$BLUE перевод статьи с одного сайта: После неудачного старта в Европе Bluebird Bio полна решимости дать своему трио генной терапии лучший шанс в США. Bluebird готовит коммерческое гнездо в преддверии майского решения по генной терапии бета-талассемии beti-cel, также известному как Zynteglo. Эти приготовления будут иметь «решающее значение» для раскрытия потенциала блокбастера при серповидноклеточной анемии (SCD) в следующем году, если это лекарство пройдет проверку в FDA, заявил в среду генеральный директор bluebird Эндрю Обеншайн на конференции JP Morgan Healthcare 2022 года. В общей сложности Bluebird считает, что в США более 22 000 пациентов, которых она может охватить с помощью своего грядущего трио генной терапии. Помимо бети-цела, ожидаемого в этом году, Bluebird планирует зарегистрировать лово-цел в SCD к первому кварталу следующего года, при условии, что FDA частично отменит запрет. У компании также есть eli-cel для лечения церебральной адренолейкодистрофии, вердикт регулирующих органов намечен на июнь. По словам Обеншайна, если в мае все пойдет по плану с бети-цел, Bluebird начнет свои коммерческие поиски, ориентируясь на примерно 1500 пациентов с бета-талассемией в США. Он добавил, что в рамках подготовки к этому запуску Bluebird строит лечебные центры, готовит обучение по генной терапии, развертывает программу поддержки пациентов и ведет переговоры с плательщиками. Таким образом, цель будет состоять в том, чтобы использовать эту основу бета-талассемии для лечения примерно 20 000 пациентов с SCD в 2023 году. Хотя бета-талассемия и серповидноклеточная анемия — это два «очень разных заболевания», существует значительное совпадение назначений, и bluebird сможет использовать ту же самую инфраструктуру, которую он создает для дебюта beti-cel. «Две трети наших целевых врачей, которые лечат бета-талассемию, также лечат пациентов с серповидноклеточной анемией», — отметил Обеншайн. По словам генерального директора, для запуска beti-cel Bluebird создает «сеть лечебных центров, которые можно использовать для лечения обоих заболеваний». В своей презентации JPM компания отметила, что ожидает, что 100% ее центров лечения бета-талассемии также станут центрами лечения серповидно-клеточной анемии после потенциального запуска lovo-cel.