{$MNK} STAINES-UPON-THAMES, Соединенное Королевство, 22 апреля 2020 года Применение (NDA) для terlipressin, исследуемого агента для лечения гепаторенального синдрома типа 1 (HRS-1). 17 марта 2020 года компания объявила о завершении регулярного представления NDA для терлипрессина. FDA назначила целевую дату Закона об оплате рецептурных лекарств (PDUFA) 12 сентября 2020 года. Логотип Маллинкродт   HRS-1 является острым и угрожающим жизни синдромом, включающим острую почечную недостаточность у людей с циррозом печени. 1 Среднее время выживания составляет приблизительно две недели, а смертность превышает 80% в течение трех месяцев, если не лечить. 2,3 В настоящее время в США не существует утвержденной лекарственной терапии для HRS-1 4, и, по оценкам, ежегодно в США страдает от 30 000 до 40 000 пациентов. 5,6   «Мы рады, что мы получили согласие на подачу NDA. Это важная веха в нашей программе клинических разработок терлипрессина, направленная на удовлетворение критически высокой неудовлетворенной потребности пациентов с HRS-1 и их врачей, которые исторически имели ограниченные возможности лечения. «Стивен Романо, MD, исполнительный вице-президент и главный научный сотрудник в Mallinckrodt. «Мы с нетерпением ожидаем совместной работы с агентством во время проверки нашего пакета нормативных документов».   В 2005 году FDA предоставило терлипрессину ускоренное назначение, которое предусматривает ускоренную проверку для облегчения разработки лекарств, предназначенных для лечения серьезных или угрожающих жизни состояний и удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей. 7 В 2016 году Mallinckrodt и FDA достигли соглашения по фазе 3 ПОДТВЕРЖДАЮТ протокол испытания протокола и анализ данных в рамках процесса оценки специального протокола (SPA) агентства. Соглашение SPA является предварительным соглашением с FDA относительно приемлемости клинического дизайна, конечных точек и статистических анализов данных для фазы 3 исследования до его начала. Представление является повторным представлением класса 2. Маллинкродт ожидает заседания Консультативного комитета FDA, чтобы обсудить представление позже в этом году.   NDA на основе терлипрессина частично основано на результатах исследования фазы 3 CONFIRM, которое было самым крупным проспективным исследованием (n = 300), проведенным у пациентов с HRS-1, и кульминацией продолжительного 17-летнего усилия. разработать терлипрессин для потенциального использования в США и Канаде. Первоначальные результаты были представлены на конференции The Liver Meeting® 2019, ежегодной конференции Американской ассоциации по изучению заболеваний печени (AASLD).   О Терлипрессин   Терлипрессин представляет собой мощный аналог вазопрессина, селективный в отношении рецепторов V1, который исследуется для лечения HRS-1 в США и Канаде. Это исследовательский продукт в этих странах, поскольку безопасность и эффективность не были установлены и не были одобрены регулирующими органами ни в одной стране. Терлипрессин разрешен к применению за пределами США и Канады.   О МАЛИНККРОДТ   Mallinckrodt - это глобальный бизнес, состоящий из нескольких дочерних компаний, которые разрабатывают, производят, продают и распространяют специализированные фармацевтические продукты и методы лечения. Основные направления отчетного сегмента компании Specialty Brands включают аутоиммунные и редкие заболевания в таких областях, как неврология, ревматология, нефрология, пульмонология и офтальмология; иммунотерапия и терапия реанимации новорожденных; анальгетики и желудочно-кишечные продукты. Отчетный сегмент Specialty Generics включает в себя специальные дженерики и активные фармацевтические ингредиенты. Чтобы узнать больше о Mallinckrodt, посетите www.mallinckrodt.com.