Получите лицензию на биологический препарат (BLA) для лечения серповидноклеточной анемии

24 апреля 2023 в 11:33

bluebird bio подает заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA) в FDA для lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) для пациентов с Серповидноклеточной болезнью (SCD) в возрасте 12 лет и старше с историей вазо-окклюзивных событий Представление BLA на основе данных крупнейшей и наиболее зрелой программы клинической разработки для любой генной терапии серповидноклеточной анемии СОМЕРВИЛЛ, Массачусетс—(BUSINESS WIRE) - 24 апреля 2023 года - bluebird bio, Inc. (Nasdaq: BLUE) сегодня объявила о подаче заявки на получение лицензии на биологические препараты (BLA) в США. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) для генной терапии ловотибеглогене ауттемцел (lovo-cel) у пациентов с серповидноклеточной болезнью (SCD) в возрасте 12 лет и старше, которые имеют историю вазоокклюзивных событий (VOE). BLA включает в себя запрос на приоритетное рассмотрение, который, в случае его предоставления, сократит рассмотрение заявки FDA до шести месяцев с момента подачи заявки по сравнению со стандартным графиком рассмотрения в 10 месяцев. В случае одобрения lovo-cel станет третьей генной терапией bluebird bio, одобренной FDA для редкого генетического заболевания, и его вторым одобрением FDA на наследственное расстройство гемоглобина, опираясь на более чем десятилетнее лидерство в области генной терапии. «Тяжесть серповидноклеточной болезни и ее влияние на пациентов и лиц, осуществляющих уход, слишком долго недооценивались и упускались из виду. Трансформационная терапия для этого сообщества давно назрела», - сказал Эндрю Обеншайн, генеральный директор Bluebird bio. «Мы рады, что удовлетворили вопросы Агентства о сопоставимости, чтобы обеспечить представление BLA, и сделать этот важный шаг к тому, чтобы сделать lovo-cel доступными для лиц, живущих с SCD». Лово-цель является наиболее глубоко изученной генной терапией в разработке серповидноклеточной анемии. Представление BLA основано на результатах эффективности 36 пациентов в когорте группы C HGB-206 со средними 32 месяцами наблюдения и двух пациентов в исследовании HGB-210 с 18 месяцами наблюдения каждый. Представление BLA также включает в себя данные о безопасности 50 пациентов, проходящих лечение по всей программе lovo-cel, включая шесть пациентов с шестью или более годами наблюдения. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) ранее предоставило обозначение препарата для сирот lovo-cel, ускоренное обозначение, назначение передовой терапии регенеративной медицины (RMAT) и обозначение редких детских заболеваний для лечения SCD. О серповидноклеточной болезни (SCD) Серповидноклеточная болезнь (SCD) - это сложное и прогрессирующее генетическое заболевание, связанное с изнурительными и непредсказуемыми болевыми кризисами, необратимым повреждением жизненно важных органов и ранней смертью. При SCD высокая концентрация серповидного гемоглобина (HbS) в эритроцитах (РБК) приводит к тому, что РБК становятся серповидными, липкими и жесткими с более короткой продолжительностью жизни, что остро проявляется в гемолитической анемии, васкулопатии и вазоокклюзии. Начало боли может быть внезапным и непредсказуемым, часто требуя госпитализации. От пятидесяти до шестидесяти процентов взрослых с серповидноклеточной анемией имеют повреждение конечных органов, при этом 24 процента испытывают повреждения в нескольких органах, а каждый четвертый пациент имеет инсульт в возрасте 45 лет. В США 100 000 человек живут с SCD, и половина людей с SCD не живут старше 40 лет. SCD также связан с потерей образования, работы и жизненных возможностей для пациентов и лиц, осуществляющих уход. Осложнения SCD влияют на каждый аспект их жизни - от работы и учебы до способности выполнять повседневные задачи. Тяжесть и бремя SCD исторически недооценены, и сообщество давно назрело для значимых достижений в лечении.