Привет! Итак, начинаем знакомиться с интересной компанией, удачно подхватившей инновационную технологию РНК-интерференции - Alnylam Pharmaceuticals ( $ALNY ).
Терапевтическая область: #генетические_заболевания (сердечно-сосудистые, инфекционные заболевания, офтальмология, неврология).
Капитализация (23.06.22): $17.11 млрд, кэш: $2.24 млрд
Сотрудники (23.06.22): 1665
Год основания: 2002
🧬 Фокус компании: разработка препаратов на основе РНК-интерференции (RNAi) для заболеваний, обусловленных мутациями генов и не только.
📖 РНК-интерференция - это естественный биологический процесс, который позволяет регулировать экспрессию генов. Информацию о первичной структуре белков, которая хранится в ДНК, считывают матричные РНК (мРНК). Затем эти мРНК используются как матрицы для синтеза белков. Малые интерферирующие РНК способны избирательно соединяться с конкретными мРНК и расщеплять их. В результате синтез соответствующих протеинов останавливается.
Из-за мутаций нарушается синтез конкретных белков, что может приводить к развитию заболеваний. РНК-интерференция позволяет "выключить" производство белков с нарушенной функцией.
📍 В 2006 году американские учёные Эндрю Файер и Крейг Мелло получили Нобелевскую премию в области физиологии и медицины за работы по изучению РНК-интерференции.
📍 Особенность лекарств, разработанных на основе РНК-интерференции в том, что их не нужно принимать часто. Они вводятся внутривенно или подкожно от 1 раза в 3 недели до 1 раза в год.
Одобренные к применению препараты Alnylam
💊 Патисиран (patisiran, ONPATTRO®) - первый в мире препарат на основе РНК-интерференции, одобренный FDA в 2018. Используется для лечения полинейропатии на фоне наследственного транстиретинового амилоидоза (hATTR-амилоидоз).
📖 Это заболевание связано с отложением в тканях нерастворимого белка транстиретина, что приводит к нарушению работы органов, включая сердце. Патисиран подавляет продукцию транстиретина.
💊 Вутрисиран (vutrisiran, ALN-TTRsc02, AMVUTTRA™) - еще один препарат для лечения полинейропатиии при hATTR-амилоидозе.
Оба лекарства также разрабатываются для лечения самого амилоидоза, а вутрисиран и для пациентов с болезнью Штаргардта. PDUFA - 14 июля 2022 (ранее была перенесена на 3 мес).
📖 Болезнь Штаргардта - наследственное заболевание глаз, приводящее к потере центрального зрения.
💊 Гивосиран (givosiran, GIVLAARI®) - терапия, нацеленная на фермент синтаза дельта-аминолевулиновой кислоты 1 (ALAS1), для лечения острой печёночной порфирии.
📖 Порфирия- это редкое генетическое заболевание с преимущественным поражением печени.
💊 Люмасиран (OXLUMO®, lumasiran) - препарат, подавляющий синтез глиоксилата оксидазы (GO), продукция которого повышена при первичной гипероксалурии 1 типа.
📖 Первичная гипероксалурия - это заболевание, которое сопровождается отложением солей кальция (оксалатовых камней) в почках и проявляется в первую очередь нарушением их функции.
📍 PDUFA для решения о расширении показаний на запущенные случаи заболевания назначена на 6 октября 2022.
📍 Люмасиран также изучается и в качестве терапии мочекаменной болезни.
💊 И, наконец, инклисиран (inclisiran, Leqvio®), разработанный Alnylam Pharmaceuticals и Novartis ( $NVS ). Это терапия для снижения холестерина липопротеинов низкой плотности (ЛПНП). Права на дальнейшую разработку и коммерциализацию принадлежат Novartis.
Далее посмотрим, чем компания занимается сейчас и попробуем оценить перспективы основных разработок.
*Ссылки на источники - в посте на моем канале.
14
Нравится
Не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией
Читайте также
9 комментариев
Ваш комментарий...
Я немножечко удивляюсь тому как фарма держится в целом на фоне этого медвежьего рынка. Может потому что отпадалась заранее. Хотя логически подумать с перспективами рецессии редкие заболевания и дорогие лекарства для их лечения не то, на что будут тратить деньги в первую очередь
Нравится
@Treiderrrrrr пока не могу судить, хорошо все у компании или нет, так как обзор ещё не закончен🤷🏻♂️
Нравится
@t0chka проблема с реальной прибылью, возможно это связано с фазами 3, которые требуют вложений
Нравится
1
Авторы стратегий
Их сделки копируют тысячи инвесторов
t0chka
1,2K подписчиков • 122 подписки
Портфель
до 500 000 ₽
Доходность
+69,06%
Еще статьи от автора
9 февраля 2023
Всем привет! Идет очередная волна простудных заболеваний, так что самое время проверить, есть ли какие успехи в разработке их эффективного лечения или профилактики.
