Всем привет! Уже совсем скоро ожидается решение FDA по генной терапии Bluebird bio ( {$BLUE} ). В настоящее время в США одобрено всего два метода генной терапии - LUXTURNA® (voretigene neparvovec-rzyl, Roche) и ZOLGENSMA® (onasemnogene abeparvovec-xioi, Novartis, $NVS). Дата PDUFA: 19 августа 2022 (перенос с 20 мая) Препарат: Бети-цел (BETI-CEL, betibeglogene autotemcel) Показание: бета-таласемия у пациентов, которым необходимы постоянные переливания крови. 📖 Бета-таласемия - это наследственное заболевание, при котором нарушен синтез гемоглобина А. Проявляется анемией, увеличением селезенки, гиперплазией (увеличение количества клеток) костного мозга. Распространенность 📍 Примерно 1 на 100000 человек, около 3000 пациентов в США (однако чаще встречается среди лиц африканского, средиземноморского, или южноазиатского происхождения). 📍 Постоянных переливаний крови требует наиболее тяжелая форма. В США пациентов с такой формой бета-таласемии около 1500. Что уже есть на рынке для этого заболевания? 📍 Альтернативы переливаниям крови каждые 2-5 недель, которые чреваты, например, перегрузкой железом, пока нет. Что предлагает компания? 💊 Бети-цел - это функциональный ген бета-глобина (кодирует белок для построения бета-цепи гемоглобина), который вводят ex vivo (вне организма) в предшественники клеток крови пациента с помощью лентивирусного вектора (LVV). Лечение проводится один раз, но требует предварительного подавления вероятных нежелательных иммунных реакций организма (иммуносупрессивная терапия). Клинические исследования (КИ) Заявка в FDA основана на результатах 5 КИ (HGB-204, HGB-205, Northstar-2 и 3, LTF-303). Обобщив их результаты, получим следующее: ➕ За период от 1 до 4 лет у ~90% участников не возникала необходимость в переливании крови. При этом гемоглобин удавалось поддерживать на уровне не менее 90 г/л (норма 120-160 г/л). Стоит отметить, что в более ранних КИ включали в основном пациентов с не самой тяжелой формой (кроме генотипа β0/β0). ➕ Приемлемый профиль безопасности, смертей не было. Но стоит учитывать, что обязательная иммуносупрессивная терапия обладает рядом неприятных побочных эффектов. ➖ Недостатки программы КИ включают отсутствие контрольной группы, малые выборки (всего около 180 человек) и небольшой период наблюдения для выводов о долгосрочных эффектах. 📍 Участники специализированного консультативного комитета на заседании в июне проголосовали единогласно «за» (13:0). 📍 Стоимость лечения оценивается ICER (независимая некоммерческая организация, которая занимается анализом экономической эффективности лечения) примерно в $3 млн. Стоимость стандартного пожизненного лечения одного пациента по подсчетам компании составляет $6.4 млн. ✅ Вероятность одобрения бети-цела довольно высока. Вопросы тут скорее к стоимости лечения, возможности его покрытия страховкой и к длительности эффекта, а также к подходящей популяции. Более полный обзор компании Bluebird bio и ссылки на источники найдете профиле. Держите акции {$BLUE}? Какие мысли? 💬 #PDUFA