$FULC Инвестиционный аналитик Кори Ренауэр рассказывает о компании 💊 Fulcrum Therapeutics - это биотехнологическая компания, которая недавно привлекла внимание многих, опубликовав ранние данные о кандидате на лечение серповидноклеточной болезни (SCD), предварительно названном FTX-6058. Это таблетка для приема один раз в день, которую компания Fulcrum разработала для возобновления производства гемоглобина плода (HbF) способом, который другие компании, разрабатывающие новые лекарства от SCD, еще не исследуют. 📈 Акции Fulcrum Therapeutics в августе резко выросли после того, как компания сообщила о положительных результатах испытания со здоровыми добровольцами, у которых после приема таблеток FTX-6058 в течение пары недель были обнаружены признаки выработки HbF. Таблетка от Fulcrum применяет совершенно новый подход к возобновлению производства HbF, что объясняется уникальной платформой компании для разработки лекарств. 📌 Более чем несколько компаний разрабатывают комплексные генные методы лечения, чтобы помочь пациентам с SCD уменьшить их зависимость от переливания крови, но они сталкиваются с проблемами. Например, {$BLUE} в этом году решила прекратить маркетинг генной терапии, связанной с гемоглобином, под названием Zynteglo, по всему ЕС, несмотря на получение там одобрения препарата в прошлом году. 🧐 Оказывается, Bluebird Bio не смогла убедить клиентов согласиться с высокими ценами за лечение, которое проводится только один раз. Это не будет проблемой для Fulcrum Therapeutics, потому что она ориентирована на низкомолекулярные препараты, которые можно упаковывать в таблетки, что теоретически должно снизить стоимость лекарства. ❔ Более точно узнать, сможет ли FTX-6058 помочь пациентам с SCD вырабатывать HbF, можно будет по результатам исследования, начало которого компания планирует на четвёртый квартал этого года.