Решение FDA по намеченным в мае датам PDUFA

13 июня 2022 в 17:59

Всем привет! Посмотрим, какие решения были приняты FDA по намеченным в мае датам #PDUFA (все препараты биотехов, акции которых доступны в ТИ для не квалов). ➡️ Одна из 2 заявок была одобрена (расшиерние показаний для комбинаций на базе ниволумаба (nivolumab, OPDIVO®) компании , Bristol-Myers Squibb для лечения первой линии рака пищевода). ➡️ А вот решение по второй заявке на маркетинг AT-GAA (двухкомпонентное лечение для пациентов с болезнью Помпе от Amicus Therapeutics, ) - перенесено на 29 августа и 29 октября 2022 г. для каждого из компонентов. А что намечается в июне? 7 июня одобрен дупилумаб (dupilumab, DUPIXENT®, , Regeneron Pharmaceuticals) - первое и единственное биологическое лекарство для вспомогательного лечения атопического дерматита у детей (не биопрператы существуют - это кортикостероиды). 14-15 июня Состоится заседание консультативного комитета (Advisory Committee) по расширению показаний для применения мРНК-вакцин Moderna ( - mRNA-1273) и Pfizer-BioNTech ( - COMIRNATY) против COVID-19 у детей и младенцев. 16 июня Расширение показаний сетмеланотида (IMCIVREE®, компании ) для назначения пациентам (от 6 лет) с синдромом Барде-Бидля и синдромом Альстрема (разные формы наследственного ожирения). Ранее решение перенесли на 3 мес, так как FDA запросило дополнительные данные анализа эффективности в подгруппах из основного исследования 3 фазы. Обычно это не к добру. 24 июня Приоритетное рассмотрение заявки по Breyanzi (lisocabtagene maraleucel; liso-cel компании Bristol Myers Squibb, ). Это CAR T терапия для взрослых пациентов с запущенными B-клеточными лимфомами. В мае компания получила разрешение на маркетинг в Евросоюзе. 27 июня На эту дату было перенесено решение о расширении показаний Reblozyl® ( , Bristol Myers Squibb) для лечения бета-таласемии у пациентов, которым не требуются регулярные переливания крови. Однако 3 июня компания сообщила, что отзывает заявку, так как на вопросы FDA о соотношении пользы и риска их препарата в этой популяции пациентов на основе имеющихся данных КИ фазы 2 BEYOND ответить невозможно. 25 июня На эту даты было назначено решение по U2 (ublituximab в комбинации с umbralisib (UKONIQ®) ля лечения хронического лимфолейкоза и лимфоцитарной лимфомы), но TG Therapeutics ( ) добровольно отозвала заявку (обсуждали в чате) из-за проблем с общей выживаемостью. Кроме того, компания отозвала и UKONIQ® с рынка... #новости_фарма