О компании Bridgebio Pharma

#новости #Одобрение #FDA #сердце ✅ Новый будущий блокбастер (оборот более 1 млрд долларов в год). FDA США одобрило препарат BridgeBio для лечения редкого заболевания сердца FDA одобрило препарат BridgeBio ( {$BBIO} ), Препарат для лечения редкого и смертельно опасного заболевания сердца, заявила компания в пятницу, что делает его первым новым средством на рынке, где доминирует Pfizer ( {$PFE}), с блокбастером Вындакель. Пероральный препарат под торговой маркой Attruby был одобрен для лечения взрослых пациентов с транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией (ATTR-CM), при которой дефектные белки транстиретина накапливаются в сердце и могут привести к отказу органа. BridgeBio планирует установить цену на терапию в $18 759,12 за 28-дневный курс. Vyndaqel от Pfizer продается по прейскуранту $225 000 в год за рекомендуемую ежедневную дозу 80 миллиграммов. ATTR-CM затрудняет перекачку крови в другие части тела и приводит к его отказу, если его не лечить. По данным некоммерческого исследовательского Института клинического и экономического обзора, в США около 120 000 взрослых американцев болеющих данным заболеванием. Pfizer ( #PFE ) имеет препарат тафамидис, продаваемый под торговыми марками Vyndaqel и Vyndamax, были одобрены в 2019 году и принесли объем продаж в размере 3,32 млрд долларов США в 2023 году. Заявка BridgeBio на препарат Attruby, также известный как acoramidis, была основана на данных позднего исследования с участием 632 пациентов, в ходе которого препарат значительно улучшил выживаемость и снизил частоту госпитализаций, связанных с заболеваниями сердца, после 30 месяцев лечения. Но препарат не показал статистически значимых результатов по вторичной цели — снижения количества смертей по любой причине в группах лечения и плацебо на 30-м месяце. 💡 Тафамидис и акорамидис предназначены для стабилизации дефектных белков, в отличие от препарата Alnylam Pharmaceuticals {$ALNY} , который работает за счет снижения выработки белка. Вутрисиран Alnylam одобрен для лечения повреждений нервов, связанных с заболеванием. BridgeBio сотрудничает с Bayer {$BAYN@DE} для продвижения препарата в Европе, где он в настоящее время находится на рассмотрении регулирующих органов. Компания также сотрудничает с AstraZeneca ( {$AZN} ), подразделение Alexion , занимающееся маркетингом препарата в Японии. ✅ Если был интересен - полезен поставь лайк и подпишись ❤️ 🎁 Дополнительные бонусы за подключение продуктов Т-банка и Т-инвестиций и др. по моей ссылке. Бесплатный Премиум тариф на 1-2 месяца, бесплатное обслуживание дебетовых и кредитных карт с бесплатным грейс периодом (период, в течении которого за перевод к себе на карту Тинькофф нет ни комиссий, ни %, нужно лишь вернуть деньги обратно через 55 дней, благодаря чему средства можно держать в фондах ликвидности - далее погашать карту и снова вкладывать в накопительные счета и фонды ликвидности) 👉🏻 https://www.tbank.ru/baf/6JZje9BkJqb

❗️🔬 #результаты {$BBIO} BridgeBio Pharma объявляет о публикации в Медицинском журнале Новой Англии положительных результатов фазы 2b проверки концепции энкалерета у пациентов с аутосомно-доминантной гипокальциемией 1 типа (ADH1) - В нашем исследовании энкалерет восстанавливал физиологический минеральный гомеостаз у 13 участников с ADH1, в частности корректируя гипокальциемию и уменьшая гиперкальциурию - Наблюдалось быстрое и устойчивое влияние энкалерета на минеральный гомеостаз, в частности, на нормализацию уровня кальция в крови, кальция в моче и паратиреоидного гормона (ПТГ) - В ходе исследования не было зарегистрировано никаких серьезных побочных эффектов при применении энкалерета, а также не было случаев прекращения лечения или прекращения участия в исследовании. - Исследование 3 фазы CALIBRATE по применению энкалерета у пациентов с ADH1 продолжается в шести странах, основные данные ожидаются в первой половине 2024 года - В случае одобрения энкалерет может стать первым препаратом, специально показанным для лечения СДВГ1 Новости без задержки