💊 Разбор фармы $BMRN (BioMarin Pharmaceutical) 30.06.23 — PDUFA Лекарство — ROCTAVIAN (BLA) Болезнь — Гемофилия А О компании Американская биотехнологическая компания, занимающаяся преобразованием жизни с помощью генетических открытий. Капитализация —  17,2 млрд Продукты и пайплайн Одобрено несколько препаратов, в разработке находится еще большое количество Ознакомиться с полным списком можно тут и тут О лекарстве и болезни Гемофилия А – это наследственное заболевание, связанное с врожденным дефицитом белка фактора свертывания крови VIII. На эту форму приходится до 80 % случаев всех случаев гемофилии. Из-за нарушения свертываемости крови больные всю жизнь вынуждены принимать препараты во избежание внешних и внутренних кровотечений. Примерно у 1 из 10 000 человек наблюдается гемофилия А. Европейская комиссия выдала условное разрешение на продажу ROCTAVIAN 24 августа 2022 года. После однократного использования данного препарата пациент выздоравливает, однако с годами болезнь может снова появиться в легкой степени тяжести. Стоит учитывать, что ROCTAVIAN можно использовать только 1 раз.  Именно по причине недостаточной ясности продолжительности терапевтического эффекта его выход на рынок сопровождался рядом препятствий. Препарат в США будет стоить около 3 млн $, что делает его одним из самых дорогих в мире. По итогам второго года исследования выяснилось, что Roctavian уменьшил показатель годовой частоты кровотечений на 85% Побочные эффекты Чаще всего наблюдались легкие побочные эффекты: рост уровня ферментов печени в легкой или умеренной степени без долгосрочных последствий, а также реакции на внутривенное вливание препарата. Иногда отмечались головные боли, тошнота, утомляемость или боль в суставах. Конкуренты Препарат от ROCHE (внебиржа), который нужно постоянно принимать #spacepharm #bmrn