$BLUE Немного гугл транслейта в ленту Results from the pivotal Phase 2 KarMMa study evaluating the efficacy and safety of bluebird bio (BLUE) and Bristol Myers Squibb's (BMY) investigational B-cell maturation antigen-directed chimeric antigen receptor T cell immunotherapy, idecabtagene vicleucel , in adult patients with relapsed and refractory multiple myeloma who have received at least three prior therapies, including an immunomodulatory agent, a proteasome inhibitor and an anti-CD38 antibody, were published today in The New England Journal of Medicine. The KarMMa study met its primary endpoint of overall response rate and key secondary endpoint of complete response rate. The data from the study demonstrates deep and durable responses with ide-cel treatment in triple-class exposed RRMM patients. Clinically meaningful responses were reported in heavily pre-treated patients across all dose levels and in multiple high-risk subgroups, including those with high-risk cytogenetics, triple- or penta-refractory disease, high tumor burden at baseline, and extramedullary disease. Clinically meaningful improvement was also observed across measures for median duration of response, median progression-free survival and overall survival in treated patients. In the KarMMa study, ide-cel demonstrated a safety profile consistent with known toxicities of CAR T cell therapies, regardless of dose level. The most frequently reported adverse events were cytopenia and cytokine release syndrome. Результаты основного исследования KarMMa фазы 2, в котором оценивалась эффективность и безопасность препаратов bluebird bio (BLUE) и Bristol Myers Squibb (BMY), исследуемой B-клеточной антиген-направленной иммунотерапией химерного антигенного рецептора Т-клеточной иммунотерапии, идекабтагена виклеуцелла, у взрослых пациентов с рецидивом и Рефрактерная множественная миелома, получившая по крайней мере три предшествующих терапии, включая иммуномодулирующее средство, ингибитор протеасом и антитело против CD38, была опубликована сегодня в Медицинском журнале Новой Англии. Исследование KarMMa достигло своей основной конечной точки - общей скорости ответа и ключевой вторичной конечной точки - скорости полного ответа. Данные исследования демонстрируют глубокую и стойкую реакцию на лечение ide-cel у пациентов с тройным классом, подвергшихся воздействию RRMM. Сообщалось о клинически значимых ответах у пациентов, подвергавшихся тяжелому предварительному лечению, при всех уровнях доз и в нескольких подгруппах высокого риска, включая пациентов с цитогенетикой высокого риска, тройной или пентарефрактерной болезнью, высокой опухолевой нагрузкой на исходном уровне и экстрамедуллярным заболеванием. Клинически значимое улучшение также наблюдалось по показателям средней продолжительности ответа, медианы выживаемости без прогрессирования заболевания и общей выживаемости у пролеченных пациентов. В исследовании KarMMa ide-cel продемонстрировал профиль безопасности, соответствующий известной токсичности терапии CAR Т-клетками, независимо от уровня дозы. Наиболее частыми нежелательными явлениями были цитопения и синдром высвобождения цитокинов.