$BLUE ысокопоставленный чиновник FDA заявил в понедельник, что агентству необходимо рассмотреть вопрос об ускоренном одобрении, регулирующем механизме, обычно используемом для ускорения выхода на рынок противораковых препаратов для генной терапии. Доктор Питер Маркс, возглавляющий отдел биологии FDA, заявил, что агентство будет поддерживать использование измеримых биомаркеров в клинических исследованиях генной терапии в качестве заменителей других биологических индикаторов, чтобы помочь разработчикам получить «ускоренное одобрение». Программа ускоренного утверждения FDA фокусируется на суррогатных конечных точках, таких как рентгенографические изображения и физические признаки, которые, как считается, предсказывают клиническую пользу, но не являются прямыми показателями клинической пользы. Программа ускоряет выход на рынок лекарств для неудовлетворенных медицинских потребностей, поскольку использование суррогатных конечных точек сокращает время утверждения. «Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) рассматривает генную терапию как прекрасную возможность ускорить предоставление потенциально жизненно важных методов лечения пациентам с редкими заболеваниями», — сказал доктор Маркс, директор Центра оценки и исследований биологических препаратов Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов. Его комментарии прозвучали через несколько дней после того, как Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT), которая добивается ускоренного одобрения своей генной терапии SRP-9001 при мышечной дистрофии Дюшенна, заявила, что FDA планирует провести встречу AdCom для обсуждения одобрения лечения. Другие ведущие разработчики генной терапии: Bluebird bio (BLUE), CRISPR Therapeutics (CRSP), Iovance Biotherapy (IOVA), uniQure (QURE), Taysha Gene Therapies (TSHA), BioMarin Pharmaceutical (BMRN), REGENXBIO (RGNX).