​Привет! Посмотрим, какие решения FDA ожидаются в августе? 3 августа #PDUFA для расширения показаний к применению дупилумаба (dupilumab, DUPIXENT®), антитела, разработанного Regeneron Pharmaceuticals ( $REGN ) и Sanofi ( $SNY ). Однако решение было озвучено еще в мае: FDA одобрило применение дупилумаба для лечения пациентов старше 12 лет с эозинофильным эзофагитом (хроническое заболевание, проявляющееся воспалением пищевода). 💊 Дупилумаб способен блокировать эффекты медиаторов воспаления интерлейкина-4 и -13, которые играют важную роль в развитии заболеваний, сопровождающихся хроническим воспалительным процессом. Сейчас ведутся предрегистрационные исследования с участием пациентов с узловатой почесухой, хронической крапивницей, аллергическим бронхолёгочным аспергиллёзом, пузырчаткой, а также детей от 1 до 12 лет с эозинофильным эзофагитом. 4 августа - Дата решения FDA по расширению показаний пимавансерина (pimavanserin, NUPLAZID®, Acadia pharmaceuticals, $ACAD ). Это повторная, несколько скорректированная заявка (рассматривали шансы https://telegra.ph/Obzor-Acadia-Pharmaceuticals-Live-07-17), нацеленная на пациентов с галлюцинациями и бредом на фоне болезни Альцгеймера. Напомню, что голоса участников профильного консультативного комитета разделились 9:3 против. 💊 Пимавансерин - атипичный антипсихотик. Механизм действия неизвестен, но возможно связан с воздействием препарата на 5-HT2A и 5-HT2C серотониновые рецепторы. 19 августа На эту дату было перенесено с 20 мая решение FDA по бети-целу (BETI-CEL, betibeglogene autotemcel, $BLUE, Bluebird bio) для лечения бета-таласемии у пациентов, которым необходимы постоянные переливания крови. По этому случаю также было проведено заседание консультативного комитета, и участники выразились единогласно «за» (13:0). 💊 Это генная терапия на основе лентивирусного вектора. Содержит функциональный ген бета-глобина (кодирует белок для построения бета-цепи гемоглобина). 📍 Решение по еще одной генной терапии Bluebird - ELI-CEL - ожидается 16 сентября 2022. Его также рассматривал консультативный комитет, и все голоса были и в пользу препарата (15-0). Решение FDA будет значимой вехой для генной терапии - в случае одобрения эли-цел и бети-цел станут третьим и четвертым препаратами генной терапии, одобренными в США для лечения наследственных заболеваний, после LUXTURNA® (voretigene neparvovec-rzyl, Roche) и ZOLGENSMA® (onasemnogene abeparvovec-xioi, Novartis, $NVS). Также BETI-CEL может стать первой генной терапией ex-vivo (клетки модифицируют вне организма пациента) на основе лентивирусного вектора. Поэтому в ближайшее время обязательно подготовлю обзор 🤓. 29 августа Пересмотренные даты PDUFA для двух-компонентной терапии болезни Помпе (наследственное лизосомное заболевание, вызванное дефицитом фермента альфа-глюкозидазы) AT-GAA: 29 августа и 29 октября 2022 г. соответственно. 💊 AT-GAA – это ципаглюкозидаза альфа (cipaglucosidase alfa, ATB200 препарат ферментной заместительной терапии) и миглустат (miglustat, AT2221 – стабилизирует ципаглюкозидазу альфа). Разработан компанией Amicus Therapeutics ( $FOLD ). 30 августа PDUDA для заявки на маркетинг (NDA) парсаклисиба (parsaclisib, Incyte, $INCY) для пациентов с некоторыми запущенными лимфомами. Заявка была подготовлена для программы ускеренного одобрения (accelerated approval). Однако, еще в январе Incyte отозвала NDA после встречи с представителями FDA. Возникли сомнения, что подтверждающие исследования могут быть завершены в приемлемые сроки. 💊 Парсаклисиб - блокатор фермента фосфатидилинозитол-3-киназы дельта (PI3Kδ) нового поколения для приема внутрь. Сейчас изучается отдельно и в комбинациях для лечения В-клеточного лейкоза, других запущенных опухолей и аутоиммунной гемолитической анемии с тепловыми антителами (wAIHA).