$RGNX🔬REGENXBIO опубликовали дополнительные положительные промежуточные данные исследования CAMPSIITE RGX-121 для лечения пациентов в возрасте до 5 лет с диагнозом мукополисахаридоз II типа - MPS II (синдром Хантера).
📍Новые данные в когорте 3 с использованием базового уровня дозы препарата продемонстрировали самое большое медианное снижение ГАГ в спинномозговой жидкости, продолжая приближаться к нормальным уровням через 48 недель. RGX-121 также продемонстрировал положительное влияние на функцию развития нервной системы.
🧬 RGX-121, однократная генная терапия для лечения MPS II, по-прежнему хорошо переносится.
👉 Положительные промежуточные данные подтверждают недавно объявленный план подачи заявки на получение лицензии на биопрепараты в 2024 году с использованием ускоренного пути утверждения.
Источник Mr. Highwood