$PTCT PTC Therapeutics объявила, что Бразильское национальное агентство по надзору за здоровьем, ANVISA, одобрило расширение показаний Translarna для включения амбулаторных детей в возрасте от 2 до 5 лет с бессмысленной мутацией мышечной дистрофии Дюшенна. Это расширяет возможности использования за пределы предыдущего возрастного диапазона от 5 лет и старше. Дюшенн - это тяжелое прогрессирующее заболевание, которое приводит к быстрому ухудшению мышечной функции у детей, часто использующих инвалидное кресло в раннем подростковом возрасте и в конечном итоге требующих искусственной вентиляции легких для дыхания. Трансларна - единственное лечение основной причины Дюшенна, вызванной бессмысленной мутацией.