SRPT не позднее 25 февраля (если не перенесет) американский FDA рассмотрит очередную терапию от мастодонтов борьбы с мышечной дистрофией Дюшенна (DMD) компании Sarepta. Сарепте уже, хоть и со скрипом, одобрили парочку терапий - eteplirsen для экзона 51 в 2016 (около 13% пациентов с DMD) и golodirsen для экзона 53 в 2019 (около 8% пациентов с DMD). Рассматриваемый Casimersen нацелен на пропуск экзона 45, а это примерно 8% пациентов с DMD. Инъекция имеет приоритет в рассмотрении, да и совещательный комитет FDA не собирали. Т.е. в случае удачи, компании откроется ещё одна солидная часть рынка DMD (у компании в разработке ещё масса препаратов для лечения пропусков различных экзонов). Одобрение нового препарата, в случае если случится, должно бы дать приличный стимул для возвращения на прежние позиции, потерянные после неудачи (или скорей неоднозначными результатами) с другой терапией SRP-9001.

ARQT Аркутис занимается не тем, чем большинство других биотехов. Они не занимаются онкологией или не ищут средства от мерзкого ковида. Они занимаются пенками и кремами, но не очередными что-то там подтягивающими, а средствами от псориаза, дерматита и других малоприятных кожных заболеваний. Псориаз не заразен, хотя предубеждений от этого не меньше, портит фасад носителя, и полноценного избавления тоже, насколько понимаю, пока нет. Пайплайн предусматривает разработку средств от псориаза, атопического и себорейного дерматита, алопеции, витилиго и тп. Рынок средств против аутоиммунных кожных заболеваний просто гигантский - десятки млрд долларов. Если ребята преуспеют, то получат свой кусочек рынка во много миллиардов долларов, их собственные оценки к 2030 году - 3-8 млрд. долларов. Не скромно, но сколько там до того 2030го ещё... Конкурентов с одной стороны не мало, но все имеют в сравнении существенные минусы и побочки. Компания создана в 2016 году и, естественно, только кушает деньги, но ускоряются в этом направлении и кушали в прошлом 2020 году уже по 11 млн. долларов в месяц из-за начала клинических испытаний. Даже докап провели, которого должно хватить до 2022 года - всего около 300 млн в активах. Так что же от них ожидать? Надо отметить, что это не Алло и Эдит с 1 фазами теоретических блокбастеров, результат должен появиться гораздо скорее. Они продвинулись, о 3ей фазе в 1 кв 2021 должны отчитаться по крему с рофлумиластом для лечения бляшечного псориаза, результаты 3ей фазы испытаний этого же средства для лечения атопического дерматита должна появиться в 2ой половине 2022 года. Результаты пока показывают обнадеживающие - на хороших новостях испытаний с ноября неплохо выросли. Ещё один крем от хронической экземы рук - результаты по 2ой фазе ожидаются к средине 2021 года. В оперативной разработке 4 препарата, направленных на 7 видов заболевания. Ну вообще-то два препарата, просто в разных формах. О команде: большая часть людей пришли/работали в Amgen, включая CEO. В 2020 году сменили главного медицинского специалиста Говарда Велгуса (10 лет на фрезерном станке, тьфу, в Пфайзере), но он остался советником. И поставили Патрика Барнетта, проработавшего 5 лет в Новартисе и занимавшегося также клиническими испытаниями в области дерматологии, а также ещё в паре компаний, названия которых мне ни о чем не говорят. Из необычного - это то, что, насколько понимаю, права на сам рофлумистат принадлежат AstraZeneca. Хотя ребята и бодро заявляют о 5 существующих и 5 отложенных (?) патентах для своих Arq-151/154 и сроке действия патентной защиты до 2037 года. Особых движений среди инсайдеров нет, кажется, что просто на текущие личные расходы иногда продают по процентику своих акций.

RYTM Сразу оговорюсь, что не претендую на истину, да и почерпано все из более-менее открытых источников галопом. Ритмичные фармацевты довели таки свой орфанный продукт до финального рассмотрения FDA, притом даже приоритетного рассмотрения. Свое чудодейственное снадобье они пилят уже больше 10 лет и при провале в одной из дисциплин, есть шанс преуспеть в другой. К слову, единственный в их пайплайне препарат, но использовать его можно в отношении значительного ряда паталогий, связанных с ожирением. Если все пройдет хорошо - то 27 ноября (как назначено) Ритм получит акцепт и помчится вперёд пытаться убедить всех 50 потенциальных покупателей (или врачей и Medicare) в необходимости использования именно их снадобья и будет пытаться вытрясти сотни тысяч баксов за свои инъекции, как и другие уважаемые и уже преуспевшие компании монопродуктов. Разработки сетмеланотида касаются воздействия на рецепторы меланокортина-4, отвечающих за пищевое поведение и энергетический баланс, мутации гена приводят к ожирению. Судя по некоторым источникам у сетмеланотида могут быть неоднозначные побочки, помимо сравнительно успешного воздействия на остервенелое желание что-то сожрать (а именно тошнота, эрекция, и заодно пигментация кожи). Судя по их же презе Ритм имеют классный результат для одного из видов патологий - POMC (100-500 пациентов в США, а скорее 50), и вроде как приемлемый результат для второй патологии - LEPR (500-2000). У компании есть немного кэша в закромах 180 млн. долларов, кушают по 30+ млн в квартал и пока ничего не зарабатывает. Цель в принципе верная - получить разрешение для суперредкого заболевания, без конкурентов, затем закрепить успех на двух таких же редких синдромах Барде-Бидля и Альстрёма (3 фаза КИ) - ещё потенциально 1000-2000 пациентов и потом уже корзиной добавить ещё тысяч 50 пациентов на разных редких патологиях.