$EDIT 🔥#EDIT Editas В отличие от многих других
компаний, использующих CRISPR для лечения генетического заболевания, Editas выбрала унаследованную форму быстрой потери зрения в качестве своей цели.
EDIT-101 - это также лечение in vivo или внутри тела. В то время как некоторые методы лечения заболеваний крови с помощью редактирования генов требуют переливания крови, препараты in vivo можно вводить непосредственно пациентам, где они находят и редактируют целевые гены.
Компания поделилась данными первых шести пациентов, получивших субретинальные инъекции. Были протестированы три дозы терапии. Хотя ни один из них не показал серьезных побочных эффектов, когорты показали смешанные результаты в отношении эффективности.
❌ Два пациента с самой низкой дозой не показали значимого улучшения в тесте на функциональное зрение.
✅Когорта средней дозы включала одного пациента, у которого улучшение сохранялось через шесть месяцев после лечения.
По итогам результаты не выглядят невероятными и это основная причина