Недавнее исследование EMBARK, проведенное $SRPT, породило вопросы и пошатнуло надежды в мире лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
Хотя препарат Элевидис не достиг своей основной конечной цели, он продемонстрировал значительное улучшение важных вторичных конечных точек, что потенциально меняет ситуацию в лечении МДД и перспективы регулирования.
Акцент на этих вторичных результатах согласуется с акцентом FDA на значимых функциональных улучшениях, которые жизненно важны для пациентов с МДД.
Помимо клинических аспектов, сильные финансовые показатели Сарепты обеспечивают стабильность и пространство для маневра. Существенный рост выручки во втором квартале и 33,6-месячный резерв денежных средств снижают краткосрочные финансовые риски и операционные потери. Эта финансовая мощь ослабляет опасения среди инвесторов.
Тем не менее, не следует игнорировать потенциальные задержки регулирования из-за сбоя первичной конечной точки.
Финансы:
Согласно последнему отчету о прибылях и убытках, закончившемуся 30 июня 2023 года, общая выручка увеличилась до $261,2 млн по сравнению с $233,5 млн в годовом сопоставлении.
Компании удалось сократить коммерческие и административные расходы до $118,6 млн со $154,3 млн в годовом сопоставлении.
Операционные убытки также сократились до $133,5 млн с $211,1 млн в годовом сопоставлении, чему способствовала прибыль в $102 млн от продажи ваучера приоритетного рассмотрения. Разводнение акций осталось минимальным.
Сарепта должна отчитаться о прибыли за третий квартал завтра - 1 ноября, ее прогнозируемая выручка $286,64 млн.
Мониторинг расходов компании и денежного потока имеет решающее значение для оценки ее финансового состояния.
По состоянию на 30 июня компания владела 851,9 млн долларов США в виде денежных средств и их эквивалентов и 1,01 млрд долларов США в виде краткосрочных инвестиций, что обеспечивает прочное финансовое положение.
Скорость сжигания денежных средств за последние шесть месяцев составила примерно 55,3 миллиона долларов США в месяц, исходя из прошлых показателей.
Однако важно помнить, что эти цифры не гарантируют будущих результатов.
Имея свободные активы в размере $ 1,86 млрд (наличные и краткосрочные инвестиции), Сарепта имеет комфортный запас денежных средств в размере около 33,6 месяцев, что указывает на низкую вероятность необходимости дополнительного финансирования в ближайшие 12 месяцев.
Рыночная капитализация имеет некоторую неопределённость и сейчас составляет около 6 миллиардов долларов. Аналитики прогнозируют значительный рост доходов: с $ 1,14 млрд в 2023 году (PS =5,5) до $ 3,01 млрд к 2025 году (PS=2), что указывает на благоприятные долгосрочные перспективы, но кажется не в текущей макроэкономической ситуации, когда хорошие компании с хорошим продуктом торгуются на уровнях PS 2-4, плюс не идеальные показатели исследования могут толкнуть компанию к еще большему схлопыванию капитализации от 2х до 3х раз (по моим ожиданиям если не будет снижения ставок).
Доля институциональной собственности составляет 87,4%, при этом значительные доли принадлежат Vanguard, BlackRock и Janus Henderson.
Недавняя инсайдерская активность показывает чистое приобретение 53 532 и 68 606 акций за последние три и 12 месяцев, что отражает позитивные настроения внутри компании.
Разрешение на применение Элевидиса для лечения МДД у педиатрических пациентов первоначально было получено посредством ускоренной процедуры одобрения.
Хотя первичная конечная точка не была достигнута, исследование EMBARK продемонстрировало убедительные доказательства клинически значимых преимуществ лечения по ключевым вторичным функциональным конечным точкам. Несмотря на отсутствие первичных конечных точек, исследование EMBARK показало статистически значимые улучшения вторичных функциональных конечных точек, непосредственно направленных на сохранение двигательной функции, которая имеет решающее значение для качества жизни пациентов с МДД. (конкурент $SLDB)
8
Нравится
Не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией
Читайте также
8 комментариев
Ваш комментарий...
Учитывая совокупность доказательств исследования EMBARK, включая значительное улучшение вторичных функциональных показателей и благоприятный профиль безопасности, Элевидис занимает многообещающую позицию для полного одобрения FDA.
Более того, историческая снисходительность FDA к методам лечения серьезных неудовлетворенных медицинских потребностей, таких как МДД, в сочетании с ускоренным одобрением, уже полученным для Элевидиса, служит хорошим подспорьем для Сарепты. Данные EMBARK, несмотря на отсутствие основной конечной точки, демонстрируют способность Элевидиса существенно улучшить функциональную независимость и качество жизни пациентов, что может быть убедительным.
Нравится
Хотя отсутствие статистической значимости первичной конечной точки может потребовать дополнительных подтверждающих исследований, общий прогноз по препарату остается оптимистичным. При этом были примеры одобрений от FDA при похожих условиях.
