитализаций, наблюдаемому среди более широкой популяции участников программы Medicare в США (~ 0,26) - Оценка показателей прогрессирования заболевания в исследовании позволяет предположить, что у 45% участников, принимавших акорамидис, наблюдалось улучшение по сравнению с исхо Новости без задержки

🇪🇺 #ес {$BBIO} BridgeBio Pharma представит подробные результаты исследования ATTRibute фазы 3 у пациентов с транстиретиновой амилоидозной кардиомиопатией (ATTR-CM) на Конгрессе Европейского общества кардиологов (ESC) 2023 г. ПАЛО-АЛЬТО, Калифорния, 24 августа 2023 г. (priority.news) – BridgeBio Pharma, Inc. («BridgeBio» или «Компания»), коммерческая биофармацевтическая компания, специализирующаяся на генетических заболеваниях и раке, объявила сегодня, что подробные результаты фазы 3 исследования ATTRibute-CM, исследования акорамидов при транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии, или ATTR-CM, будут представлены на Конгрессе Европейского общества кардиологов (ESC) 2023, который пройдет в Амстердаме, Нидерланды, 25–28 августа, 2023. ATTRibute-CM был разработан для изучения эффективности и безопасности акорамидиса, исследуемого высокоэффективного низкомолекулярного стабилизатора транстиретина (TTR) нового поколения для перорального применения. Новости без задержки

{$BBIO} BridgeBio Pharma Q2 EPS (0,98) не соответствует оценке (0,83), объем продаж 1,64 млн долларов не соответствует оценке 2,99 млн долларов Бензинга · 17м назад Делиться BridgeBio Pharma (NASDAQ: BBIO ) сообщила о квартальных убытках в размере 0,98 доллара США на акцию, что на 18,07% ниже консенсус-прогноза аналитиков в размере 0,83 доллара США. Это на 18,07% меньше, чем убытки в размере $0,83 на акцию за аналогичный период прошлого года. Компания сообщила о квартальных продажах в размере 1,64 млн долларов, что на 45,12% ниже консенсус-прогноза аналитиков в 2,99 млн долларов. Это на 97,77% меньше, чем продажи в размере $73,75 млн за аналогичный период прошлого года.

❗️💊 #FDA {$BBIO} BridgeBio Pharma объявляет о возможности ускоренного прохождения процедуры одобрения при поясно-конечностной мышечной дистрофии типа 2I (LGMD2I/R9) на основе уровней гликозилированного альфа-дистрогликана (⍺DG) и сообщает о первом пациенте, получившем дозу в рамках исследования FORTIFY Phase 3 - Компания BridgeBio провела встречу с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), чтобы обсудить использование уровней гликозилированного αDG в качестве суррогатной конечной точки; На основании этой встречи Компания считает, что есть потенциал для получения ускоренного одобрения в США для BBP-418 - BridgeBio ввела дозу первому участнику FORTIFY, глобального исследования фазы 3 BBP-418 у пациентов с LGMD2I/R9 - FORTIFY включает промежуточный анализ через 12 месяцев, направленный на изменение уровней гликозилированного αDG; основные данные этого анализа ожидаются в конце 2024 – начале 2025 года - Дефицит гликозилированного αDG является причинным молекулярным фактором LGMD2I/R9; в продолжающемся исследовании фазы 2 у пациентов, получавших BBP-418, наблюдалось быстрое и устойчивое повышение уровня гликозилированного αDG одновременно с устойчивым снижением уровня креатинкиназы и улучшением показателей амбулаторной и клинической функции по сравнению с исходным уровнем - В случае успеха BBP-418 может удовлетворить серьезные неудовлетворенные потребности пациентов с LGMD2I/R9, заболеванием, для которого не существует утвержденных методов лечения Новости без задержки

