Почему я решила выбрать $NTLA ? Начнем с руководящего состава, основой которого является человек,который зародил компанию- Дженнифер Даудна, выдающийся биохимик и генетик. Именно она, совместно с Эммануэлем Шарпантье, получила этой осенью Нобелевскую премию за разработку метода редактирования генома CRISPR Cas9. На нем и плывет вперёд в будущее эта компания Важное преимущество Intellia $NTLA - влиятельные партнёры, включая Novartis и Regeneron, которые влили довольно приличные суммы денег В разработке уже две молекулы 1. NTLA-2001 (ATTR), которая получила одобрение FDA и приступила к Фазе1. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04601051?term=Intellia+therapeutics&draw=2&rank=1 2. NTLA-5001-Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ) доклиническая стадия, ждём заявки в FDA на INDA в первой половине 21 года Буквально на днях $NTLA объявила, что получила грант от Фонда Билла и Мелинды Гейтс на исследование серповидно-клеточной анемии in vivo (SCD ) . Финансирование от Gates Foundation продвинет Intellia на доклиническую валидацию редактирования генома гемопоэтических стволовых клеток (HSC) in vivo с использованием запатентованных компанией невирусных систем доставки и технологии CRISPR / Cas9 для потенциального лечения SCD.Технология платформы Intellia in vivo обеспечивает внутривенное введение CRISPR / Cas9, что потенциально позволяет избежать операции по трансплантации костного мозга. Вот и третья молекула на подходе. Исходя из того, что единственные лекарства от серповидно-клеточной анемии 1.Кризанлизумаб от Novartis и 2. Вокселотор от $GBT не излечивают данное заболевание ,а только лишь уменьшает частоты вазоокклюзионных кризов ( жуткие боли если обобщенно)(1) и усиливает аффинность гемоглобина к кислороду (2) , и применять данные лекарственные препараты необходимо на постоянной основе, то $NTLA может решительно занять первое место в борьбе против болезни, путем изменения гена. Если смотреть финансовые показатели, то идея прикупить в портфель Intellia может казаться неперспективной, но читая и изучая ее более досконально - решение приходит одно- надо брать. Это хорошее долгосрочное вложение денег, которое при должном усердии учёных покажет нам хорошие результы в долларах. #search_biotech