🦠 Среди всех возможных возбудителей особо выделяется респираторно-синцитиальный вирус (RSV). Это виновник развития около 40% сезонных ОРВИ, которые протекают с поражением нижних дыхательных путей. Наиболее опасен для младенцев и пожилых людей.
Лечение включает поддерживающую терапию, специфических средств лечения и профилактики пока не зарегистрировано. Проблема с вакцинами против RSV, как и против других возбудителей ОРВИ в том, что они имеют очень короткий инкубационный период, быстро передаются и реплицируются не системно, а на слизистой оболочке носа и посему не стимулируют иммунный ответ, способный предотвратить повторное заражение.
Итак, какие есть разработки у фармы?
Рассмотрим лидеров гонки 🏎
▪️ Для лечения пожилых (>60 лет) пациентов.
3️⃣ mRNA-1345 компании Moderna ( MRNA ) - это мРНК-вакцина (как и вакцина против COVID-19). Такие вакцины, грубо говоря, "учат" клетки вырабатывать белок (S или спайк-белок), который запускает иммунную реакцию в случае заражения. Для производства не используется живой вирус.
Эффективность в КИ 3 фазы ConquerRSV (~37000 участников 22 стран) составила 84% (пресс-релиз от 17 января 2023).
📢 Подача BLA (заявки на маркетинг) запланирована на первую половину 2023.
2️⃣ RSVpreF (PF-06928316) от Pfizer ( PFE ) - бивалентная вакцина, состоит из двух белков preF, которые RSV обоих А и В штаммов использует для проникновения в клетки человека.
Эффективность в КИ 3 фазы RENOIR (~37000 участников 17 стран) составила 83% (пресс-релиз от 25 августа 2022).
📢 PDUFA назначена в мае 2023 (приоритетное рассмотрение, точной даты нет) .
1️⃣ RSVPreF3 OA - вакцина против RSV от GlaxoSmithKline ( $GSK ). Это рекомбинантная субъединичная вакцина, т.е. готовят ее из очищенных вирусных белков. Содержит гликопротеиновый антиген RSV F (RSVPreF3) в сочетании с запатентованным GSK адъювантом AS01E (разработан Agenus Inc).
Эффективность в КИ 3 фазы AReSVi-006 (~25000 участников 17 стран) составила 83% (пресс-релиз от 13 октября 2023).
📢 PDUFA (дата принятия решения об одобрении FDA) - 3 мая 2023 (приоритетное рассмотрение).
🔤 Кроме того, в 2024 ожидаются результаты КИ 3 фазы EVERGREEN вакцины против RSV Johnson & Johnson ( JNJ ) (n = 23000).
▪️ Для профилактики инфекции новорожденных.
Единственная вакцина - RSVpreF (PF-06928316) от Pfizer ( PFE ) с эффективностью 82%, продемонстрированной в КИ 3 фазы MATISSE с участием около 15000 беременных. В КИ 2b фазы вакцина показала хороший эффект на иммуногенность (n = 1153).
Нирсевимаб (nirsevimab, AstraZeneca, AZN и Sanofi, SNY) - рекомбинантное человеческое антитело, блокирует попадание вируса в клетку. Вводится внутримышечно, 1 раз в сезон инфекций. Эффективность в КИ 3 фазы MELODY (n= 1490 новорожденных) порядка 75%. Препарат одобрен с торговым наименованием Beyfortus в EU и UK.
📢 Решение FDA ожидается в 3 квартале 2023.
#новости_фарма #бигфарма
27 января 2023
Всем привет! К сожалению, в 2022 не всегда удавалось писать об интересных событиях, а их было довольно много. Что ж, будем восполнять пробелы! В начале года FDA выпустило отчет по важным одобрениям в 2022. Приведу его коротко здесь.
✅ Одобрено 37 новых препаратов (на графике сравнение с другими годами)
▪️ 20 из них (54%) - лекарства для редких заболеваний, в том числе:
- Дефицит кислой сфингомиелиназы (ASMD) или болезнь Ниманна-Пика A, A/B и B типов (наследственное заболевание, которое влияет на способность организма метаболизировать жир)
- Генерализованный пустулезный псориаз (заболевание кожи)
- Обструктивная гипертрофическая кардиомиопатия (заболевание сердца)
- Запущенная меланома (вид рака глаза)
- Гепаторенальный синдром (нарушение функции почек у людей с прогрессирующим заболеванием печени)
▪️ 28 из 37 (76%) одобрений были без дополнительных запросов (решение вынесено после первой подачи)
▪️ 24 из 37 (65%) одобрений были для препаратов, проведенных по одной из программ: Fast Track (32%), Breakthrough Therapy (35%), Priority Review (57%),
или Accelerated Approval (16%) (расшифровки терминов в доке)
▪️ 20 из 37 (54%) новых лекарств - первые в своем классе (имеют принципиально новые механизмы действия).
Наиболее примечательные из них:
- Мавакамтен (mavacamten, Camzyos®, Bristol-Myers, BMY) - для лечения обструктивной гипертрофической кардиомиопатии. Подробнее в этом посте.