{$BBIO} Goldman Sachs поддерживает покупку BridgeBio Pharma и повышает целевую цену до 50 долларов BUZZ-BridgeBio растет, так как брокерские компании повышают PT на положительных данных по лекарству от болезней сердца Рейтер · 18.07.2023 11:31 Делиться ** Акции BridgeBio Pharma BBIO.O растут вторую сессию подряд на утренних торгах. ** Акции выросли на 13,5% и достигли максимума в $36,36 за полтора года. ** Брокерская компания BTIG повышает PT на BBIO до 42 долларов с 32 долларов после того, как компания получила убедительные данные исследования на поздней стадии экспериментального препарата акорамидис для лечения редкого заболевания сердца. ** Одобрение кажется весьма вероятным, с некоторой вероятностью приоритетного рассмотрения FDA для препарата на основе исключительно положительных данных, сообщает BTIG. ** Jefferies также повышает PT до 33 долларов с 24 долларов, ссылаясь на то, что прогнозирует пик продаж BBIO в 1,5 миллиарда долларов в 2028 году. ** Mizuho, JPMorgan, Leerink Partners и Raymond James повышают свои PT по акциям до 42-50 долларов с 26-29 долларов ** 10 из 11 брокерских компаний дают акции «покупать» или выше, одна «держать»; их средний PT составляет 46 долларов - Refinitiv ** С учетом прироста за сессию акции выросли на 367% с начала года по сравнению с падением на 2% индекса Nasdaq Biotechnology .NBI в этом году.

{$BBIO} Успех испытаний лекарства от болезней сердца BUZZ-BridgeBio Pharma поднимает конкурентов Рейтер · 17/07/2023 11:15 Делиться Обновления ** Акции разработчика лекарств BridgeBio Pharma Inc BBIO.O выросли на 63,12% до $29,72, достигнув максимума за 1,5 года. ** Запас среди верхних 3 pct. гейнеры на биржах США ** Компания заявляет, что ее экспериментальный препарат акорамидис для лечения редкого заболевания сердца, которое может привести к прогрессирующей сердечной недостаточности, показал значительное улучшение состояния пациентов в последнем исследовании. ** Компания намерена подать маркетинговую заявку в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США до конца года, а в 2024 году последуют нормативные заявки на дополнительные рынки. ** Дополнительные данные, представленные BBIO, свидетельствуют о том, что его препарат лучше, чем тафамидис Pfizer PFE.N , одобренный FDA, в борьбе с болезнью, говорит брокерская компания TD Cowen. ** Но BBIO говорит, что эффективность двух препаратов нельзя сравнивать напрямую, поскольку это было целью испытания. ** Данные по препарату BridgeBio также «предвещают хорошие результаты» для других компаний, разрабатывающих аналогичные препараты, таких как Alnylam Pharmaceuticals ALNY.O и Ionis Pharmaceuticals IONS.O — RBC Capital Markets ** Акции Alnylam выросли на 9,9% до $216,64, а акции IONS выросли на 1,4% до ~$43. ** С учетом прироста за сессию BBIO подскочил в четыре раза с начала года.

{$BBIO} Компания BridgeBio объявляет о постоянно положительных результатах исследования 3 фазы ATTRibute-CM акорамидиса у пациентов с транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией (ATTR-CM) -   Высокостатистически значимый результат, наблюдаемый на основной конечной точке с коэффициентом выигрыша 1,8 (p<0,0001) – 58 % связей в первичном анализе Финкельштейна-Шенфельда (FS) нарушены смертностью от всех причин и частотой госпитализаций, связанных с сердечно-сосудистыми заболеваниями; статистическая значимость также достигнута в тесте F-S только с этими двумя параметрами (p = 0,0182) -   Клинически значимое и последовательное разделение наблюдается по всем показателям смертности, заболеваемости, функции и качества жизни -   Показатель выживаемости при лечении составляет 81 % по сравнению с показателем выживаемости при применении плацебо 74 % (снижение абсолютного риска на 6,43 %; снижение относительного риска на 25 %). -   Высокостатистически значимое снижение относительного риска на 50 % (p<0,0001) в зависимости от частоты госпитализаций по поводу сердечно-сосудистых заболеваний - Высокостатистически значимая и клинически значимая польза от лечения, наблюдаемая через 30 месяцев по вторичным конечным точкам NT-proBNP (p<0,0001), KCCQ (p<0,0001) и дистанции ходьбы за 6 минут (p<0,0001) -   В сравнительном предварительном постфактум-анализе, проведенном с помощью добавления тафамидиса, хотя и при небольшом количестве пациентов, акорамидис показал на 42 % большее повышение уровня TTR в сыворотке и улучшение медианы NT-proBNP на 92 % по сравнению с плацебо + тафамидис -   Сигналов безопасности, представляющих потенциальную клиническую опасность, не выявлено -   Компания намерена подать новую заявку на лекарство (NDA) в Управ Новости без задержки

