$BMRN BioMarin Pharmaceutical представляет обновленные данные о своем экспериментальном лечении восоритидом у детей с ахондроплазией, наиболее распространенной формой скелетной дисплазии, приводящей к непропорциональному низкому росту у людей. •Расширенное исследование фазы 2 показало, что улучшение скорости роста сохраняется в течение 5 лет лечения и не сокращает общую продолжительность периода роста. •Костный рост прогрессировал нормально, и на задне-переднем (ПА) рентгеновском снимке кисти ежегодно не было выявлено значительных изменений минерального содержания костной ткани или минеральной плотности костной ткани. •Среднее увеличение AGV, наблюдаемое за 60 месяцев лечения, составило 1,35 (± 1,07) см / год. •Общее среднее увеличение Z-показателя роста составило 0,78 (± 0,70). •Восоритид хорошо переносился в дозах 15 и 30 мкг / кг / день, а профиль безопасности оставался неизменным, без развития новых типов нежелательных явлений (НЯ) с течением времени, а также серьезных НЯ, связанных с терапией. •Кроме того, компания также предоставила дополнительную информацию о влиянии ахондроплазии на продолжительность жизни и данные о качестве жизни, естественном течении болезни и опыте ухода. •Данные были представлены на заседании Американского колледжа медицинской генетики и геномики (ACMG) в 2021 году.