- Тирзепатид (tirzepatide, Mounjaro®, Eli Lilly, LLY) для лечения сахарного диабета 2-го типа, а также для пациентов с избыточной массой тела или ожирением, Это твинкретин - т.е. активирует два гормональных рецептора (рецептор глюкозозависимого инсулинотропного полипептид и глюкагоноподобного пептида 1), что приводит к улучшению гликемического контроля) (хороший обзор здесь).
- Лютеций 177 (lutetium 177 Lu vipivotide tetraxetan, Pluvicto™, Novartis, NVS) для пациентов с раком предстательной железы. Это пептид-рецепторная радионуклидная терапия. Молекула ПСМА (простат-специфический мембранный антиген) в составе препарата используется для доставки источника радиоактивного бета-излучения - радиоизотопа лютеция-177 (Lu177) - к опухоли.
- Ленакапавир (lenacapavir, Sunlenca®, Gilead Sciences, Inc., GILD) для лечения ВИЧ-1. Подробнее в этом посте.
- Теплизумаб (teplizumab-mzwv, Tzield™, Provention Bio,$PRVB, выкуплен у Eli Lilly) - первое в мире лекарство для профилактики сахарного диабета 1 типа. Механизм действия заключается в снижении активности аутореактивных CD3+ Т-клеток, что обеспечивает защиту бета-клеток поджелудочной железы (неплохой обзор здесь).
- Вонопразан в комбинациях (Voquezna Triple Pak - vonoprazan, amoxicillin, clarithromycin и Dual Pak - vonoprazan and amoxicillin, Phathom Pharmaceuticals, $PHAT) для лечения хеликобактерной инфекции, калий-конкурентный блокатор кислоты в желудке.
#новости_фарма
27 сентября 2022
Всем привет! На этой неделе расскажу об основных произошедших в последние пару кварталов событиях в компаниях, о которых спрашивали в чате, и, конечно, каких новостей от них ожидать. Начнем с Axsome Therapeutics AXSM .
💊 AXS-05 (декстрометорфан+бупропион, AUVELITY™) получил одобрение FDA 19 августа 2022 как препарат для лечения большого депрессивного расстройства (БДР).
📢 В 4 квартале 2022 запланирован запуск продаж.
➡️ Кроме того, все еще в ходу КИ 2 фазы TARGET, где изучается эффективность AXS-05 в терапии депрессии, устойчивой к другим антидепрессантам. Однако, будет ли компания заниматься этим направлением - под вопросом: из пайплайна его убрали, и в последнем отчете о нем ни слова...
➡️ AXS-05 исследуют и в качестве лечения ажитации при болезни Альцгеймера (БА). В ходу несколько КИ:
📢 Основные результаты КИ 3 фазы ACCORD (частота рецидива ажитации) планируется сообщить в 4 квартале 2022. Далее, в июне 2023 должно завершиться открытое продолжение данного КИ, где изучается эффект препарата на симптомы ажитации.
📍В сентябре 2022 было начато КИ 3 фазы ADVANCE-2 - второе предрегистрационное КИ, однако на ClinicalTrials.gov оно не зарегистрировано.
💊 AXS-07 (мелоксикам+ризатриптан) для купирования приступа мигрени 30 апреля 2022 получил отказ от FDA (CRL). Причина - недочеты в аналитических методах раздела «Химия, производство и контроль» NDA (заявка на маркетинг).
📢 В 3 квартале 2022 запланирована встреча с FDA (типа А) для обсуждения повторной подачи NDA. Видимо, совсем скоро объявят о результатах.
💊 AXS-14 (esreboxetine), доставшийся компании от Pfizer ($PFE), изучается как средство для лечения фибромиалгии. На ClinicalTrials.gov зарегистрировано 10 КИ данного препарата, среди них есть и провальные.
📢 FDA не интересует количество неудач, главное в двух КИ показать положительные результаты. Таковые есть и Axsome планирует отправить NDA в 2023 году.
💊 AXS-12 (reboxetine) - средство для лечения нарколепсии, изучается в КИ 3 фазы SYMPHONY.
📢 Первые результаты ожидаются в первой половине 2023, а завершение данного КИ запланировано на июнь 2023. К концу 2023 года узнаем о долгосрочных исходах по результатам открытого продолжения КИ SYMPHONY.
💊 Sunosi® (солриамфетол) - препарат для лечения взрослых пациентов с повышенной сонливостью в дневное время, приобретенный в мае 2022 у Jazz Pharmaceuticals, изучается также в качестве терапии синдрома дефицита внимания и гиперактивности (СДВГ).
📢 В 4 квартале 2022 планируется начать КИ 2/3 фазы с участием взрослых с СДВГ.
✅ В целом, 2023 год обещает быть насыщенным для Axsome: очертятся перспективы каждого из препаратов компании, а при успешных продажах AXS-05 и Sunosi® компания может начать получать хорошую прибыль, но с финансами не все гладко: кэш всего $73.4 млн (по 2 кварталу) и кредит на $300 млн. Вроде бы самое время для допки.