Пока все без ума от данных {$BBIO} (они действительно выдающиеся), хотел бы напомнить про то что {$GOSS} уже со дня на день даст расширенные данные по своему сералутинибу в лечении легочной артериальной гипертонии. Прошлые результаты были провальные и текущее прочтение можно воспринимать как последний шанс для Госсамера. Иртересно, что на рынке торгуются их конвертируемые облигации с погашением в 2027 году и 5ти процентным купоном. Текущая доходность по этим бумажкам - 38%. Что мы можем сказать о риске❓🤭

{$BBIO} компания bridgebio объявляет о постоянно положительных результатах исследования 3 фазы attribute-cm акорамидиса у пациентов с транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией (attr-cm) 17.07.2023 в 7:00 по восточному поясному времени - Высокостатистически значимый результат, наблюдаемый в отношении первичной конечной точки с коэффициентом выигрыша 1,8 (p<0,0001). - 58% связей в первичном анализе Финкельштейна-Шенфельда (FS) нарушены смертностью от всех причин и частотой госпитализаций по поводу сердечно-сосудистых заболеваний; статистическая значимость также достигнута в тесте FS только с этими двумя параметрами (p = 0,0182) - Клинически значимое и последовательное разделение наблюдается по всем показателям смертности, заболеваемости, функции и качества жизни. - Выживаемость при лечении 81% по сравнению с выживаемостью плацебо 74% (снижение абсолютного риска на 6,43%; снижение относительного риска на 25%). - Высокостатистически значимое снижение относительного риска на 50% (p<0,0001), наблюдаемое в зависимости от частоты госпитализаций по поводу сердечно-сосудистых заболеваний. - Высокостатистически значимая и клинически значимая польза от лечения, наблюдаемая через 30 месяцев по вторичным конечным точкам NT-proBNP (p<0,0001), KCCQ (p<0,0001) и дистанции 6-минутной ходьбы (p<0,0001) - В сравнительном предварительном постфактум-анализе, проведенном за счет добавления тафамидиса, хотя и при небольшом количестве пациентов, акорамидис показал на 42 % большее увеличение уровней TTR в сыворотке и улучшение медианы NT-proBNP на 92 % по сравнению с плацебо + тафамидисом. - Сигналов безопасности, представляющих потенциальную клиническую опасность, не выявлено. - Компания намерена подать новую заявку на лекарство (NDA) в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США к концу 2023 года; поздняя презентация была принята на ежегодное собрание Европейского общества кардиологов

{$BBIO} BridgeBio приглашает инвесторов, чтобы поделиться основными 30-месячными результатами исследования ATTRibute-CM фазы 3 у пациентов с транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией 17 июля 2023 г. ПАЛО-АЛЬТО, Калифорния, 14 июля 2023 г. (priority.news) -- BridgeBio Pharma, Inc. (BridgeBio), коммерческая биофармацевтическая компания, специализирующаяся на генетических заболеваниях и раке, сегодня объявила, что члены ее руководящего состава проведут звонок инвестора в понедельник, 17 июля, в 8:00 по восточному времени, чтобы поделиться основными результатами клинического исследования фазы 3 ATTRibute-CM у пациентов с транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией (ATTR-CM). Новости без задержки

{$BBIO} BridgeBio приглашает инвесторов, чтобы поделиться основными результатами за 30 месяцев исследования ATTRibute-CM фазы 3 у пациентов с транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией 17 июля 2023 г. Бензинга · 14.07.2023 16:02 Делиться BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ: BBIO ) (BridgeBio), коммерческая биофармацевтическая компания, специализирующаяся на генетических заболеваниях и раке, сегодня объявила, что члены ее управленческой команды проведут телеконференцию с инвесторами в понедельник, 17 июля, в 8:00. ET, чтобы поделиться главными результатами клинического исследования фазы 3 ATTRibute-CM у пациентов с транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией (ATTR-CM).

