16 Сентября 2020 Года Компания Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. NASDAQ: $ARWR объявила промежуточные 24-недельные данные биопсии для четырех пациентов из AROAAT2002, открытого клинического испытания фазы 2 ARO-AAT, которое разрабатывается для лечения дефицита альфа-1 антитрипсина (AATD). Компания объявила, что у трех из четырех испытуемых наблюдалось снижение внутрипеченочного мутантного белка AAT (Z-AAT) полимера, а у одного пациента снижение составило 97%. Руководство ранее указывало, что они не ожидали увидеть снижение содержания полимера Z-AAT на этом раннем этапе исследования, и при снижении до 97% у одного пациента эти результаты явно превзошли эти ожидания и могли привести к значительному положительному эффекту для пациентов с ААТД. Дополнительные положительные показания этого исследования включали сывороточное и внутрипеченочное снижение мономера Z-AAT до 93% и 95% соответственно, а также максимальное снижение АЛТ и ГГТ на 66% и 58% соответственно. Все пациенты показали улучшение показателей транзиторной эластографии фиброскана, причем у трех из четырех пациентов снижение составило >20%. Эти данные указывают на то, что ARO-AAT оказывает явное положительное влияние на AATD, и мы ожидаем, что компания представит полный набор данных позже в этом году. Компания представила запоздалое резюме в Американскую Ассоциацию по изучению заболеваний печени (AASLD), и, если оно будет принято, данные будут представлены на заседании в ноябре. Ожидается, что в исследовании AROAAT2002 примут участие около 16 пациентов с биопсией печени, взятой через 0, 6, 12, 18 и 24 месяца. Компания также проводит фазу 2/3 исследования SEQUOIA, в ходе которой пациенты будут проходить лечение в течение примерно двух лет. Однако, учитывая неожиданно положительные результаты, наблюдаемые в течение шести месяцев в aroaat2002, компания может рассмотреть возможность обращения к регулирующим органам для упрощения и ускорения этого исследования. Мы очень воодушевлены удивительным снижением, отмеченным в Z-AAT полимер наряду с устойчивыми сокращениями, отмеченными в Z-AAT мономер и другие биомаркеры печени в 6-месячный период времени, и считаем, что это может свидетельствовать о потенциале ARO-AAT иметь глубоко положительный эффект для пациентов. Мы с нетерпением ожидаем, что полный набор данных будет представлен позже в этом году. Основываясь на этих результатах, мы увеличиваем нашу вероятность успеха для ARO-AAT с 60% до 70%, что увеличило нашу оценку до 61 доллара.