Результаты КИ HARMONY: лечение неалкогольного стеатогепатита с помощью эфруксифермина

20 сентября 2022 в 15:52

Привет! Недавно произошло довольно важное событие в области гепатологии, а именно - компания Akero Therapeutics ( $AKRO ) сообщила результаты КИ 2б фазы HARMONY, где их основная разработка эфруксифермин назначался для лечения неалкогольного стеатогепатита (НАСГ). 📖 НАСГ - это форма неалкогольной жировой болезни печени (НАЖБП, отложение жира в печени), которая является одной из наиболее распространенных причин смерти. Развитие НАЖБП связывают с диабетом и ожирением. 📍 Глобально частота НАЖБП среди взрослого населения составляет 25%, а НАСГ страдает 1.5% - 6.5% взрослых. Специфического лекарства, при этом, не существует. Напомню также, что в лечении НАСГ важны 2 конечные точки: 1) снижение выраженности фиброза ≥1 стадию без ухудшения течения НАСГ и 2) улучшение течения НАСГ без ухудшения стадии фиброза FDA достаточно показать улучшение по одной из этих конечных точек. Итак, на каком этапе основные разработки для лечения этого заболевания? 💊 Эфруксифермин (efruxifermin, EFX, $AKRO) - агонист фактора роста фибробластов 21 (FGF21). Проходит программу из 2 КИ 2 фазы с участием пациентов с разными стадиями НАСГ. Основные результаты КИ HARMONY: ➡️ Назначение эфруксифермина приводило к значимым улучшениям по обеим конечным точкам. Кроме того, облегчение симптомов НАСГ наблюдалось и согласно неинвазивным показателям (уменьшение жира в печени и жесткости печени). 📍 Для конкурентов ресметирома (Madrigal Pharmaceuticals, ) и обетихолевой кислоты (OCALIVA®, Intercept Pharmaceuticals, ) на данным момент показан лишь эффект на что-то одно: OCALIVA® приводил к снижению выраженности фиброза как минимум на 1 стадию без ухудшения течения НАСГ, а назначение ресметирома - к более частому улучшению течения НАСГ без ухудшения фиброза. ➡️ Важно, что эфруксифермин также способствовал снижению уровня печеночных ферментов (АЛТ и АСТ) и атерогенных ("плохих") липидов. И ресметиром и OCALIVA® показали аналогичный, но менее выраженный эффект. Но вот при лечении OCALIVA® уровень атерогенных липидов "скакал" на протяжении исследований, что нежелательно для пациентов с НАСГ и сопутствующей патологией. ➡️ Лечение эфруксифермином проиводило и к потере лишнего веса - эффект который не был ранее показан для конкурентов. ➡️ Профиль безопасности препарата выглядит значительно лучше, чем у OCALIVA® (который вызывает повреждение печени и сильный зуд) и напоминает таковой ресметирома: основные нежелательные явления (НЯ) - диарея, тошнота, повышенный аппетит (странно, учитывая снижение веса пациентов, да?). Серьезных же НЯ было значительно меньше. ✅ Итак, отличные данные, что тут сказать! Неужели у пациентов с НАСГ появилась надежда? Однако не забываем, что это 2 фаза, ждем начало КИ фазы 3 и результаты параллельного КИ SYMMETRY в 2023. #новости_фарма #прояви_себя_в_пульсе