❗️🔬 #результаты {$BBIO} Компания BridgeBio Pharma представляет обновленные результаты шестимесячного исследования препарата Инфигратиниб при лечении ахондроплазии во второй фазе когорты 5 на ежегодной конференции Эндокринного общества (ENDO) 2023 г. - Лечение инфигратинибом на уровне дозы когорты 5 привело к значительному и устойчивому увеличению годовой скорости роста (AHV) со средним изменением на +3,38 см/год по сравнению с исходным уровнем – 83% детей в когорте 5 ответили на инфигратиниб, что определялось увеличением AHV по сравнению с исходным уровнем не менее чем на 25%. Среднее изменение AHV ответивших на лечение по сравнению с исходным уровнем составило +4,08 см/год – Наблюдались ранние, но многообещающие тенденции к улучшению пропорциональности, измеряемой соотношением верхних и нижних сегментов тела. - Через шесть месяцев инфигратиниб хорошо переносился при однократном ежедневном пероральном приеме без побочных эффектов (НЯ), оцененных как связанные с лечением, у всех пациентов в когорте 5 - Основываясь на положительных результатах фазы 2, компания BridgeBio в настоящее время зачисляет детей для ключевого испытания фазы 3 Новости без задержки

❗️🔬 #результаты {$BBIO} BridgeBio Pharma представит обновленные шестимесячные результаты своей когорты 5 исследования фазы 2 по применению инфигратиниба при ахондроплазии в устной презентации с опозданием на ежегодной конференции Эндокринного общества (ENDO) 2023 г. ПАЛО-АЛЬТО, Калифорния, 8 июня 2023 г. (priority.news) -- BridgeBio Pharma, Inc. («BridgeBio» или «Компания»), коммерческая биофармацевтическая компания, специализирующаяся на генетических заболеваниях и раке, объявила сегодня, что обновленные шестимесячные результаты когорты 5 в PROPEL2, исследовании фазы 2 экспериментальной терапии инфигратиниба у детей с ахондроплазией, будут представлены в устной презентации на ежегодной конференции Эндокринного общества (ENDO) 2023, которая состоится в Чикаго, штат Иллинойс, в июне 15 – 18, 2023. Новости без задержки

{$BBIO} BridgeBio Pharma представляет обновленные обнадеживающие клинические данные и данные биомаркеров из своей программы генной терапии болезни Канавана BBP-812 на ежегодном собрании Американского общества генной и клеточной терапии (ASGCT) 2023 года. После лечения уровни N-ацетиласпартата (NAA) у участников CANaspire соответствуют уровням, наблюдаемым у людей с более легкой формой болезни Канавана, на основании результатов исследования естественного течения компании и отчетов в научной литературе. - Устойчивое снижение NAA было измерено в моче, спинномозговой жидкости (ЦСЖ) и головном мозге всех участников и наблюдалось в течение более года у участников с самой ранней дозой. - После приема дозы магнитно-резонансная томография головного мозга (МРТ) участников продемонстрировала значительное улучшение образования миелина или белого вещества, которое необходимо для развития мозга. - Положительные изменения в способности сидеть и контроле головы также наблюдались с использованием нескольких оценок, включая Измерение общей двигательной функции-88 (GMFM-88), стандартизированный критерий клинического исхода, используемый физиотерапевтами для оценки двигательной функции у детей. - В случае успеха генная терапия BridgeBio для болезни Канавана может стать первым терапевтическим вариантом для детей, рожденных с этим разрушительным и фатальным расстройством развития нервной системы.

