SuperLuck
SuperLuck
20 сентября 2021 в 20:43
$SRPT Странно что никакой реакции не было, слайды давно выложены. Походу ждут выступления(среда-четверг). Коротко выложу итоги с гугл переводом. Ep.152 SRP-9001-103. • Исследование 103, первое клиническое исследование с использованием коммерчески репрезентативного материала SRP-9001, предоставляет предварительные доказательства того, что коммерчески репрезентативный материал демонстрирует безопасность и экспрессию в соответствии с предыдущими исследованиями. • Профиль безопасности соответствовал предыдущим исследованиям, без выявленных новых сигналов безопасности. - AEs, связанные с лечением, были временными и управляемыми. - Не наблюдалось клинически значимой активации комплемента. • Смертей не наблюдалось. - У одного пациента было повышенное содержание трансаминаз, что потребовало лечения кортикостероидами. - Один пациент испытал тошноту и рвоту, что потребовало внутривенного лечения. Ep.254a SRP-9001-102 Phase-2 • Результаты Части 1 исследования 102 SRP-9001 подтверждают приемлемый профиль безопасности, согласующийся с предыдущими исследованиями. • В исследовании 102 была достигнута основная биологическая конечная точка изменения экспрессии микродистрофина (от исходного уровня до 12 недель после лечения). • Изменение общего балла NSAA у пациентов, получавших SRP-9001, не достигло статистической значимости по сравнению с таковыми у пациентов, получавших плацебо. - Анализ подгруппы детей в возрасте от 4 до 5 лет с хорошо подобранными функциональными показателями на исходном уровне показал статистически значимую разницу между пациентами, которые получали SRP-9001 и те, кто получал плацебо на 48 неделе. - В группе SRP-9001 у одного пациента было повышено содержание печеночных ферментов, а у одного - печень. травма, повреждение. • В Части 1 исследования 102 не было смертей или прерываний. Ep.139 Phase 1/2a trial of SRP-9001-101 • Трехлетние данные исследования 101 подтверждают, что SRP-9001 хорошо переносится, без каких-либо новых сигналов о безопасности, и данные согласуются с данными по безопасности из более широкой программы клинических испытаний SRP-9001. - Связанные с лечением события безопасности в исследовании 101 в основном произошли в первые 90 дней после инфузии, и все они разрешились. • Долгосрочная функциональная оценка, измеренная NSAA, продемонстрировала общее улучшение двигательных способностей по сравнению с исходным уровнем, которое сохранялось в течение трех лет, демонстрируя прочный ответ. • Все четыре пациента в открытом исследовании SRP-9001-101 продемонстрировали общее улучшение функциональных показателей по сравнению с исходным уровнем, которое, по-видимому, сохраняется через 3 года после SRP-9001. • Улучшение моторики по шкале NSAA обычно связано с улучшением передвижения в течение 3 лет по сравнению со снижением, обычно ожидаемым у нелеченых. пациенты из естествознания. • Профиль безопасности и стойкий ответ в исследовании 101 обеспечивают доказательную поддержку для продолжения клинических испытаний по оценке переноса гена SRP-9001 у пациентов с МДД. Ep.150 Phase III ESSENCE trial Из 27 пациентов, получавших казимерсен, у всех наблюдалось увеличение пропускания экзона 45 (P <0,001) по сравнению с исходным уровнем. представляет собой 100% отклик - Пациенты, получавшие плацебо, не продемонстрировали увеличения пропускания экзонов • Средние уровни дистрофина значительно увеличились по сравнению с исходным уровнем после 48 недель лечения казимерсеном со значительно большим увеличением уровня дистрофина по сравнению с плацебо • Значительная положительная корреляция между пропуском экзона 45 и продукцией дистрофина (ранговая корреляция Спирмена, демонстрируя, что продукция дистрофина de novo механически связана с пропуском экзона 45 • Результаты иммунофлуоресценции соответствовали правильной локализации восстановленного белка дистрофина в ИМТ = индекс массы тела; DMD = мышечная дистрофия Дюшенна. NR = отсутствие сарколеммы у пациентов, получавших казимерсен
85,67 $
+33,64%
22
Нравится
Не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией
Читайте также
22 ноября 2024
Валютные облигации: как выбирать?
21 ноября 2024
Сегежа: как обстоят дела с финансами и к чему приведет допвыпуск акций?
19 комментариев
Ivan_Igorevi4
20 сентября 2021 в 20:56
На сколько её толкнут?
Нравится
Yuoba
20 сентября 2021 в 21:04
Ноль реакции, очень странно, было бы всё плохо уже бы точно слили. Имхо
Нравится
SuperLuck
20 сентября 2021 в 21:08
@Yuoba Возможно) @Ivan_Igorevi4 не знаю
Нравится
Yuoba
20 сентября 2021 в 21:09
@Ivan_Igorevi4 я на 99 выхожу
Нравится
Ivan_Igorevi4
20 сентября 2021 в 21:11
@Yuoba спасибо
Нравится
Пульс учит
Обучающие материалы об инвестициях от опытных пользователей
BENLEADER
+40,8%
1,7K подписчиков
Beloglazov94
65,6%
525 подписчиков
VASILEV.INVEST
24,2%
7K подписчиков
Валютные облигации: как выбирать?
Обзор
|
Вчера в 15:31
Валютные облигации: как выбирать?
Читать полностью
SuperLuck
6K подписчиков 25 подписок
Портфель
до 10 000 
Доходность
+44,47%
Еще статьи от автора
24 ноября 2023
Доброго утра всем! 😊 Давно ничего не писал, так как практически не торговал с конца прошлого года. Надеялся пересидеть, думая что ситуация разрешится или хотя бы будет виден свет в конце тоннеля, но похоже сильно ошибся в сроках :( Так вот, стало скучновато, поэтому с сентября пробую торговать на мамбе. Депозит пока мелкий, ищу подходящие для себя стратегии, стараюсь сильно не рисковать) На пампы телеграм каналов похоже я слегка опоздал, да и ЦБ взялся сильно ограничивать волатильность в 2-3х эшелонах, но все равно волатильные истории есть практически каждый день, взять тот же UWGN, вчера успел взять из нижней планки, но рано скинул и мало взял :) Вообще удивлен, что с такой допкой его так покупают. Из последних наблюдений еще MTLR, там работает фундаментал?) Заметил, что восходящие\нисх. треугольники кажется там работают. Если это так, то возможно там рисуется большой нисходящий треугольник на 30-60м таймфрейме, буду ждать выхода из него ~28 ноября (Вроде бы надо писать, что НЕ ИИР). Байбек SMLT, стабильно появляются плиты и толкают цену на 30-50-100рублей выше, пару раз залетал в шорт под это дело, но признаюсь страшновато, т.к. его пампят в телеге переодически. С Американским арбитражом похоже приходится прощаться навсегда? и только ностальгировать по бесконечной ликвидности и жирным безрисковым сделкам. SPBE обещали, конечно, что у них все под контролем, но кажется опять многих людей кинули :( В общем, рассказывайте, торгуете еще? Как вам рынок РФ, делитесь наблюдениями, а я буду тут иногда рассказывать о своих. Всем мир🖖
12 октября 2022
HKDRUB Норм комса на гонконге) Впрочем ничего нового - "физмат"< вычисления с процентами (в очередной раз) P.s. Это ошибка тинькоф. За ночь, наверное, должны будут поправить..
27 сентября 2022
"Патриоты" накидали страйков. неуважаемые, вы в интернет войсках или почему еще не защищаете страну? @Pulse_Official вам бронь дали, вы теперь на их стороне?)) за что удалили опять