SRPT не позднее 25 февраля (если не перенесет) американский FDA рассмотрит очередную терапию от мастодонтов борьбы с мышечной дистрофией Дюшенна (DMD) компании Sarepta. Сарепте уже, хоть и со скрипом, одобрили парочку терапий - eteplirsen для экзона 51 в 2016 (около 13% пациентов с DMD) и golodirsen для экзона 53 в 2019 (около 8% пациентов с DMD). Рассматриваемый Casimersen нацелен на пропуск экзона 45, а это примерно 8% пациентов с DMD. Инъекция имеет приоритет в рассмотрении, да и совещательный комитет FDA не собирали. Т.е. в случае удачи, компании откроется ещё одна солидная часть рынка DMD (у компании в разработке ещё масса препаратов для лечения пропусков различных экзонов). Одобрение нового препарата, в случае если случится, должно бы дать приличный стимул для возвращения на прежние позиции, потерянные после неудачи (или скорей неоднозначными результатами) с другой терапией SRP-9001.

ARQT Аркутис занимается не тем, чем большинство других биотехов. Они не занимаются онкологией или не ищут средства от мерзкого ковида. Они занимаются пенками и кремами, но не очередными что-то там подтягивающими, а средствами от псориаза, дерматита и других малоприятных кожных заболеваний. Псориаз не заразен, хотя предубеждений от этого не меньше, портит фасад носителя, и полноценного избавления тоже, насколько понимаю, пока нет. Пайплайн предусматривает разработку средств от псориаза, атопического и себорейного дерматита, алопеции, витилиго и тп. Рынок средств против аутоиммунных кожных заболеваний просто гигантский - десятки млрд долларов. Если ребята преуспеют, то получат свой кусочек рынка во много миллиардов долларов, их собственные оценки к 2030 году - 3-8 млрд. долларов. Не скромно, но сколько там до того 2030го ещё... Конкурентов с одной стороны не мало, но все имеют в сравнении существенные минусы и побочки. Компания создана в 2016 году и, естественно, только кушает деньги, но ускоряются в этом направлении и кушали в прошлом 2020 году уже по 11 млн. долларов в месяц из-за начала клинических испытаний. Даже докап провели, которого должно хватить до 2022 года - всего около 300 млн в активах. Так что же от них ожидать? Надо отметить, что это не Алло и Эдит с 1 фазами теоретических блокбастеров, результат должен появиться гораздо скорее. Они продвинулись, о 3ей фазе в 1 кв 2021 должны отчитаться по крему с рофлумиластом для лечения бляшечного псориаза, результаты 3ей фазы испытаний этого же средства для лечения атопического дерматита должна появиться в 2ой половине 2022 года. Результаты пока показывают обнадеживающие - на хороших новостях испытаний с ноября неплохо выросли. Ещё один крем от хронической экземы рук - результаты по 2ой фазе ожидаются к средине 2021 года. В оперативной разработке 4 препарата, направленных на 7 видов заболевания. Ну вообще-то два препарата, просто в разных формах. О команде: большая часть людей пришли/работали в Amgen, включая CEO. В 2020 году сменили главного медицинского специалиста Говарда Велгуса (10 лет на фрезерном станке, тьфу, в Пфайзере), но он остался советником. И поставили Патрика Барнетта, проработавшего 5 лет в Новартисе и занимавшегося также клиническими испытаниями в области дерматологии, а также ещё в паре компаний, названия которых мне ни о чем не говорят. Из необычного - это то, что, насколько понимаю, права на сам рофлумистат принадлежат AstraZeneca. Хотя ребята и бодро заявляют о 5 существующих и 5 отложенных (?) патентах для своих Arq-151/154 и сроке действия патентной защиты до 2037 года. Особых движений среди инсайдеров нет, кажется, что просто на текущие личные расходы иногда продают по процентику своих акций.

ALLO Hello! Проблемы с пикированием акций вниз (ну не как Cortexyme) у уважаемой компании Allogene начались после конференции ASH (вообще громко прошла) и связаны с их терапией рецидивирующей множественной миеломы Allo-715. Показанная эффективность в 60% инвесторов не впечатлила. К тому же один из пациентов терапии умер, хотя причина по заявлениям и не в терапии. Однако, на той же конференции блистали J&J с эффективностью под 100 (правда, 6 из 97 умерли предположительно из-за побочек). Однако, вопрос еще в неравномерности доз и длительности эффекта. Впрочем нюансов много, профи уже писали и в пульсе тоже, так что отчаиваться из-за неплохого, но на фоне конкурентов не блистательного выступления, смысла нет. К тому же в загашнике есть ещё Алло-501501А (неходжкинские лимфомы), результаты 1 фазы ожидаются в 1 половине 2021. Подача IND и начало клинических исследований алло-605 (более эффективный turboCAR, также множественная миелома), алло-316 (лечение твердых опухолей/почечно-клеточная карцинома) стартуют клинические испытания в 2021. Да, здесь, увы, не приходится ждать новостей, что FDA что-то одобрило, но это не мешает на хороших клинических данных и после подобных ASH конференций показывать приличный рост. Команда подобралась неплохая ребята из Pfizer, GSK, Gilead... Они уже умудрились впарить в 2017 году Kite Pharma Гилеаду за 12 ярдов и первая одобренная FDA car-t терапия под брендом Yescarta принесла ему в 3 квартале 138 млн. Структура владения свидетельствует о том, что институционалы и компании (Pfizer) верят в компанию, да и отсутствие бегства инсайдеров на данной стадии, радует. Финансы. Здесь все изумительно. Нет, конечно, не в том смысле, что компания офигительно зарабатывает, мы же говорим о биофарме! Тем не менее компания имеет более 1 млрд. долларов (9 мес 2020) про запас, транжирят 15-20 млн. баксов в месяц. Т.е. необходимость допки в ближайшие пару лет отсутствует, хотя будут успехи кто же откажется.