{$BBIO} ПАЛО-АЛЬТО, Калифорния, 15 мая 2023 г. (GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. ( ) («BridgeBio» или «Компания»), коммерческая биофармацевтическая компания, специализирующаяся на генетических заболеваниях и раке, объявила Сегодня на конференции 2023 будут представлены обновленные данные CAN aspire , фазы 1/2 клинических испытаний BBP-812, внутривенного (IV) аденоассоциированного вируса серотипа 9 (AAV9) генной терапии для лечения болезни Канавана. Ежегодное собрание Американского общества генной и клеточной терапии (ASGCT), которое пройдет в Лос-Анджелесе, Калифорния, 16–20 мая 2023 г. Кроме того, члены руководства BridgeBio, в том числе Нил Кумар, генеральный директор и основатель, будут представлены на нескольких дискуссиях, посвященных разработке лекарств и ускоренному одобрению генной терапии. Детали устного выступления: Первоначальные биомаркеры и клинические результаты исследования генной терапии болезни Канавана CAN aspire : изучение связи между NAA и тяжестью заболевания Докладчик: Флориан Эйхлер, доктор медицинских наук, директор службы лейкодистрофии Массачусетской больницы общего профиля, Центра редких неврологических заболеваний и ведущий исследователь CAN aspire Дата/время заседания: суббота, 20 мая, 10:15–12:00 по тихоокеанскому времени. Время презентации: 11:15–11:30 по тихоокеанскому времени. Место: конференц-залы 150 и 151, конференц-центр Лос-Анджелеса . Идут испытания клеточной терапии Номер реферата: 358 Ускоренное одобрение клеточной и генной терапии. Дата и время: среда, 17 мая, 9:00 – 9:45 по тихоокеанскому времени. Участник дискуссии: Адора Нду, фармацевт, доктор юридических наук, главный регулирующий и временный сотрудник по правовым вопросам BridgeBio. Место: Комната 515. AB, Конференц-центр Лос-Анджелеса Венчурный капитал в области генной и клеточной терапии Дата и время: пятница, 19 мая, 8:00 – 9:45 по тихоокеанскому времени Сопредседатель: Эрик Дэвид, доктор медицинских наук, генеральный директор BridgeBio Gene Therapy Участник дискуссии: Нил Кумар, доктор философии , основатель и генеральный директор BridgeBio. Место: Concourse Hall 152 & 153, конференц-центр Лос-Анджелеса. Эволюция генетических лекарств: преодоление трудностей и синергизм между терапевтическими методами Дата и время: пятница, 19 мая, 10:15 – 12:30, PT Участник дискуссии: Эрик Дэвид, доктор медицинских наук, генеральный директор BridgeBio Gene Therapy Место: Комната 411 , конференц-центр Лос-Анджелеса Ускорьте свою программу разработки лекарств для лечения редких заболеваний с помощью надежных данных о естественном течении болезни: Развивающееся пространство Название сессии: Как спланировать исследование естественного течения болезни при поддержке регулирующих органов и клиницистов Дата и время: Пятница, 19 мая, 10:15–12:00 Участник дискуссии по PT : Адам Шейвиц, доктор медицинских наук, главный врач компании BridgeBio Gene Therapy Место проведения: Комната 408 AB, Конференц-центр Лос-Анджелеса.

{$BBIO} 05.04.2023 в 7:30 по восточному поясному времени bridgebio pharma сообщает финансовые результаты за первый квартал 2023 года и бизнес-обновления - Регистрационное исследование фазы 3 ATTRibute-CM акорамидиса для лечения транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии (ATTR-CM) в настоящее время завершено последним визитом пациента и продолжается в течение 30-го месяца регистрационных данных, которые будут объявлены в конце июля 2023 г. - Положительные результаты, объявленные в когорте 5 фазы 2 исследования PROPEL 2 низких доз инфигратиниба у детей с ахондроплазией, продемонстрировали среднее увеличение годовой скорости роста (AHV) на 3,03 см/год без побочных эффектов, связанных с лечением. Эти данные свидетельствуют о потенциально лучшей в своем классе эффективности и хорошо переносимом профиле безопасности для инфигратиниба, который также имеет дифференцированный профиль удобства из-за его перорального пути введения. - Поделились предварительными результатами нового биологического анализа, измеряющего гликозилированный альфа-дистрогликан (αDG) у пациентов с поясно-конечностной мышечной дистрофией типа 2I (LGMD2I), и 15-месячными результатами продолжающегося исследования фазы 2 BBP-418 для LGMD2I; продолжается продвижение к 2023 году, когда начнется глобальное регистрационное клиническое исследование фазы 3 BBP-418 для LGMD2I - Регистрационное исследование фазы 3 CALIBRATE энкалерета при аутосомно-доминантной гипокальциемии типа 1 (ADH1) продолжается, и ожидается, что основные данные будут объявлены в первой половине 2024 г. - Проходит фаза 1/2 испытаний BBP-631 для лечения врожденной гиперплазии надпочечников (ВГКН), обновление данных запланировано на конец 2023 г. - Три ведущие программы KRAS находятся в стадии реализации, и во второй половине 2023 года планируется подать заявку на получение нового исследуемого препарата (IND) для первого в своем классе прямого ингибитора KRAS G12C (ON) BBO-8520. - Закрытое гарантированное публичное размещение акций с валовой выручкой около 150 миллионов долларов США и завершение квартала с 467 миллионами долларов США в виде денежных средств, эквивалентов денежных средств, рыночных ценных бумаг и ограниченных денежных средств (текущих), что обеспечивает взлетную полосу во втором полугодии 2024 года.

