$BLUE Проект руководства NICE рекомендует отказать пациентам в доступе к генной терапии bluebird bio при ограничении жизни редких заболеваний крови В этом руководстве не отражено тяжелое бремя для пациентов с трансфузионно-зависимой β-талассемией (TDT), которым для выживания необходимо пожизненное переливание крови каждые две-пять недель1, и средний возраст смерти которых составляет около 452 лет. Решение NICE угрожает будущему генной терапии в Великобритании, несмотря на четкое обязательство правительства предоставить пациентам эти преобразующие методы лечения. ZYNTEGLO® ▼ от bluebird bio (генная терапия betibeglogene autotemcel; beti-cel) - это одноразовая генная терапия, направленная на устранение основной причины TDT и предлагающая подходящим людям, живущим с этим заболеванием, возможность жить без переливаний3,4,5 БЕЙСИНГСТОК, Великобритания - 11 февраля 2021 г. - компания bluebird bio, Inc. сегодня выразила серьезную обеспокоенность тем, что подходящим людям с трансфузионно-зависимой β-талассемией (TDT) в Англии и Уэльсе может быть отказано в доступе к ее генной терапии, beti-cel, в соответствии с проектом руководства выпущен Национальным институтом здравоохранения и передового опыта (NICE). NICE рекомендует отказаться от рутинного финансирования этой инновационной одноразовой терапии со стороны NHS, несмотря на то, что признает ее потенциально лечебным. В проекте руководства не принимается во внимание значительное бремя TDT для качества жизни и ожидаемой продолжительности жизни людей, а также излагается их намерение использовать экономическую модель здоровья для оценки ценности beti-cel, которую, по признанию самого NICE, необходимо обновить, чтобы надлежащим образом оценить генные методы лечения. «Мы шокированы и разочарованы этой рекомендацией и твердо уверены, что NICE не смог действовать в интересах людей с TDT и их семей в Англии и Уэльсе», - комментирует Никола Редферн, генеральный менеджер bluebird bio в Великобритании. «Вызывает недоумение то, что NICE проигнорировал свидетельства пациентов, правозащитных групп и клиницистов и, несмотря на признание beti-cel в качестве потенциального лекарства для пациентов с TDT, предпочел отказать в доступе и отклонил очевидную неудовлетворенную потребность. Это решение вызывает глубокую озабоченность и не только нанесет серьезный удар по сообществу TDT, но и создаст опасный прецедент, который может ограничить доступ к другим генным методам лечения в Великобритании в будущем ».