🧬ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ - Часть 3 разбора
$SRPT
❗️По частям разбора можно перемещаться с помощью тега
#АО_SRPT
🧬 В генетическом портфеле находится важнейшая разработка компании:
📌SRP-9001 от МДД. МДД вызывается мутациями, которые нарушают выработку белка, называемого дистрофином. SRP-9001 (деландистроген моксепарвовек) использует безвредный вирусный вектор, называемый адено-ассоциированным вирусом (AAV), для доставки в мышечные клетки гена, кодирующего укороченную, но функциональную версию белка, называемого микро-дистрофином.
👀 Это была разработка, на которую инвесторы возлагали большие надежды и которая в результате разочаровала - падение еще год назад было связано именно с этим препаратом.
👉🏻 Изначально компания планировала так же быстро получить одобрение для всего направления МДД, как это произошло с РНК препаратами, но 1 часть исследования SRP-9001-102 не показала статистической значимости эффективности препарата от плацебо. Микро-дистрофин вырабатывался в достаточных количествах, но мышцы не начинали лучше работать Однако стоит отметить, что эффективность была продемонстрирована в подгруппе 4-5 лет.
❗️ВАЖНО! На конференции JPMorgan в начале этого года они предоставили данные по 2 части этого большого исследования - SRP-9001-102, в котором препарат был испытан на тех, кто получил плацебо в первой части исследования, а пациенты получившие SRP-9001 в первой части исследования получили плацебо. На первый взгляд данные могут воодушевить, ведь есть статистически значимая эффективность.
❇️Но это все связано с дизайном исследования - в группе плацебо, похоже, попались более стойкие дети, а по факту SRP-9001 не привел к существенным улучшениям в состоянии пациентов в подававшей надежды подгруппе 4-5 лет во второй части исследования. Существенных побочных эффектов обнаружено не было, поэтому компания начала набор на часть 3 исследования SRP-9001-102.
Также у них есть исследование SRP-9001-103, призванное отследить в первую очередь функциональный эффект препарата. В октябре 2021 они предоставляли данные, которые сопоставимы с результатами прошлых двух исследований.
✔️Данные не говорят о полном провале SRP-9001, потому что главной задачей существующих терапий является остановка прогрессирования болезни, да и изначально исследование SRP-9001-102 должно было длиться до 2026 года, когда можно будет сделать точные выводы о долгосрочном эффекте лекарства. Исследование не продлилось даже половины своей длины, а набор пациентов все еще продолжается. Коллаборация с Roche в исследовании EMBARK и вовсе свидетельствует о том, что компания твердо уверена в одобрении препарата после окончания исследования.
⚠️Фактически непосредственные конкуренты здесь:
📌
$SLDB (½ фаза) - SGT-001, используют тот же принцип действия через AAV что и $SRPTT}T}, поэтому результаты будут, скорее всего, очень похожи на результаты SRP-9001. Они еще далеко от одобрения и по ним еще недостаточно данных чтобы судить о каких-либо конкурентных преимуществах,
📌
$PFE (переходят на 3 фазу) - PF-06939926, тот же метод действия. До недавнего времени представляли угрозу. Но лишь до недавнего. В декабре 2021 года у них умер один из пациентов, что сильно затрудняет набор на клиническое исследование CIFFREO - набор до сих пор не возобновился.
🌟 Так как метод действия у препаратов похожий, то за результатами обоих конкурентов стоит следить - если выходит позитив по одной из компаний, то это позитив для всех.
🔎Акции с 2020 года упали упали так сильно по той причине, что теперь уже нет никаких надежд на ускоренное одобрение лекарства и нужно дожидаться полного окончания исследования EMBARK и SRP-9001-102. И это, к счастью, не приведет к ухудшению финансового положения компании, потому что даже если SRP-9001 не одобрят, они все равно смогут иметь доступ к 45% рынка МДД с помощью разработок РНК части компании
➡️ В следующей части разберем остальную часть пайплайна
$SRPT
❤️ Подписывайтесь на профиль, чтобы не пропустить уникальную аналитику!
#Аптекарский_огород