{$BBIO} ПАЛО-АЛЬТО, Калифорния, 27 апреля 2023 г. (GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. ( ) («BridgeBio» или «Компания»), биофармацевтическая компания на коммерческой стадии, специализирующаяся на генетических заболеваниях и раке, сегодня объявила, что члены ее управленческой команды примут участие в конференции Bank of America Merrill Lynch Global Healthcare в Лас-Вегасе, штат Невада, в среду, 10 мая, в 10:00 по тихоокеанскому времени.

{$BBIO} Компания BridgeBio инициировала превосходство на Evercore ISI Аналитик Evercore ISI Джош Шиммер инициировал освещение BridgeBio с рейтингом Outperform и целевой ценой в 40 долларов, назвав его «одним из лучших имен средней капитализации в биотехнологии», сославшись на два «потенциальных блокбастера» на поздних стадиях, в значительной степени лишенных рисков, и то, что фирма считает «множество дополнительных опций» из конвейера компании. Фирма «консервативно» основывает свою оценку на энкалерете для лечения аутосомно-доминантной гипокальциемии 1 типа и инфигратинибе для лечения ахондроплазии, которые, по ее мнению, являются «программами с низким риском и высокой отдачей». В совокупности Evercore ожидает, что пик продаж этих двух препаратов превысит 3 миллиарда долларов в год.

​✅ {$BBIO} 📢 Компания по генной терапии BridgeBio Pharma Inc привлекает интерес к поглощению со стороны некоторых крупных фармацевтических компаний Акции калифорнийской компании выросли почти на 13% до 16,82 доллара. По данным Refinitiv, его рыночная капитализация составляет 2,18 миллиарда долларов. В отчете говорится, что переговоры о поглощении продолжаются, и нет уверенности, что они приведут к сделке, добавив, что BridgeBio может принять решение оставаться независимой дольше, чтобы извлечь выгоду из результатов предстоящих испытаний лекарств. Компания, которая не сразу ответила на запрос Reuters о комментариях, разрабатывает методы лечения генетических заболеваний и рака. 🤔 #Мысли: Недавние положительные результаты КИ компании открыли ей больше возможностей, в том числе к поглощению. Интересная компания для списка слежения к покупке. За счёт виднеющегося на горизонте возможного поглощения, также, будут триггеры к росту, в виде результатов новых исследований, вероятность положительных результатов у них также достаточно высокая, за счёт положительных результатов сейчас. 🧐 Средний прогноз цены через 12 месяцев: 26,25$ (цена сейчас 16,53) ✅ Premium Tinkoff на 2 месяца бесплатно 👉 https://www.tinkoff.ru/baf/Anj7SwkJPT4 🎁 Полный список бонусов от продуктов Тинькофф 👉https://www.tinkoff.ru/baf/3cQ5hCQX1KH ✅ Заходите в профиль и подписывайтесь 👌 Посты чаще, информации больше, обсуждения, ответы на вопросы лично

{$BBIO} BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) («BridgeBio»), коммерческая биофармацевтическая компания, специализирующаяся на генетических заболеваниях и раке, объявила сегодня, что она начала гарантированное публичное размещение своих обыкновенных акций на сумму 150 миллионов долларов. BridgeBio также намерена предоставить андеррайтерам 30-дневный опцион на покупку дополнительных обыкновенных акций на сумму до 22,5 млн долларов. Все акции предлагаемого предложения должны быть проданы BridgeBio.

