Это только к Fragile X относится.

Точно,не понимаешь с высшим финансовым!

Ну там вроде аргументы такие, что, во-первых, есть эффект с пациентами, которым ОЧЕНЬ плохо и, во-вторых, что от плацебо то может стать лучше, а в реальной жизни нету плацебо по сути. Плюс еще видел тут кто то выкладывал сравнение с одобренным уже лекарством, что теоритически с результатами, которые показали исследования, компания может рассчитывать на одобрение от FDA.

Потому что вштыривает! 🤣

Основные ожидания завязаны на лечение аутизма, про FX не понятно да, они заявляют, что работает для части пациентов.