$SRPT FDA одобрило AMONDYS 45 (казимерсен) от Sarepta Therapeutics для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у пациентов , у которых есть мутация, допускающая пропуск экзона 45.
Коммерческое распространение начнется немедленно.
AMONDYS 45 является третьим препаратом Sarepta для лечения мышечной дистрофии Дюшенна с пропуском экзона, который получил одобрение FDA после EXONDYS 51 (этеплирсен) в 2016 году и VYONDYS 53 (голодирсен) в 2019 году