✅ {$BBIO} $ASND {$BMRN} Победа против ахондроплазии Bridgebio 👨‍🔬 Компания BridgeBio Pharma Inc #BBIO объявила о результатах фазы 2 испытания инфигратиниба PROPEL2 у детей с ахондроплазией, генетическим заболеванием, влияющим на белок в организме, называемый рецептором фактора роста фибробластов. При ахондроплазии этот белок начинает функционировать ненормально, замедляя рост кости в хряще пластинки роста. Инфигратиниб представляет собой небольшую молекулу для перорального применения, предназначенную для ингибирования FGFR3 и воздействия на ахондроплазию в ее источнике. При самой высокой дозе, оцененной на сегодняшний день (группа 5, 0,25 мг/кг один раз в день), среднее увеличение по сравнению с исходным уровнем годовой скорости роста (AHV) для десяти детей с посещениями в течение шести месяцев составило +3,03 см/год. 80% из десяти детей, посещенных через шесть месяцев, ответили на лечение с изменением AHV по сравнению с исходным уровнем не менее чем на 25%. Среди ответивших среднее изменение AHV по сравнению с исходным уровнем составило +3,81 см/год. В сочетании с ранее зарегистрированным изменением значения AHV в когорте 4 по сравнению с исходным уровнем на +1,52 см/год, данные когорты 5 демонстрируют сильную дозозависимую реакцию для инфигратиниба. 🤔 #Коротко: Препарат работает ✅ Важно, что есть дозозависимый эффект - это повышает достоверность данных, и повышает вероятность удачи в 3ьей фазе. ✅ 👨‍🔬Заходите и подписывайтесь. Посты чаще, информации больше, обсуждения, ответы на вопросы лично

🙈 Иногда менеджмент биотехов еще «веселее», чем сами разработки 🤌🏽 AnaptysBio {$ANAB} объявил о байбеке на сумму в 50 миллионов долларов 🤑 Конечно, крутое событие. Инвесторы рады, но давайте взглянем на факты. 1. Компания сжигает по 30-35 миллионов в квартал, финансовые вливания пойдут от GSK в результате успешных продаж Jemperli (роялтис и milestones) 2. За последний год компания завалила препараты в нескольких направлениях: лечение акне, гидраденита суппуративного и алопеции ареата ☠️ На нашей памяти самый смелый и еще более веселый байбек был у {$BBIO} 🤯 Компания зачем-то объявила байбек на сумму в 150 миллионов в мае 2021 года, когда стоимость акций была около 40$. При этом в тот же год были выпущены облигации на общую сумму в 750 миллионов долларов. Гениально. 💚 Байбек почти всегда позитив для акции, однако в случае компаний, которые ничего не генерируют, это больше похоже на фатальную ошибку, которая рано или поздно аукнется. ❓ В такие моменты хочется задать несколько вопросов: вам в свои разработки не хочется инвестировать? Вы хотите устроить краш-тест компании и усложнить задачу выживания? Вы же, блин, убыточная компания. Зачем вам байбек?

Европейская комиссия (ЕК) предоставила компании BridgeBio Pharma ( NASDAQ: {$BBIO} ) и Sentynl Therapeutics'Nulibry регистрационное удостоверение для лечения пациентов с дефицитом кофактора молибдена (MoCD) типа A. Nulibry (фосденоптерин) для инъекций — это первая терапия, одобренная для лечения этого состояния, — известно, что она воздействует менее чем на 150 пациентов во всем мире со средней выживаемостью четыре года, — говорится в пресс-релизе компании от 20 сентября. MoCD — это редкое наследственное нарушение обмена веществ, характеризующееся дисфункцией головного мозга (энцефалопатией) и трудноизлечимыми судорогами, наблюдаемыми у некоторых детей через несколько дней после рождения. В июле группа Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) рекомендовала Nulibry для одобрения. Одобрение ЕС было подтверждено данными трех клинических испытаний. Nulibry был одобрен в США в феврале 2021 года для того же использования. В марте BridgeBio ( {$BBIO} ) и Sentynl, подразделение Zydus Lifesciences, подписали соглашение о Nulibry.