В заключение, перспективы регулирования Сарепты зависят от того, как FDA оценивает данные EMBARK. Отсутствие первичной конечной точки создает проблемы, но существенные преимущества, наблюдаемые в отношении вторичных функциональных конечных точек, наряду с управляемым профилем безопасности, дают веские основания для полного одобрения. Однако инвесторам следует подготовиться к проверке со стороны регулирующих органов и возможным задержкам, что приведет к волатильности и новым возможностям для долгосрочных инвесторов (например $IOVA с многообещающим лекарствомуспешно прогулялась на минус 5 иксов).
Нравится
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — редкое и тяжелое генетическое заболевание, поражающее преимущественно мужчин. По оценкам, МДД встречается примерно у 1 из каждых 3500–5000 новорожденных мальчиков. Это заболевание вызвано мутациями гена дистрофина, что приводит к прогрессирующей дегенерации мышечной ткани и ряду связанных с этим осложнений. МДД обычно становится очевидным в раннем детстве, и люди, страдающие этим заболеванием, часто испытывают значительную физическую инвалидность и сокращают продолжительность жизни.
Что касается рынка лечения МДД, он стал предметом значительного интереса и инвестиций из-за неудовлетворенных медицинских потребностей людей с МДД. Размер рынка лечения МДД может варьироваться в зависимости от таких факторов, как количество заболевших, доступность и одобрение конкретных методов лечения, а также системы здравоохранения в разных странах. Несколько фармацевтических компаний исследовали и разрабатывали методы лечения МДД, что способствовало росту этого рынка.
Нравится
Важно отметить, что лечение МДД может быть комплексным и включать в себя комбинацию мер, направленных на устранение симптомов и осложнений, связанных с этим заболеванием. Эти методы лечения могут включать физиотерапию, респираторную поддержку и, в некоторых случаях, специальные лекарства, направленные на замедление прогрессирования заболевания.
На рынке лечения МДД в последние годы наблюдаются успехи благодаря разработке и одобрению определенных методов лечения, направленных на устранение основных причин заболевания. Эти методы лечения могут быть дорогими, а доступ к ним может варьироваться в зависимости от региона и системы здравоохранения. Поскольку в области МДД продолжаются все больше исследований и разработок, ландшафт лечения может развиваться дальше. Размер рынка и доступ к лечению могут различаться, поэтому важно учитывать эти факторы при обсуждении рынка лечения МДД.
Нравится
при пессимистичном прогнозе - 1 из 5к мальчиков и оценке в 3.9 млрд мужчин в мире, получаем около 700к больных, при условии, что они об этом знают и им доступно это лечение. осталось найти стоимость лекарства - Sarepta said the therapy, called Elevidys, will cost $3.2 million per patient и получается огромная цифра в 2T, чтото меня это пугает ) пусть будет проникновение в 10%, что все равно даёт пик 200B и при PS 3 - 600b капитализации, что в 100 раз больше, чем сейчас )) где ошибка? )
Нравится
Авторы стратегий
Их сделки копируют тысячи инвесторов
Сегежа: как обстоят дела с финансами и к чему приведет допвыпуск акций?
Обзор
|
Сегодня в 19:43
Pharm_Dog
69 подписчиков • 11 подписок
Портфель
до 10 000 000 ₽
Доходность
−88,83%
Еще статьи от автора
3 ноября 2023
DMTK ну вот и пошли даунгрейды в продолжение "не очень" отчета - Целевая цена DermTech снижена до $4,50 с $6 на Лейк-стрит
есть ощущение, что это будет цена после обратного сплита, хотя бы 1 к 10
3 ноября 2023
TSVT сложилась интересная картина для размышления
Other institutional 70.26%
Individual stakeholders 34.43%
Mutual fund holders 29.24%
Short Float / Ratio 33.34% / 8.88
При этом пациенты умирают не дождавшись терапии.
С одной стороны фонды и инсайдеры заходят в компанию больше, чем выходят, с другой начинается высокая конкуренция и если они не починят и не ускорят производство, то их рынок просто съедят отжавшие пациентов конкуренты.
при этом
(дек 2022 globaldata) Реальные данные, представленные Американским обществом гематологов* ранее в этом месяце, показали, что у большинства (69%, n=56) пациентов, имеющих право на получение Абекмы, случился рецидив заболевания во время ожидания афереза — процедуры, которую необходимо выполнить перед введением препарата Абекма. Абекма. Совокупная частота смертности за 12 месяцев ожидания терапии CAR-T составила 31,9%, а 27% пациентов продолжают ждать терапии CAR-T через 12 месяцев. Более того, Abecma, по-видимому, имеет меньшую продолжительность ответа на BiTE, в частности на Tecvayli (теклистамаб) компании Janssen, который недавно получил одобрение FDA в октябре 2022 года. предварительная регистрация.
