$EDIT Editas Medicine представляет доклинические данные по EDIT-103 для родопсин-ассоциированного аутосомно-доминантного ретинита пигментоза на конференции Ассоциации исследований в области ядов и офтальмологии
Исследования нечеловеческих приматов продемонстрировали почти 100% нокаут редактирования генов эндогенного гена RHO и более 30% уровней замещающего белка.
Обработанные глаза показали морфологическое и функциональное сохранение фоторецепторов
EDIT-103 продвигается к исследованиям, с поступающим в IND