#бигфарма #обзор_биотех #фарма_для_чайников
Сегодняшний пост о компании, создающей резкий контраст как с падающим рынком, так и с нашей предыдущей темой «лечу то, не знаю что» (да, это про болезнь Альцгеймера 😜).
$VRTX, Vertex Pharmaceuticals: генетические заболевания, боль, гематология, сахарный диабет.
Капитализация: 58 млрд $ (P/E = 27.3)
Сотрудники: 3400
(данные на момент публикации)
Год основания: 1989
🔧 Фокус компании: Лечение заболеваний, причины которых досконально исследованы и понятны. Основное направление - разработки для терапии муковисцидоза.
📖 Муковисцидоз – распространенное наследственное заболевание, которое выявляется, в основном у детей до 2 лет. Болезнь вызвана мутациями в гене CFTR, которые приводят к синтезу «неправильного» белка. Из-за одного белка слизь, которая выделяется железами внутренней секреции, становится густой и липкой, что приводит к нарушению функции внутренних органов. В основном поражаются легкие – в них происходит застой вязкой слизи и развивается хроническое воспаление.
📍 Распространенность муковисцидоза 0.017 - 0.03% (~1 из 3000-6000 человек), во всем мире около 70000 больных, выявляется примерно 1000 новых случаев в год.
✅ Одобренные препараты:
TRIKAFTA® (комбинация tezacaftor, ivacaftor и elexacaftor), SYMDEKO® (tezacaftor и ivacaftor), ORKAMBI® (lumacaftor и ivacaftor), KALYDECO® (ivacaftor).
Эти средства восстанавливают нормальную функцию белка CFTR и являются единственными эффективными в лечении муковисцидоза. Практически заняв этот рынок, Vertex продолжает разработки препаратов для больных с разными мутациями из разных возрастных групп.
Наиболее перспективные кандидаты - другие «кафторы»:
VX-121 + tezacaftor + VX-561 (deutivacaftor) проходит два КИ 3 фазы (n = 400 и n = 500).
📢 Планируемая дата первичного анализа: июнь-июль 2023 г.
Примерно для 10% пациентов с муковисцидозом лечение «кафторами» окажется не эффективным - у них полностью отсутствует белок CFTR. Но Vertex идет дальше и учится применять передовые технологи других компаний, основанные на редактировании генов CRISPR-Cas9 (
$CRSP , CRISPR Therapeutics) и мРНК (
$MRNA , Moderna). Разработки пока на доклинической стадии.
📢 В 2022 ожидается подача заявки IND (разрешение для исследования на людях) для кандидата на основе мРНК.
📋 Да, и 26 января на постмаркете будет оглашен годовой отчет, который обещает быть хорошим. Однако с прошлого отчета 2 ноября наблюдается уверенный рост цены акций
$VRTX, так что возможет фикс. В любом случае у компании большой потенциал и высокая вероятность обновления исторического хая в 300$ за акцию.
💊 Кстати, Vertex интересует не только муковисцидоз. В пайплайне компании 6 разработок на клинической стадии (1-3 фазы) и 10 - на доклинической. Другие программы направлены на лечение острой и хронической боли, сахарного диабета, наследственных заболеваний крови и почек. Наиболее интересные разработки рассмотрим уже после отчета, с учетом обновленной информации по ключевым исследованиям.