Уорбертон продолжает: « Профили безопасности и эффективности BiTE сопоставимы с профилями безопасности и эффективности Abecma, однако Carvykti от Janssen выходит на первое место по клиническим результатам с впечатляющим ORR 97%. Важно отметить, что BiTE имеют серьезное преимущество, поскольку они могут обеспечить сопоставимую клиническую эффективность, не требуя от пациента ожидания нескольких недель для получения терапии — в отличие от терапии CAR-T, которая требует длительного и сложного производственного процесса. Как показали данные ASH, задержки в лечении могут привести к рецидиву заболевания и смерти значительной части пациентов. В целом, BiTE представляют собой более клинически привлекательный вариант и, вероятно, превзойдут клеточную терапию, особенно Abecma, в 2023 году, когда второй BiTE, талькетамаб, вероятно, будет одобрен FDA».
По оценкам GlobalData, талькетамаб будет одобрен в конце 2023 года и, вероятно, станет агентом-блокбастером, тем самым укрепив лидирующие позиции Janssen на рынке RRMM. Он также может превзойти Abecma от BMS по причине превосходной практичности.
Уорбертон добавляет: «Теквайли, который удобно вводить подкожно, вероятно, станет стандартом лечения пациентов с RRMM в пятой линии. Однако внутривенно вводимый талькетамаб имеет новый механизм действия, который не зависит от BCMA и, следовательно, может использоваться у пациентов, рефрактерных к препаратам, нацеленным на BCMA. Компания Janssen намерена насладиться периодом доминирования на рынке BiTE благодаря преимуществу первого выхода на рынок, однако вскоре на горизонте появится конкуренция: несколько новых препаратов находятся на средней и поздней фазе клинических испытаний.
от 10 ИЮЛЯ 2023 Г darkhorseconsultinggroup
В настоящее время существует множество клеточных и генных методов лечения с совокупным доходом в миллиарды долларов (ZOLGENSMA, YESCARTA и KYMRIAH), и, по нашему анализу, еще несколько препаратов скоро поступят в том же направлении. Но слишком большая часть этих доходов была получена за счет чрезвычайно высоких цен и небольшого количества пациентов. Опять же, согласно нашему анализу, только 20 000 пациентов прошли лечение клеточной и генной терапией в США, а общий доход составил 12 миллиардов долларов — это в среднем 600 000 долларов на пациента, что в долгосрочной перспективе просто не выдержит.
Первое одобрение 2022 года, CARVYKTI TM от JNJ и Legend Biotech, ввело конкуренцию в лечении множественной миеломы продуктами CAR-T. BMY теперь стала первой компанией, предложившей CAR-T, нацеленной на отдельные антигены, и первой компанией, столкнувшейся с прямой конкуренцией за оба продукта.
2 ноября 2023
PCRX расстраивает, что бросает тень на HRTX
Ключевая информация из отчета на SEC
•Выручка EXPAREL снизилась на 3% и 1% за три и девять месяцев, закончившихся 30 сентября 2023 г., по сравнению с 2022 г. соответственно, главным образом из-за снижения на 4% чистой отпускной цены за единицу в каждом периоде, связанного с включением EXPAREL в программу ценообразования на лекарства 340B. и расширение другой подрядной деятельности, что частично компенсируется повышением цен в январе 2023 года. На выручку EXPAREL также повлияло увеличение валовых объемов флаконов на 2% и 4% за три и девять месяцев, закончившихся 30 сентября 2023 г., по сравнению с 2022 г. соответственно, и снизилось на 1% из-за изменения структуры продаж в обоих периодах.
•Выручка ZILRETTA выросла на 9% и 6% за три и девять месяцев, закончившихся 30 сентября 2023 г., по сравнению с 2022 г. соответственно, в основном за счет увеличения на 6% валового объема комплектов в обоих периодах и увеличения чистой цены реализации на 2% и 1%. за единицу в течение применимых периодов.
•Чистые продажи продукции iovera° выросли на 18% и 28% за три и девять месяцев, закончившихся 30 сентября 2023 г., по сравнению с 2022 г. соответственно, благодаря увеличению объема Smart Tip на 22% и 31% и увеличению продаж на 2% и 3%. цена продажи за Smart Tip, соответственно, частично компенсируется более высоким доходом.
•Чистые продажи инъекционной суспензии липосом бупивакаина снизились на 71% и 59% за три и девять месяцев, закончившихся 30 сентября 2023 г., по сравнению с 2022 г. соответственно. Соответствующие роялти снизились на 62% и 46% за три и девять месяцев, закончившихся 30 сентября 2023 г., по сравнению с 2022 г. соответственно, в первую очередь из-за сроков и ассортимента заказов и сопутствующих продаж, осуществленных Aratana Therapeutics, Inc. для ветеринарного использования.